Tutkimus rFVIIIFc:n tehokkuuden arvioimiseksi immuunitoleranssin induktiossa (ITI) vaikeassa hemofilia A:ssa, joilla on estäjiä, joille tehdään ensimmäinen ITI-hoito (verITI-8-tutkimus)
maanantai 21. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company
Kontrolloimaton, avoin, monikeskustutkimus rFVIIIFc:n tehokkuudesta immuunitoleranssin induktiossa (ITI) vaikeassa hemofilia A -potilaissa, joilla on estäjiä, joille tehdään ensimmäinen ITI-hoito
Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus oli kuvata aikaa toleroitumiseen (eli ITI:n onnistumiseen) rFVIIIFc:llä osallistujilla enintään 48 viikon (12 kuukauden) aikana ITI-hoidosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4000
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italia, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
-
Vicenza, Italia, 36100
- Ospedale San Bortolo di Vicenza
-
-
-
-
Aichi-Ken
-
Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japani, 466-8550
- Nagoya University Hospital
-
-
Kanagawa-Ken
-
Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japani, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
-
Nara-Ken
-
Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japani, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Bouches-Du-Rhône
-
Marseille, Bouches-Du-Rhône, Ranska, 13385
- Hôpital de la Timone
-
-
Doubs
-
Besançon, Doubs, Ranska, 25030
- CHU Besançon - Hôpital Jean Minjoz
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Ranska, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Ranska, 59037
- Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est)
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Saksa, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Yhdistynyt kuningaskunta, G514TF
- Royal Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Childrens Hospital of Michigan
-
-
Ohio
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Blood Center of Southeast Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan tai hänen laillisesti valtuutetun edustajansa (esim. vanhemman tai laillisen huoltajan) kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja valtuutus käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten osallistujien tietosuojamääräysten mukaisesti
- Kaiken ikäiset miespuoliset osallistujat, joilla on diagnosoitu vaikea hemofilia A (sairauskertomuksen mukaan)
- Tällä hetkellä diagnosoitu korkeatiitteri-inhibiittorit (historiallinen huippu suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 5 Bethesda-yksikköä millilitrassa (BU/ml), lääketieteellisten tietojen mukaan)
- Aiemmin käsitelty millä tahansa plasmaperäisellä tai rekombinantilla tavanomaisella tai pidennetyllä puoliintumisajalla FVIII:lla
Poissulkemiskriteerit:
- Muut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi
- Aiempi immuunitoleranssin induktio (ITI)
- Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa tekijä VIII:n (FVIII) antamiseen
- Suunniteltu suuri leikkaus, joka on suunniteltu tutkimuksen aikana, ellei sitä lykätä tutkimuksen päättymisen jälkeen (pieni leikkaus, kuten hampaan poisto tai keskuslaskimolaitteen asettaminen/vaihto on sallittu)
- Epänormaali munuaisten toiminta (seerumin kreatiniini > 1,5 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl) tai 2 x normaalin yläraja (ULN) osallistujan iässä paikallisen laboratorion vaihteluvälin perusteella) paikallisen laboratorion arvioimana
- Seerumin alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi > 5 x normaalin yläraja (ULN) paikallisen laboratorion arvioiden mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rekombinantti hyytymistekijä VIII Fc (rFVIIIFc)
Osallistujat saivat rFVIIIFc:tä annoksena 200 kansainvälistä yksikköä (IU)/kg (kg) kerran vuorokaudessa annetuina injektioina tai jaettuna useaan injektioon päivässä tutkijan harkinnan mukaan alkaen lähtötilanteesta 48 viikkoon asti ITI:ssä. Kausi.
Osallistujat, jotka täyttivät immuunitoleranssin induktion (ITI) onnistumisen kriteerit, astuivat kapenemisjaksoon ja saivat rFVIIIFc:tä annoksella, joka oli säädetty tutkijan FVIII-aktiivisuustasoihin perustuvan arvion mukaan ja tarkoituksena oli pienentää rFVIIIFc-annosta profylaktisen annostusohjelman saavuttamiseksi. 16 viikkoa (4 kuukautta).
Seuranta kesti 32 viikkoa mukautetun profylaktisen ohjelman mukaisesti tutkijan arvion mukaan.
|
rFVIIIFc 200 IU/kg/vrk ITI-jaksolla, 50 tai 100 IU/kg (säädetty tutkijan arvion mukaan) kapenevassa jaksossa ja ennaltaehkäisevä hoito-ohjelma seurantajaksolla injektiokuiva-aineena laskimoon annettavana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika sietää rFVIIIFc:tä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Aika, joka osallistujilta vaaditaan immuunitoleranssin induktion (ITI) onnistumiseen, kun ITI:n menestys määritellään kaikkien kolmen seuraavan kriteerin saavuttamiseksi: vahvistetut negatiiviset tiitterit, jotka koostuvat kahdesta peräkkäisestä negatiivisen inhibiittorin arvioinnista 2 viikon sisällä (alle [<] 0,6 Bethesda-yksikköä/ millilitra [ml] Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä); inkrementaalinen palautus (IR) suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 66 prosenttia (%) odotetusta IR:stä kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa; puoliintumisaika (t½) >= 7 tuntia.
|
Jopa 48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on onnistuttu immuunitoleranssiinduktio (ITI).
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttavat ITI-menestyksen, jossa ITI-menestys määritellään kaikkien kolmen seuraavan kriteerin saavuttamiseksi: vahvistetut negatiiviset tiitterit, jotka koostuvat kahdesta peräkkäisestä negatiivisesta inhibiittoriarviosta 2 viikon sisällä (<0,6 Bethesda-yksikköä/ml Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä); inkrementaalinen palautuminen (IR) >= 66 % odotetusta IR:stä kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa; puoliintumisaika (t½) >=7 tuntia.
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
Relapsin kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on onnistunut ITI ja jotka saavuttavat uusiutumisen kriteerit (määritelty vahvistetuksi positiiviseksi inhibiittoritiitteriksi >= 0,6 BU/ml tai epänormaaliksi toipumiseksi toleranssin saavuttamisen jälkeen ja t½ alle [<] 7 tuntia), arvioituna kapenevan tai seurannan aikana. Ylös jaksot
|
Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
|
Vuosittaiset verenvuotoluvut ITI-jakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Verenvuoto alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektiot, joiden välillä oli enintään 72 tuntia, katsottiin samanlaisiksi. verenvuotojakso.
Potilaan vuotuinen vuotonopeus ITI-jakson aikana määritellään vuotojaksojen lukumääränä jaettuna ITI-jakson pituudella päivinä* 365,25.
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
Vuosittaiset verenvuotoluvut ITI-jakson jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
Verenvuoto alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektiot, joiden välillä oli enintään 72 tuntia, katsottiin samanlaisiksi. verenvuotojakso.
Potilaan vuotuinen vuotonopeus ITT-jakson jälkeen (pienennys- ja seurantajakson osalta) määritellään vuotojaksojen lukumääränä jaettuna ITI-jakson jälkeisen jakson pituudella päivinä* 365,25.
|
Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (TESAE) turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
SAE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan; Asettaa tutkijan näkemyksen mukaan osallistujan välittömään kuolemaan (henkeä uhkaava tapahtuma); vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon; muut lääketieteellisesti tärkeät tapahtumat, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa osallistujan tai vaatia toimenpiteitä jonkin muun määritelmässä mainitun seurauksen estämiseksi.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Keskimääräinen töistä tai koulusta poissa olevien päivien lukumäärä kuukaudessa ITI-jakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Keskimääräinen koulusta tai töistä poissa olevien päivien määrä kuukaudessa jakson aikana (ei-poissaolemattomiin päiväkirjapäiviin laskettuna) määritellään jakson poissa olevien koulu-/työpäivien lukumääränä jaettuna päivien määrällä jakson tietoihin syötetyillä päivillä. Koulusta tai töistä poissa olevien päivien lukumäärä kuukaudessa ilmoitetaan niiltä, jotka käyvät koulua tai joilla on työpaikka. |
Jopa 48 viikkoa
|
|
Keskimääräinen töistä tai koulusta poissa olevien päivien lukumäärä kuukaudessa ITI-jakson jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
Keskimääräinen koulusta tai töistä poissa olevien päivien määrä kuukaudessa jakson aikana (ei-poissaolemattomiin päiväkirjapäiviin laskettuna) määritellään jakson poissa olevien koulu-/työpäivien lukumääränä jaettuna päivien määrällä jakson tietoihin syötetyillä päivillä. Koulusta tai töistä poissa olevien päivien lukumäärä kuukaudessa ilmoitetaan niiltä, jotka käyvät koulua tai joilla on työpaikka. |
Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
|
Vuosittainen sairaalahoitopäivien määrä ITI-jakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Potilaan vuosittainen sairaalahoitopäivien lukumäärä jakson aikana määritellään sairaalahoitopäivien lukumääränä jaettuna ajanjakson pituudella päivinä * 365,25.
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
Vuosittainen sairaalahoitopäivien määrä ITI-jakson jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
Potilaan vuosittainen sairaalahoitopäivien lukumäärä jakson aikana määritellään sairaalahoitopäivien lukumääränä jaettuna ajanjakson pituudella päivinä * 365,25.
|
Jopa 48 viikkoa (16 viikkoa kapeneva jakso ja 32 viikkoa seurantajakso)
|
|
Hoito-ohjelman noudattaminen Koko tutkimusjakso
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Hoidon noudattaminen perustuu määrättyyn päivittäiseen annokseen koko tutkimusjakson ajaksi, joka määritellään annettujen annosten prosenttiosuutena verrattuna potilaalle määrättyihin annoksiin koko tutkimuksen ajan.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Vuositasolla rFVIIIFc:n kulutus koko tutkimusjaksolle
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Annualisoitu rFVIIIFc:n kulutus hoitojaksolle on kokonaisnimellinen rFVIIIFc (IU/kg) / jakson pituus päivinä * 365,25.
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. joulukuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 4. toukokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. helmikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. maaliskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LPS16473
- 2017-000373-36 (EudraCT-numero)
- 997HA402 (Muu tunniste: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .