Estudio de Evaluación Clínica en el Síndrome de Crigler-Najjar (LUSTRO)
4 de febrero de 2019 actualizado por: Audentes Therapeutics
LUSTRO: un estudio de evaluación clínica en el síndrome de Crigler-Najjar
Este es un estudio de evaluación clínica no intervencionista, prospectivo y previo a la Fase 1 para evaluar sujetos con síndrome de Crigler-Najjar que requieren fototerapia diaria, de 1 año de edad o más.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
8
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Pennsylvania
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Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
- Clinic for Special Children
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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England
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London, England, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El estudio incluirá sujetos con síndrome de Crigler-Najjar de 1 año de edad o mayores que requieran fototerapia diaria.
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El sujeto tiene un diagnóstico de síndrome de Crigler-Najjar como resultado de una mutación confirmada en el gen UGT1A1
- El sujeto tiene una edad igual o mayor a 1 año de edad
- El sujeto recibe fototerapia diaria durante un mínimo de 6 horas dentro de un período de 24 horas (tiempo de iluminación diario)
Criterio de exclusión:
- El sujeto está participando actualmente en un estudio de intervención o ha recibido terapia génica o celular
- El sujeto ha recibido un trasplante de hígado completo, parcial o de hepatocitos; o el sujeto tiene un trasplante de hígado programado dentro del período de participación planificado de este estudio
- El sujeto tiene una enfermedad colestásica significativa, en opinión del investigador.
- El sujeto está recibiendo fenobarbital u otro inductor conocido de UGT1A1 dentro de los 30 días posteriores a la selección
- El sujeto tiene alguna enfermedad hepática subyacente clínicamente significativa (aparte del síndrome de Crigler-Najjar), en opinión del investigador
- El sujeto tiene antecedentes de, o tiene actualmente, una afección clínicamente importante distinta del síndrome de Crigler-Najjar, en opinión del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Caracterizar el curso de la enfermedad y la historia natural de sujetos con síndrome de Crigler-Najjar
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Evaluar la variación en los niveles de bilirrubina durante el transcurso del estudio y la variación de los niveles de bilirrubina durante un período de 24 horas
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Evaluar el uso de fototerapia a lo largo del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la carga humanística y clínica de la enfermedad en sujetos Crigler-Najjar y cuidadores según lo medido por PedsQL
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
23 de enero de 2019
Finalización del estudio (Actual)
23 de enero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
14 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2019
Última verificación
1 de febrero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AT342-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .