중증 혈우병 A 참가자에서 저해제를 사용하여 첫 ITI 치료를 받은 환자에서 면역 관용 유도(ITI)에 대한 rFVIIIFc의 효능을 평가하기 위한 연구(verITI-8 연구)
2022년 3월 21일 업데이트: Bioverativ, a Sanofi company
첫 ITI 치료를 받는 억제제를 사용하는 중증 혈우병 A 피험자에서 면역 관용 유도(ITI)에 대한 rFVIIIFc의 비통제, 공개, 다기관, 효능 연구
이 연구의 주요 목적은 ITI 치료의 최대 48주(12개월) 이내에 참가자에서 rFVIIIFc로 내약화(즉, ITI 성공)하는 시간을 설명하는 것이었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 4단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Childrens Hospital of Michigan
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Ohio
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Texas
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El Paso, Texas, 미국, 79905
- El Paso Children's Hospital
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Blood Center of Southeast Wisconsin
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Plovdiv, 불가리아, 4000
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
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Sofia, 불가리아, 1527
- UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
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Barcelona, 스페인, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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Greater London
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London, Greater London, 영국, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Strathclyde
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Glasgow, Strathclyde, 영국, G514TF
- Royal Hospital for Children
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Milano, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, 이탈리아, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
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Vicenza, 이탈리아, 36100
- Ospedale San Bortolo di Vicenza
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Aichi-Ken
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Nagoya-shi, Aichi-Ken, 일본, 466-8550
- Nagoya University Hospital
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Kanagawa-Ken
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Kawasaki, Kanagawa-Ken, 일본, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
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Nara-Ken
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Kashihara-Shi, Nara-Ken, 일본, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Bouches-Du-Rhône
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Marseille, Bouches-Du-Rhône, 프랑스, 13385
- Hôpital de la Timone
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Doubs
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Besançon, Doubs, 프랑스, 25030
- CHU Besancon - Hôpital Jean Minjoz
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Haute Garonne
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Toulouse, Haute Garonne, 프랑스, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
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Nord
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Lille, Nord, 프랑스, 59037
- Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 참가자 또는 그의 법적 대리인(예: 부모 또는 법적 보호자)이 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 참가자 개인정보 보호 규정에 따라 보호된 건강 정보를 사용하기 위해 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 승인을 제공할 수 있는 능력
- 중증 혈우병 A 진단을 받은 모든 연령의 남성 참가자(의료 기록에서 확인됨)
- 현재 고역가 억제제로 진단됨(의료 기록에 따르면 역사적 피크가 밀리리터당 5 베데스다 단위(BU/mL) 이상(>=))
- 혈장 유래 또는 재조합 재래식 또는 반감기 연장 FVIII로 이전에 치료를 받은 적이 있는 자
제외 기준:
- 혈우병 A 이외의 기타 응고 장애
- 이전 면역 관용 유도(ITI)
- 인자 VIII(FVIII) 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 병력
- 연구가 완료될 때까지 연기되지 않는 한 연구 중에 계획된 대수술(발치 또는 중심 정맥 접근 장치의 삽입/교체와 같은 소수술은 허용됨)
- 현지 실험실에서 평가한 비정상 신장 기능(혈청 크레아티닌 >1.5밀리그램/데시리터(mg/dL) 또는 2 × 2 × 정상 상한(ULN))
- 혈청 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 > 5 × 정상 상한치(ULN), 현지 실험실에서 평가
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 재조합 응고 인자 VIII Fc(rFVIIIFc)
참가자는 200 국제 단위(IU)/킬로그램(kg)의 용량으로 rFVIIIFc를 1일 1회 주사로 또는 연구자의 재량에 따라 1일 수회 주사로 나누어 투여받았으며, 기준선 방문에서 시작하여 ITI에서 최대 48주까지 투여했습니다. 기간.
면역 관용 유도(ITI) 성공 기준을 충족한 참가자는 테이퍼링 기간에 들어갔고 FVIII 활성 수준을 기반으로 한 조사자의 판단에 따라 rFVIIIFc 용량을 테이퍼링하여 rFVIIIFc 용량을 테이퍼링하여 예방적 투약 요법에 도달하도록 했습니다. 16주(4개월).
후속 조치는 연구자의 판단에 따라 조정된 예방 요법 하에 32주 동안 이루어졌다.
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rFVIIIFc ITI 기간에 200 IU/kg/일, 테이퍼링 기간에 50 또는 100 IU/kg(조사자의 판단에 따라 조정), 후속 기간에 예방적 요법으로 주사용 분말 정맥내 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RFVIIIFc를 사용한 관용화까지의 시간
기간: 최대 48주
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참가자가 면역 관용 유도(ITI) 성공을 달성하는 데 필요한 시간입니다. 여기서 ITI 성공은 다음 기준 중 3가지 모두를 달성하는 것으로 정의됩니다. Nijmegen-modified Bethesda 분석에 의한 밀리리터[mL]); 2회 연속 평가에서 예상 IR의 66퍼센트(%) 이상(>=) 증분 회복(IR); 반감기(t½) >= 7시간.
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최대 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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면역 관용 유도(ITI)에 성공한 참가자 수
기간: 최대 48주
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ITI 성공이 다음 기준 중 3가지 모두를 달성하는 것으로 정의되는 ITI 성공을 달성한 참가자의 수: 2주 이내에 2개의 연속 음성 억제제 평가로 구성된 확인된 음성 역가(Nijmegen-수정된 Bethesda 분석에 의해 <0.6 Bethesda 단위/mL); 증분 회복(IR) >= 2회 연속 평가에서 예상 IR의 66%; 반감기(t½) >=7시간.
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최대 48주
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재발을 경험한 참가자 수
기간: 최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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테이퍼링 또는 추적 기간 동안 평가된 재발 기준(확인된 양성 억제제 역가 >= 0.6 BU/mL 또는 내약성이 달성된 후 비정상 회복으로 정의됨, t½이 [<] 7시간 미만)에 도달한 ITI 성공 참가자 수 최대 기간
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최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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ITI 기간 동안 연간 출혈 비율
기간: 최대 48주
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출혈 에피소드는 출혈의 첫 징후에서 시작되어 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈이 있거나 72시간 이하의 간격으로 주사한 증상이 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드.
ITI 기간 동안 환자의 연간 출혈률은 출혈 횟수를 ITI 기간(일)* 365.25로 나눈 값으로 정의됩니다.
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최대 48주
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ITI 기간 후 연간 출혈 비율
기간: 최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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출혈 에피소드는 출혈의 첫 징후에서 시작되어 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈이 있거나 72시간 이하의 간격으로 주사한 증상이 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드.
ITT 기간 후 환자의 연간 출혈률(테이퍼링 및 추적 기간)은 출혈 횟수를 ITI 기간 후 기간(일)* 365.25로 나눈 값으로 정의됩니다.
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최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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안전성 및 내약성의 척도로서 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 2년
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AE는 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 뜻밖의 의학적 사건입니다.
SAE는 다음과 같은 뜻밖의 의료 사건입니다. 사망을 초래합니다. 조사자의 관점에서 참가자를 즉각적인 사망 위험에 처하게 합니다(생명을 위협하는 사건). 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함을 초래합니다. 조사자의 의견에 따라 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 정의에 나열된 다른 결과 중 하나를 방지하기 위해 개입이 필요할 수 있는 기타 의학적으로 중요한 사건.
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최대 2년
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ITI 기간 동안 월 평균 직장 또는 학교 결석 일수
기간: 최대 48주
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일정 기간 동안 월 평균 결석 일수(결석하지 않은 일수로 계산)는 해당 기간의 결석 수업/근무 일수를 해당 기간에 데이터가 입력된 일수로 나눈 값으로 정의됩니다. 학교에 다니거나 직업을 가진 사람들을 위해 한달에 결석 일수 또는 결석 일수가 보고됩니다. |
최대 48주
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ITI 기간 이후 월 평균 직장 또는 학교 결석 일수
기간: 최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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일정 기간 동안 월 평균 결석 일수(결석하지 않은 일수로 계산)는 해당 기간의 결석 수업/근무 일수를 해당 기간에 데이터가 입력된 일수로 나눈 값으로 정의됩니다. 학교에 다니거나 직업을 가진 사람들을 위해 월간 결석 일수 또는 결석 일수가 보고됩니다. |
최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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ITI 기간 동안 연간 입원 일수
기간: 최대 48주
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환자의 일정 기간 동안의 연간 입원 일수는 입원 일수를 기간(일) * 365.25로 나눈 값으로 정의됩니다.
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최대 48주
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ITI 기간 후 연간 입원 일수
기간: 최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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환자의 일정 기간 동안의 연간 입원 일수는 입원 일수를 기간(일) * 365.25로 나눈 값으로 정의됩니다.
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최대 48주(16주 테이퍼링 기간 및 32주 추적 기간)
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치료 요법에 대한 준수 전체 연구 기간
기간: 최대 2년
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치료 준수는 전체 연구 기간 동안 환자에게 투여된 용량 대 처방된 용량의 백분율로 정의되는 전체 연구 기간 동안 처방된 일일 용량을 기반으로 합니다.
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최대 2년
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전체 연구 기간 동안 연간 rFVIIIFc 소비량
기간: 최대 2년
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치료 기간 동안 연간 rFVIIIFc 소비량은 총 명목 rFVIIIFc(IU/kg) / 기간(일) * 365.25입니다.
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 8일
기본 완료 (실제)
2020년 5월 4일
연구 완료 (실제)
2021년 2월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 3월 22일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 21일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- LPS16473
- 2017-000373-36 (EudraCT 번호)
- 997HA402 (기타 식별자: Bioverativ Therapeutics Inc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .