Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten af ​​rFVIIIFc til immuntoleranceinduktion (ITI) ved svær hæmofili A-deltagere med inhibitorer, der gennemgår den første ITI-behandling (verITI-8-undersøgelse)

21. marts 2022 opdateret af: Bioverativ, a Sanofi company

En ikke-kontrolleret, åben-label, multicenter, undersøgelse af effektiviteten af ​​rFVIIIFc til immuntoleranceinduktion (ITI) ved svær hæmofili A-individer med inhibitorer, der gennemgår den første ITI-behandling

Det primære formål med denne undersøgelse var at beskrive tiden til tolerering (dvs. ITI-succes) med rFVIIIFc hos deltagere inden for maksimalt 48 uger (12 måneder) efter ITI-behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Det Forenede Kongerige, G514TF
        • Royal Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Blood Center of Southeast Wisconsin
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-Du-Rhône
      • Marseille, Bouches-Du-Rhône, Frankrig, 13385
        • Hopital de la Timone
    • Doubs
      • Besançon, Doubs, Frankrig, 25030
        • CHU Besançon - Hôpital Jean Minjoz
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig, 59037
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est)
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japan, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerens eller dennes juridisk autoriserede repræsentants (f.eks. forælder eller værge) evne til at forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede helbredsoplysninger i overensstemmelse med nationale og lokale regler om privatliv for deltagere
  • Mandlige deltagere i alle aldre diagnosticeret med svær hæmofili A (som bekræftet fra journalen)
  • I øjeblikket diagnosticeret med hæmmere med høj titer (historisk top større end eller lig med (>=) 5 Bethesda-enheder pr. milliliter (BU/mL), ifølge lægejournaler)
  • Tidligere behandlet med enhver plasma-afledt eller rekombinant konventionel eller forlænget halveringstid FVIII

Ekskluderingskriterier:

  • Andre koagulationsforstyrrelser ud over hæmofili A
  • Tidligere immuntoleranceinduktion (ITI)
  • Anamnese med overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med enhver administration af faktor VIII (FVIII).
  • Planlagt større operation planlagt i løbet af undersøgelsen, medmindre den udsættes til efter undersøgelsens afslutning (mindre operation såsom tandudtrækning eller indsættelse/udskiftning af central venøs adgangsenhed er tilladt)
  • Unormal nyrefunktion (serumkreatinin >1,5 milligram pr. deciliter (mg/dL) eller 2 × øvre normalgrænse (ULN) for deltagernes alder baseret på lokalt laboratorieområde) vurderet af det lokale laboratorium
  • Serumalaninaminotransferase eller aspartataminotransferase > 5 × øvre normalgrænse (ULN) vurderet af lokalt laboratorium

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc (rFVIIIFc)
Deltagerne skulle modtage rFVIIIFc i en dosis på 200 internationale enheder (IE)/kilogram (kg) som én gang daglige injektioner eller fordelt på flere injektioner om dagen efter investigators skøn, startende ved baseline besøg op til maksimalt 48 uger i ITI Periode. Deltagere, der opfyldte kriterierne for succes med immuntoleranceinduktion (ITI) gik ind i nedtrapningsperioden og modtog rFVIIIFc i en dosis justeret i henhold til Investigators vurdering baseret på FVIII-aktivitetsniveauerne og med det formål at nedtrappe rFVIIIFc-dosis for at nå et profylaktisk doseringsregime inden for 16 uger (4 måneder). Opfølgningen var i 32 uger under et tilpasset profylaktisk regime i henhold til Investigators vurdering.
Biologisk: rFVIIIFc
rFVIIIFc 200 IE/kg/dag i ITI-periode, 50 eller 100 IE/kg (justeret i henhold til Investigators vurdering) i nedtrapningsperiode og profylaktisk regime i opfølgningsperioden som pulver til injektion indgivet intravenøst.
Andre navne:
  • Fc fusionsprotein
  • ELOCTATE/ELOCTA; BIIB031; efmoroctocog alfa; antihæmofil faktor [rekombinant]

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tolerisation med rFVIIIFc
Tidsramme: Op til 48 uger
Tid, der kræves for deltagerne at opnå succes med immuntoleranceinduktion (ITI), hvor ITI-succes er defineret som at opnå alle 3 af følgende kriterier: bekræftede negative titere bestående af 2 på hinanden følgende negative inhibitorvurderinger inden for 2 uger (mindre end [<] 0,6 Bethesda-enheder/ milliliter [ml] ved det Nijmegen-modificerede Bethesda-assay); trinvis genopretning (IR) større end eller lig med (>=) 66 procent (%) af den forventede IR i 2 på hinanden følgende vurderinger; halveringstid (t½) >= 7 timer.
Op til 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med succes med immuntoleranceinduktion (ITI).
Tidsramme: Op til 48 uger
Antal deltagere, der opnår ITI-succes, hvor ITI-succes er defineret som at opnå alle 3 af følgende kriterier: bekræftede negative titere bestående af 2 på hinanden følgende negative inhibitorvurderinger inden for 2 uger (<0,6 Bethesda-enheder/mL ved den Nijmegen-modificerede Bethesda-analyse); trinvis genopretning (IR) >= 66 % af den forventede IR ved 2 på hinanden følgende vurderinger; halveringstid (t½) >=7 timer.
Op til 48 uger
Antal deltagere, der oplevede tilbagefald
Tidsramme: Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)
Antal deltagere med ITI-succes, som når kriterierne for tilbagefald (defineret som bekræftet positiv hæmmertiter >= 0,6 BU/ml eller unormal restitution efter opnået tolerance, og t½ mindre end [<] 7 timer) evalueret under nedtrapningen eller efter- Op perioder
Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)
Årlige blødningsrater under ITI-perioden
Tidsramme: Op til 48 uger
En blødningsepisode startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningen, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som de samme blødningsepisode. Årlig blødningsrate for en patient i ITI-perioden er defineret som antallet af blødningsepisoder divideret med ITI-periodens længde i dage* 365,25.
Op til 48 uger
Årlige blødningsrater efter ITI-periode
Tidsramme: Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)
En blødningsepisode startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningen, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som de samme blødningsepisode. Årlig blødningsfrekvens for en patient efter ITT-perioden (til nedtrapning og opfølgningsperiode) er defineret som antallet af blødningsepisoder divideret med længden af ​​perioden efter ITI-perioden i dage* 365,25.
Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (TESAE'er) som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Op til 2 år
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden; efter efterforskerens opfattelse placerer deltageren i umiddelbar risiko for død (en livstruende begivenhed); kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt; enhver anden medicinsk vigtig hændelse, som efter efterforskerens mening kan bringe deltageren i fare eller kan kræve indgreb for at forhindre et af de andre udfald, der er anført i definitionen.
Op til 2 år
Gennemsnitligt antal savnede dage fra arbejde eller skole pr. måned i ITI-perioden
Tidsramme: Op til 48 uger

Gennemsnitligt antal udeblevne skole- eller arbejdsdage pr. måned i en periode (medregnet i ikke-manglende dagbogsdage) er defineret som antallet af manglende skole-/arbejdsdage i perioden divideret med antal dage med dataindtastning i perioden.

Antallet af udeblevne dage om måneden fra skole eller arbejde indberettes for dem, der går i skole eller har arbejde.
Op til 48 uger
Gennemsnitligt antal savnede dage fra arbejde eller skole pr. måned efter ITI-perioden
Tidsramme: Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)

Gennemsnitligt antal udeblevne skole- eller arbejdsdage pr. måned i en periode (medregnet i ikke-manglende dagbogsdage) er defineret som antallet af manglende skole-/arbejdsdage i perioden divideret med antal dage med dataindtastning i perioden.

Antallet af udeblevne dage om måneden fra skole eller arbejde indberettes for dem, der går i skole eller har arbejde.
Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)
Årligt antal indlæggelsesdage i løbet af ITI-perioden
Tidsramme: Op til 48 uger
Årligt antal indlæggelsesdage i en periode for en patient er defineret som antallet af indlæggelsesdage divideret med periodens længde i dage * 365,25.
Op til 48 uger
Årligt antal indlæggelsesdage efter ITI-periode
Tidsramme: Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)
Årligt antal indlæggelsesdage i en periode for en patient er defineret som antallet af indlæggelsesdage divideret med periodens længde i dage * 365,25.
Op til 48 uger (16 ugers nedtrapningsperiode og 32 ugers opfølgningsperiode)
Overholdelse af behandlingsregimet Samlet undersøgelsesperiode
Tidsramme: Op til 2 år
Overholdelse af behandlingen er baseret på ordineret daglig dosis for den samlede undersøgelsesperiode, som er defineret som procentdelen af ​​administrerede doser versus de ordinerede doser til en patient i hele undersøgelsens varighed.
Op til 2 år
Annualiseret rFVIIIFc-forbrug for den samlede undersøgelsesperiode
Tidsramme: Op til 2 år
Annualiseret rFVIIIFc-forbrug for en behandlingsperiode er det samlede nominelle rFVIIIFc (IU/kg) / periodens længde i dage * 365,25.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Samarbejdspartnere

Swedish Orphan Biovitrum

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

16. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

28. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LPS16473
  • 2017-000373-36 (EudraCT nummer)
  • 997HA402 (Anden identifikator: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Kliniske forsøg med rFVIIIFc

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner