Estudo de avaliação clínica na síndrome de Crigler-Najjar (LUSTRO)
4 de fevereiro de 2019 atualizado por: Audentes Therapeutics
LUSTRO: Um estudo de avaliação clínica na síndrome de Crigler-Najjar
Este é um estudo prospectivo de avaliação clínica não intervencional pré-fase 1 para avaliar indivíduos com síndrome de Crigler-Najjar que requerem fototerapia diária, com 1 ano de idade ou mais.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
8
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Pennsylvania
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Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
- Clinic for Special Children
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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England
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London, England, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo incluirá indivíduos com síndrome de Crigler-Najjar com idade igual ou superior a 1 ano de idade que requerem fototerapia diária.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Sujeito tem diagnóstico de síndrome de Crigler-Najjar resultante de uma mutação confirmada no gene UGT1A1
- O sujeito tem idade igual ou superior a 1 ano de idade
- O indivíduo recebe fototerapia diária por no mínimo 6 horas em um período de 24 horas (tempo de iluminação diário)
Critério de exclusão:
- O sujeito está atualmente participando de um estudo de intervenção ou recebeu terapia genética ou celular
- O indivíduo recebeu um fígado inteiro, fígado parcial ou transplante de hepatócitos; ou sujeito tem um transplante de fígado agendado dentro do período planejado de participação neste estudo
- O sujeito tem doença colestática significativa, na opinião do investigador
- O sujeito está recebendo fenobarbital ou outro indutor conhecido de UGT1A1 dentro de 30 dias após a triagem
- O indivíduo tem qualquer doença hepática subjacente clinicamente significativa (exceto a síndrome de Crigler-Najjar), na opinião do investigador
- O sujeito tem um histórico ou tem atualmente uma condição clinicamente importante que não seja a síndrome de Crigler-Najjar, na opinião do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Caracterizar o curso da doença e a história natural de indivíduos com síndrome de Crigler-Najjar
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Avalie a variação nos níveis de bilirrubina ao longo do estudo e a variação dos níveis de bilirrubina ao longo de um período de 24 horas
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Avaliar o uso de fototerapia ao longo do estudo
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avalie a carga humanística e clínica da doença em indivíduos e cuidadores de Crigler-Najjar, conforme medido pelo PedsQL
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
23 de janeiro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
23 de janeiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de março de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de março de 2017
Primeira postagem (Real)
14 de março de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de fevereiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2019
Última verificação
1 de fevereiro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AT342-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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