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Uno studio per valutare l'efficacia di rFVIIIFc per l'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) nei partecipanti con emofilia A grave con inibitori sottoposti al primo trattamento ITI (studio verITI-8)

21 marzo 2022 aggiornato da: Bioverativ, a Sanofi company

Uno studio non controllato, in aperto, multicentrico, sull'efficacia di rFVIIIFc per l'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) nei soggetti con emofilia A grave con inibitori sottoposti al primo trattamento ITI

Lo scopo principale di questo studio era descrivere il tempo di tolleranza (cioè il successo dell'ITI) con rFVIIIFc nei partecipanti entro un massimo di 48 settimane (12 mesi) dal trattamento con ITI.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-Du-Rhône
      • Marseille, Bouches-Du-Rhône, Francia, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Doubs
      • Besançon, Doubs, Francia, 25030
        • CHU Besançon - Hôpital Jean Minjoz
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59037
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est)
  • Germania
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Germania, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
  • Giappone
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Giappone, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Giappone, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Regno Unito, G514TF
        • Royal Hospital for Children
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Blood Center of Southeast Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Capacità del partecipante o del suo rappresentante legalmente autorizzato (ad esempio, genitore o tutore legale) di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy dei partecipanti
  • Partecipanti di sesso maschile di qualsiasi età con diagnosi di emofilia A grave (come confermato dalla cartella clinica)
  • Attualmente diagnosticati con inibitori ad alto titolo (picco storico maggiore o uguale a (>=) 5 unità Bethesda per millilitro (BU/mL), secondo le cartelle cliniche)
  • Precedenti trattamenti con qualsiasi FVIII plasmaderivato o ricombinante convenzionale o a emivita estesa

Criteri di esclusione:

  • Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia A
  • Precedente induzione di tolleranza immunitaria (ITI)
  • Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di fattore VIII (FVIII).
  • Intervento chirurgico importante pianificato programmato durante lo studio a meno che non sia differito fino al completamento dello studio (è consentito un intervento chirurgico minore come l'estrazione del dente o l'inserimento/sostituzione del dispositivo di accesso venoso centrale)
  • Funzionalità renale anormale (creatinina sierica >1,5 milligrammi per decilitro (mg/dL) o 2 × limite superiore della norma (ULN) per l'età dei partecipanti in base all'intervallo del laboratorio locale) valutata dal laboratorio locale
  • Alanina aminotransferasi sierica o aspartato aminotransferasi > 5 × limite superiore della norma (ULN) come valutato dal laboratorio locale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fattore VIII Fc della coagulazione ricombinante (rFVIIIFc)
I partecipanti dovevano ricevere rFVIIIFc a una dose di 200 unità internazionali (UI)/chilogrammo (kg) come iniezioni una volta al giorno o suddivise in più iniezioni al giorno a discrezione dello sperimentatore, a partire dalla visita basale fino a un massimo di 48 settimane in ITI Periodo. I partecipanti che hanno soddisfatto i criteri per il successo dell'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) sono entrati nel periodo di riduzione graduale e hanno ricevuto rFVIIIFc a una dose aggiustata secondo il giudizio dello sperimentatore basato sui livelli di attività di FVIII e con l'obiettivo di ridurre gradualmente la dose di rFVIIIFc per raggiungere un regime di dosaggio profilattico entro 16 settimane (4 mesi). Il follow-up è stato di 32 settimane con un regime profilattico aggiustato secondo il giudizio dello sperimentatore.
Biologico: rFVIIIFc
rFVIIIFc 200 UI/kg/giorno nel periodo ITI, 50 o 100 UI/kg (aggiustato secondo il giudizio dello sperimentatore) nel periodo di riduzione graduale e regime profilattico nel periodo di follow-up come polvere per iniezione somministrata per via endovenosa.
Altri nomi:
  • Proteina di fusione Fc
  • ELOCTA/ELOCTA; BIIB031; efmoroctocog alfa; fattore antiemofilico [ricombinante]

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di tolleranza con rFVIIIFc
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Tempo necessario ai partecipanti per raggiungere il successo dell'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) in cui il successo dell'ITI è definito come il raggiungimento di tutti e 3 i seguenti criteri: titoli negativi confermati costituiti da 2 valutazioni negative consecutive dell'inibitore entro 2 settimane (meno di [<] 0,6 unità Bethesda/ millilitro [mL] mediante il dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen); recupero incrementale (IR) maggiore o uguale a (>=) 66 percento (%) dell'IR previsto in 2 valutazioni consecutive; emivita (t½) >= 7 ore.
Fino a 48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con successo all'induzione della tolleranza immunitaria (ITI).
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Numero di partecipanti che ottengono il successo dell'ITI dove il successo dell'ITI è definito come il raggiungimento di tutti e 3 i seguenti criteri: titoli negativi confermati costituiti da 2 valutazioni negative consecutive dell'inibitore entro 2 settimane (<0,6 unità Bethesda/mL secondo il dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen); recupero incrementale (IR) >= 66% dell'IR previsto a 2 valutazioni consecutive; emivita (t½) >=7 ore.
Fino a 48 settimane
Numero di partecipanti che hanno subito una ricaduta
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)
Numero di partecipanti con successo ITI che raggiunge i criteri per la ricaduta (definita come titolo di inibitore positivo confermato >= 0,6 BU/mL o recupero anomalo dopo il raggiungimento della tolleranza e t½ inferiore a [<] 7 ore) valutato durante la riduzione graduale o il follow- Periodi in su
Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)
Tassi di sanguinamento annualizzati durante il periodo ITI
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Un episodio di sanguinamento è iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio emorragico. Il tasso di sanguinamento annualizzato per un paziente durante il periodo di ITI è definito come il numero di episodi di sanguinamento diviso per la durata del periodo di ITI in giorni* 365,25.
Fino a 48 settimane
Tassi di sanguinamento annualizzati dopo il periodo ITI
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)
Un episodio di sanguinamento è iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio emorragico. Il tasso di sanguinamento annualizzato per un paziente dopo il periodo ITT (per il periodo di riduzione graduale e di follow-up) è definito come il numero di episodi di sanguinamento diviso per la durata del periodo dopo il periodo ITI in giorni* 365,25.
Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (TESAE) come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che a qualsiasi dose: provoca la morte; dal punto di vista dell'investigatore, pone il partecipante a rischio immediato di morte (un evento potenzialmente letale); richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; risulta in una disabilità/incapacità persistente o significativa; risulta in un'anomalia congenita/difetto alla nascita; qualsiasi altro evento clinicamente importante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa mettere a rischio il partecipante o possa richiedere un intervento per prevenire uno degli altri esiti elencati nella definizione.
Fino a 2 anni
Numero medio di giorni persi dal lavoro o dalla scuola al mese durante il periodo ITI
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane

Il numero medio di giorni persi da scuola o lavoro al mese per un periodo (contando i giorni di agenda non persi) è definito come il numero dei giorni di assenza da scuola/lavoro nel periodo diviso per il numero di giorni con inserimento dati nel periodo.

Viene riportato il numero di giorni al mese persi da scuola o dal lavoro per coloro che frequentano la scuola o hanno un lavoro.
Fino a 48 settimane
Numero medio di giorni persi dal lavoro o dalla scuola al mese dopo il periodo ITI
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)

Il numero medio di giorni persi da scuola o lavoro al mese per un periodo (contando i giorni di agenda non persi) è definito come il numero dei giorni di assenza da scuola/lavoro nel periodo diviso per il numero di giorni con inserimento dati nel periodo.

Viene riportato il numero di giorni al mese persi da scuola o dal lavoro per coloro che frequentano la scuola o hanno un lavoro.
Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)
Numero annualizzato di giorni di ricovero durante il periodo ITI
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Il numero annualizzato di giorni di ricovero durante un periodo per un paziente è definito come il numero di giorni di ricovero diviso per la durata del periodo in giorni * 365,25.
Fino a 48 settimane
Numero annualizzato di giorni di ricovero dopo il periodo ITI
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)
Il numero annualizzato di giorni di ricovero durante un periodo per un paziente è definito come il numero di giorni di ricovero diviso per la durata del periodo in giorni * 365,25.
Fino a 48 settimane (periodo di riduzione graduale di 16 settimane e periodo di follow-up di 32 settimane)
Aderenza al regime di trattamento Periodo di studio complessivo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
L'aderenza al trattamento si basa sulla dose giornaliera prescritta per l'intero periodo di studio, definita come la percentuale di dosi somministrate rispetto alle dosi prescritte a un paziente per l'intera durata dello studio.
Fino a 2 anni
Consumo annualizzato di rFVIIIFc per il periodo di studio complessivo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Il consumo annualizzato di rFVIIIFc per un periodo di trattamento è il totale nominale di rFVIIIFc (UI/kg) / durata del periodo in giorni * 365,25.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Collaboratori

Swedish Orphan Biovitrum

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

4 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

16 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

28 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LPS16473
  • 2017-000373-36 (Numero EudraCT)
  • 997HA402 (Altro identificatore: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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