Badanie oceniające skuteczność rFVIIIFc w indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) w ciężkiej hemofilii A Uczestnicy z inhibitorami poddawani pierwszej terapii ITI (badanie verITI-8)
21 marca 2022 zaktualizowane przez: Bioverativ, a Sanofi company
Niekontrolowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie skuteczności rFVIIIFc w indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) u pacjentów z ciężką hemofilią A z inhibitorami poddawanych pierwszej terapii ITI
Głównym celem tego badania było opisanie czasu do tolerancji (tj. sukcesu ITI) rFVIIIFc u uczestników w ciągu maksymalnie 48 tygodni (12 miesięcy) leczenia ITI.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bułgaria, 4000
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
-
Sofia, Bułgaria, 1527
- UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Bouches-Du-Rhône
-
Marseille, Bouches-Du-Rhône, Francja, 13385
- Hôpital de la timone
-
-
Doubs
-
Besançon, Doubs, Francja, 25030
- CHU Besançon - Hôpital Jean Minjoz
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Francja, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francja, 59037
- Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est)
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
Aichi-Ken
-
Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japonia, 466-8550
- Nagoya University Hospital
-
-
Kanagawa-Ken
-
Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japonia, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
-
Nara-Ken
-
Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japonia, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Childrens Hospital of Michigan
-
-
Ohio
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Blood Center of Southeast Wisconsin
-
-
-
-
-
Milano, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Włochy, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
-
Vicenza, Włochy, 36100
- Ospedale San Bortolo di Vicenza
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Zjednoczone Królestwo, G514TF
- Royal Hospital for Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdolność uczestnika lub jego prawnie upoważnionego przedstawiciela (np. rodzica lub opiekuna prawnego) do zrozumienia celu i ryzyka związanego z badaniem oraz do udzielenia podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody oraz upoważnienia do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności uczestników
- Uczestnicy płci męskiej w każdym wieku, u których zdiagnozowano ciężką hemofilię A (potwierdzoną w dokumentacji medycznej)
- Obecnie zdiagnozowano wysokie miano inhibitorów (historyczny szczyt większy lub równy (>=) 5 jednostek Bethesda na mililitr (BU/ml), zgodnie z dokumentacją medyczną)
- Wcześniej leczony jakimkolwiek konwencjonalnym lub rekombinowanym FVIII pochodzącym z osocza lub o przedłużonym okresie półtrwania
Kryteria wyłączenia:
- Inne zaburzenia krzepnięcia oprócz hemofilii A
- Wcześniejsza indukcja tolerancji immunologicznej (ITI)
- Historia nadwrażliwości lub anafilaksji związanej z podaniem jakiegokolwiek czynnika VIII (FVIII).
- Planowana duża operacja zaplanowana podczas badania, chyba że została przełożona na czas po zakończeniu badania (dozwolone są drobne operacje, takie jak ekstrakcja zęba lub wstawienie/wymiana urządzenia do centralnego dostępu żylnego)
- Nieprawidłowa czynność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 miligrama na decylitr (mg/dl) lub 2 × górna granica normy (GGN) dla wieku uczestnika na podstawie lokalnego zakresu laboratoryjnego) oceniane przez lokalne laboratorium
- Aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa w surowicy > 5 × górna granica normy (GGN) zgodnie z oceną lokalnego laboratorium
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII Fc (rFVIIIFc)
Uczestnicy mieli otrzymywać rFVIIIFc w dawce 200 jednostek międzynarodowych (IU)/kilogram (kg) jako wstrzyknięcia raz dziennie lub podzielone na kilka wstrzyknięć dziennie według uznania Badacza, począwszy od wizyty początkowej do maksymalnie 48 tygodni w ITI Okres.
Uczestnicy, którzy spełnili kryteria skutecznej indukcji tolerancji immunologicznej (ITI), weszli w okres zmniejszania dawki i otrzymywali rFVIIIFc w dawce dostosowanej zgodnie z oceną badacza na podstawie poziomów aktywności FVIII i w celu zmniejszenia dawki rFVIIIFc, aby osiągnąć profilaktyczny schemat dawkowania w ciągu 16 tygodni (4 miesiące).
Obserwacja trwała 32 tygodnie w ramach dostosowanego schematu profilaktycznego zgodnie z oceną badacza.
|
rFVIIIFc 200 j.m./kg/dobę w okresie ITI, 50 lub 100 j.m./kg (dostosowane według oceny badacza) w okresie zmniejszania dawki i schemat profilaktyczny w okresie obserwacji w postaci proszku do wstrzykiwań podawanego dożylnie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do tolerancji rFVIIIFc
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Czas potrzebny uczestnikom do osiągnięcia skutecznej indukcji tolerancji immunologicznej (ang. mililitr [ml] w zmodyfikowanym przez Nijmegen teście Bethesda); odzysk przyrostowy (IR) większy lub równy (>=) 66 procent (%) oczekiwanej IR w 2 kolejnych ocenach; okres półtrwania (t½) >= 7 godzin.
|
Do 48 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z sukcesem indukcji tolerancji immunologicznej (ITI).
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Liczba uczestników, którzy osiągnęli sukces w ITI, gdzie sukces w ITI definiuje się jako osiągnięcie wszystkich 3 z następujących kryteriów: potwierdzone miana ujemne na podstawie 2 kolejnych negatywnych ocen inhibitorów w ciągu 2 tygodni (<0,6 jednostek Bethesda/ml w teście Bethesda zmodyfikowanym przez Nijmegen); odzysk przyrostowy (IR) >= 66% oczekiwanego IR w 2 kolejnych ocenach; okres półtrwania (t½) >=7 godzin.
|
Do 48 tygodni
|
|
Liczba uczestników, którzy doświadczyli nawrotu
Ramy czasowe: Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
Liczba uczestników z sukcesem ITI, którzy osiągnęli kryteria nawrotu (zdefiniowane jako potwierdzone dodatnie miano inhibitorów >= 0,6 BU/ml lub nieprawidłowy powrót do zdrowia po osiągnięciu tolerancji, a t½ mniej niż [<] 7 godzin) oceniana podczas zmniejszania lub kontynuacji Okresy w górę
|
Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
|
Roczne wskaźniki krwawień w okresie ITI
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Epizod krwawienia rozpoczął się od pierwszych oznak krwawienia i zakończył się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w którym wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za takie same epizod krwawienia.
Roczny wskaźnik krwawień dla pacjenta w okresie ITI definiuje się jako liczbę epizodów krwawień podzieloną przez długość okresu ITI w dniach* 365,25.
|
Do 48 tygodni
|
|
Roczne wskaźniki krwawień po okresie ITI
Ramy czasowe: Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
Epizod krwawienia rozpoczął się od pierwszych oznak krwawienia i zakończył się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w którym wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za takie same epizod krwawienia.
Roczny wskaźnik krwawień dla pacjenta po okresie ITT (w okresie zmniejszania dawki i okresu obserwacji) definiuje się jako liczbę epizodów krwawienia podzieloną przez długość okresu po okresie ITI w dniach* 365,25.
|
Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (TESAE) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: powoduje śmierć; zdaniem Badacza naraża uczestnika na bezpośrednie niebezpieczeństwo śmierci (zdarzenie zagrażające życiu); wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; każde inne zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia, które w opinii badacza może zagrozić uczestnikowi lub może wymagać interwencji w celu zapobieżenia jednemu z pozostałych skutków wymienionych w definicji.
|
Do 2 lat
|
|
Średnia liczba dni nieobecności w pracy lub szkole w miesiącu w okresie ITI
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Średnia liczba dni nieobecności w szkole lub pracy w miesiącu w danym okresie (licząc dni nieopuszczone w dzienniku) jest zdefiniowana jako liczba dni nieobecności w szkole/pracy w okresie podzielona przez liczbę dni z wejściem danych w okresie. Liczba dni nieobecności w szkole lub pracy w miesiącu jest zgłaszana dla osób, które uczęszczają do szkoły lub mają pracę. |
Do 48 tygodni
|
|
Średnia liczba dni nieobecności w pracy lub szkole w miesiącu po okresie ITI
Ramy czasowe: Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
Średnia liczba dni nieobecności w szkole lub pracy w miesiącu w danym okresie (licząc dni nieopuszczone w dzienniku) jest zdefiniowana jako liczba dni nieobecności w szkole/pracy w okresie podzielona przez liczbę dni z wejściem danych w okresie. Liczba dni nieobecności w szkole lub pracy w miesiącu jest zgłaszana dla osób, które uczęszczają do szkoły lub mają pracę. |
Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
|
Roczna liczba dni hospitalizacji w okresie ITI
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
|
Roczna liczba dni hospitalizacji w okresie dla pacjenta jest zdefiniowana jako liczba dni hospitalizacji podzielona przez długość okresu w dniach * 365,25.
|
Do 48 tygodni
|
|
Roczna liczba dni hospitalizacji po okresie ITI
Ramy czasowe: Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
Roczna liczba dni hospitalizacji w okresie dla pacjenta jest zdefiniowana jako liczba dni hospitalizacji podzielona przez długość okresu w dniach * 365,25.
|
Do 48 tygodni (16 tygodni okresu zwężania i 32 tygodni okresu obserwacji)
|
|
Przestrzeganie schematu leczenia Całkowity okres badania
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Przestrzeganie leczenia opiera się na przepisanej dziennej dawce na cały okres badania, która jest zdefiniowana jako procent dawek podanych w stosunku do dawek przepisanych pacjentowi przez cały czas trwania badania.
|
Do 2 lat
|
|
Roczne zużycie rFVIIIFc w całym okresie badania
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Roczne zużycie rFVIIIFc w okresie leczenia to całkowite nominalne rFVIIIFc (j.m./kg) / długość okresu w dniach * 365,25.
|
Do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 grudnia 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 maja 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 lutego 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 marca 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 marca 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 marca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 marca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 marca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LPS16473
- 2017-000373-36 (Numer EudraCT)
- 997HA402 (Inny identyfikator: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .