クリグラー・ナジャール症候群の臨床評価研究 (LUSTRO)
2019年2月4日 更新者：Audentes Therapeutics
LUSTRO: クリグラー・ナジャール症候群の臨床評価研究
これは、毎日の光線療法を必要とする1歳以上のクリグラー・ナジャール症候群被験者を評価するためのプレフェーズ1前向き非介入臨床評価研究です。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
観察的
入学 (実際)
8
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究には、毎日の光線療法を必要とする1歳以上のクリグラー・ナジャール症候群の被験者が登録されます。
説明
主な包含基準:
- 被験者はUGT1A1遺伝子の変異が確認されたことに起因するクリグラー・ナジャール症候群と診断されている
- 被験者の年齢は1歳以上である
- 被験者は24時間以内(毎日の照射時間)に最低6時間、毎日光線療法を受けます。
除外基準:
- 被験者は現在介入研究に参加しているか、遺伝子治療または細胞治療を受けている
- 被験者は肝臓全体、肝臓の一部、または肝細胞の移植を受けています。または本研究の参加予定期間内に肝移植が予定されている被験者
- 研究者の意見では、被験者は重篤な胆汁うっ滞性疾患を患っている
- 被験者はスクリーニング後30日以内にフェノバルビタールまたは他の既知のUGT1A1誘導剤の投与を受けている
- 研究者の意見では、被験者は臨床的に重大な基礎肝疾患（クリグラー・ナジャール症候群を除く）を患っている
- 研究者の意見では、被験者はクリグラー・ナジャール症候群以外の臨床的に重要な疾患の病歴がある、または現在罹患している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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クリグラー・ナジャール症候群患者の疾患経過と自然史を特徴付ける
時間枠：最長2年
|
最長2年
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研究期間にわたるビリルビンレベルの変動および24時間にわたるビリルビンレベルの変動を評価する
時間枠：最長2年
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最長2年
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研究期間中の光線療法の使用状況を評価する
時間枠：最長2年
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最長2年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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PedsQL によって測定された、クリグラー・ナジャールの被験者および介護者の疾病の人文的および臨床的負担を評価する
時間枠：最長2年
|
最長2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM、Audentes Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月10日
一次修了 (実際)
2019年1月23日
研究の完了 (実際)
2019年1月23日
試験登録日
最初に提出
2017年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年3月13日
最初の投稿 (実際)
2017年3月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月4日
最終確認日
2019年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AT342-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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