Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clinical Assessment Study in Crigler-Najjar Syndrome (LUSTRO)

4. februar 2019 oppdatert av: Audentes Therapeutics

LUSTRO: A Clinical Assessment Study in Crigler-Najjar Syndrome

Dette er en pre-fase 1 prospektiv, ikke-intervensjonell klinisk vurderingsstudie for å evaluere pasienter med Crigler-Najjar syndrom som trenger daglig fototerapi, i alderen 1 år og eldre.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

8

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Forente stater, 17579
        • Clinic for Special Children
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil inkludere forsøkspersoner med Crigler-Najjar syndrom i alderen lik eller eldre enn 1 år som trenger daglig fototerapi.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Personen har diagnosen Crigler-Najjar syndrom som følge av en bekreftet mutasjon i UGT1A1-genet
  • Forsøkspersonen er lik eller eldre enn 1 år
  • Personen mottar daglig fototerapi i minimum 6 timer innen en 24-timers periode (daglig belysningstid)

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen deltar for tiden i en intervensjonsstudie eller har mottatt gen- eller celleterapi
  • Personen har fått en hel lever-, delvis lever- eller hepatocytttransplantasjon; eller personen har en levertransplantasjon planlagt innenfor den planlagte deltakelsesperioden for denne studien
  • Forsøkspersonen har betydelig kolestatisk sykdom, etter etterforskerens oppfatning
  • Personen får fenobarbital eller annen kjent induser av UGT1A1 innen 30 dager etter screening
  • Personen har en hvilken som helst klinisk signifikant underliggende leversykdom (annet enn Crigler-Najjar syndrom), etter etterforskerens oppfatning
  • Forsøkspersonen har en historie med, eller har for tiden, en annen klinisk viktig tilstand enn Crigler-Najjar syndrom, etter etterforskerens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Karakteriser sykdomsforløpet og naturhistorien til personer med Crigler-Najjar syndrom
Tidsramme: Inntil 2 år
Inntil 2 år
Vurder variasjonen i bilirubinnivåene i løpet av studien og variasjonen i bilirubinnivåene over en 24-timers periode
Tidsramme: Inntil 2 år
Inntil 2 år
Vurder bruk av fototerapi i løpet av studien
Tidsramme: Inntil 2 år
Inntil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurder den humanistiske og kliniske sykdomsbyrden hos Crigler-Najjar-fag og omsorgspersoner målt ved PedsQL
Tidsramme: Inntil 2 år
Inntil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Audentes Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

23. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

23. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. februar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AT342-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere