Crigler-Najjarin oireyhtymän kliininen arviointitutkimus (LUSTRO)
maanantai 4. helmikuuta 2019 päivittänyt: Audentes Therapeutics
LUSTRO: Crigler-Najjarin oireyhtymän kliininen arviointitutkimus
Tämä on 1. vaihetta edeltävä prospektiivinen, ei-interventiivinen kliininen arviointitutkimus, jossa arvioidaan Crigler-Najjarin oireyhtymän koehenkilöitä, jotka tarvitsevat päivittäistä valohoitoa, vähintään 1-vuotiaita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Pennsylvania
-
Strasburg, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimukseen otetaan mukaan Crigler-Najjarin oireyhtymää sairastavat vähintään 1 vuoden ikäiset, jotka tarvitsevat päivittäistä valohoitoa.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittavalla on diagnoosi Crigler-Najjarin oireyhtymästä, joka johtuu vahvistetusta mutaatiosta UGT1A1-geenissä
- Tutkittava on vähintään yhden vuoden ikäinen
- Kohde saa päivittäistä valohoitoa vähintään 6 tunnin ajan 24 tunnin aikana (päivittäinen valaistusaika)
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde osallistuu parhaillaan interventiotutkimukseen tai on saanut geeni- tai soluterapiaa
- Kohde on saanut koko maksan, osittaisen maksan tai hepatosyyttisiirron; tai koehenkilölle on suunniteltu maksansiirto tämän tutkimuksen suunnitellulla osallistumisjaksolla
- Tutkijalla on tutkijan mielestä merkittävä kolestaattinen sairaus
- Kohde saa fenobarbitaalia tai muuta tunnettua UGT1A1:n indusoijaa 30 päivän sisällä seulonnasta
- Tutkijalla on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä taustalla oleva maksasairaus (muu kuin Crigler-Najjarin oireyhtymä)
- Tutkijalla on tai on tällä hetkellä jokin muu kliinisesti tärkeä sairaus kuin Crigler-Najjarin oireyhtymä, tutkijan mielestä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kuvaile Crigler-Najjarin oireyhtymää sairastavien henkilöiden sairauden kulkua ja luonnollista historiaa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi bilirubiinitasojen vaihtelua tutkimuksen aikana ja bilirubiinitasojen vaihtelua 24 tunnin aikana
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi valoterapian käyttöä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioi humanistinen ja kliininen sairaustaakka Crigler-Najjar-potilailla ja hoitajilla PedsQL:llä mitattuna
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. tammikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. tammikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. maaliskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. helmikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. helmikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. helmikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AT342-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .