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重度の血友病における免疫寛容誘導 (ITI) に対する rFVIIIFc の有効性を評価する研究 最初の ITI 治療を受けるインヒビターを持つ参加者 (verITI-8 研究)

2022年3月21日 更新者：Bioverativ, a Sanofi company

最初の ITI 治療を受けるインヒビターを有する重度の血友病 A 被験者における免疫寛容誘導 (ITI) に対する rFVIIIFc の有効性に関する非対照非盲検多施設研究

この研究の主な目的は、ITI 治療の最大 48 週間 (12 か月) 以内の参加者における rFVIIIFc による寛容化 (すなわち、ITI の成功) までの時間を説明することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Childrens Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Texas
      • El Paso、Texas、アメリカ、79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Blood Center of Southeast Wisconsin
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Strathclyde
      • Glasgow、Strathclyde、イギリス、G514TF
        • Royal Hospital for Children
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli、イタリア、80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Vicenza、イタリア、36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • ドイツ
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-Du-Rhône
      • Marseille、Bouches-Du-Rhône、フランス、13385
        • Hopital de la Timone
    • Doubs
      • Besançon、Doubs、フランス、25030
        • CHU Besançon - Hôpital Jean Minjoz
    • Haute Garonne
      • Toulouse、Haute Garonne、フランス、31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Nord
      • Lille、Nord、フランス、59037
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est)
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア、4000
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia、ブルガリア、1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven
  • 日本
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi、Aichi-Ken、日本、466-8550
        • Nagoya University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki、Kanagawa-Ken、日本、216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi、Nara-Ken、日本、634-8521
        • Nara Medical University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -参加者またはその法的に権限を与えられた代理人（親または法定後見人など）が、研究の目的とリスクを理解し、署名と日付を記入したインフォームドコンセントと、国および地域の参加者のプライバシー規制に従って保護された健康情報を使用する許可を提供する能力
  • -重度の血友病Aと診断されたあらゆる年齢の男性参加者（医療記録から確認）
  • 現在、高力価阻害剤と診断されています（医療記録によると、過去のピークは1ミリリットルあたり5ベセスダ単位（BU/mL）以上）
  • -以前に血漿由来または組換えの従来型または延長された半減期FVIIIで治療された

除外基準:

  • 血友病A以外の凝固障害
  • 以前の免疫寛容誘導 (ITI)
  • -第VIII因子（FVIII）投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの病歴
  • -研究終了後まで延期されない限り、研究中に計画された大手術（抜歯や中心静脈アクセス装置の挿入/交換などの軽微な手術は許可されます）
  • -異常な腎機能（血清クレアチニン> 1.5ミリグラム/デシリットル（mg / dL）または2×正常の上限（ULN） 地元の実験室の範囲に基づく参加者の年齢） 地元の実験室によって評価される
  • -血清アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ> 5×正常上限（ULN）は、地元の検査機関によって評価されます

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：組換え凝固第 VIII 因子 Fc (rFVIIIFc)
参加者は、200 国際単位 (IU)/キログラム (kg) の用量で rFVIIIFc を 1 日 1 回の注射として、または治験責任医師の裁量で 1 日あたり数回の注射に分割して投与され、ベースラインの来院から開始し、ITI で最大 48 週間まで投与されました。限目。 免疫寛容誘導（ITI）成功の基準を満たした参加者は、漸減期間に入り、FVIII活性レベルに基づいて治験責任医師の判断に従って調整された用量でrFVIIIFcを投与され、rFVIIIFc用量を漸減して予防投薬計画に到達することを目的としています16週間（4ヶ月）。 フォローアップは、治験責任医師の判断に従って、調整された予防レジメンの下で 32 週間行われました。
生物学的：rFVIIIFc
rFVIIIFc ITI 期間では 200 IU/kg/日、漸減期間では 50 または 100 IU/kg (治験責任医師の判断に従って調整)、フォローアップ期間では注射用粉末として静脈内投与される予防レジメン。
他の名前：
  • Fc融合タンパク質
  • ELOCTATE/ELOCTA; BIIB031;エモロクトコグアルファ;抗血友病因子 [組換え]

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
RFVIIIFcによる寛容化までの時間
時間枠：48週まで
参加者が免疫寛容誘導 (ITI) の成功を達成するために必要な時間。ITI の成功は、次の基準の 3 つすべてを達成することとして定義されます。ミリリットル [mL] (Nijmegen 修正 Bethesda アッセイによる); 2回の連続した評価で、予想されるIRの66パーセント（%）以上（>=）の増分回復（IR）;半減期 (t½) >= 7 時間。
48週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
免疫寛容誘導（ITI）が成功した参加者の数
時間枠：48週まで
ITI の成功が次の基準の 3 つすべてを達成することとして定義される ITI の成功を達成した参加者の数: 2 週間以内に 2 つの連続した負の阻害剤評価からなる確認された負の力価 (ナイメーヘン修正ベセスダアッセイによる <0.6 ベセスダ単位/mL);増分回復 (IR) >= 2 回の連続した評価で予想される IR の 66%。半減期 (t½) >=7 時間。
48週まで
再発を経験した参加者の数
時間枠：最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)
テーパリングまたはフォロー中に評価された、再発の基準に達した ITI の成功を収めた参加者の数 (確認された陽性インヒビター力価 >= 0.6 BU/mL または耐性が達成された後の異常な回復として定義され、[<] 7 時間未満の t½ )。アップ期間
最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)
ITI期間中の年間出血率
時間枠：48週まで
出血エピソードは、出血の最初の兆候から始まり、出血の最後の治療後 72 時間以内に終了し、同じ場所での出血の症状または 72 時間以内の間隔での注射は同じと見なされました。出血エピソード。 ITI 期間中の患者の年間出血率は、出血エピソードの数を ITI 期間の長さ (日) * 365.25 で割った値として定義されます。
48週まで
ITI期間後の年間出血率
時間枠：最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)
出血エピソードは、出血の最初の兆候から始まり、出血の最後の治療後 72 時間以内に終了し、同じ場所での出血の症状または 72 時間以内の間隔での注射は同じと見なされました。出血エピソード。 ITT 期間 (漸減およびフォローアップ期間) 後の患者の年間出血率は、出血エピソードの数を ITI 期間後の期間の長さ (日) で割ったものとして定義されます* 365.25。
最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)
安全性と忍容性の尺度としての治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数
時間枠：2年まで
AE とは、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限らない、あらゆる不都合な医学的出来事です。 SAE とは、用量を問わず、次のような有害な医学的事象を指します。死に至る。治験責任医師の見解では、参加者を死の差し迫った危険にさらす（生命を脅かす出来事）。入院患者の入院または既存の入院の延長が必要;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天異常/先天性欠損症を引き起こす; -治験責任医師の意見では、参加者を危険にさらす可能性がある、または定義に記載されている他の結果の1つを防ぐために介入が必要な可能性がある、その他の医学的に重要なイベント。
2年まで
ITI 期間中の 1 か月あたりの仕事または学校を欠席した平均日数
時間枠：48週まで

ある期間の 1 か月あたりの学校または仕事を欠席した平均日数 (非欠席日でカウント) は、その期間に欠席した学校/仕事の日数を、その期間にデータ入力があった日数で割ったものとして定義されます。

学校に通っている、または仕事をしている人の月あたりの学校または会社を欠席した日数が報告されます。
48週まで
ITI 期間後の 1 か月あたりの仕事または学校を欠席した平均日数
時間枠：最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)

ある期間の 1 か月あたりの学校または仕事を欠席した平均日数 (非欠席日でカウント) は、その期間に欠席した学校/仕事の日数を、その期間にデータ入力があった日数で割ったものとして定義されます。

学校に通っている、または仕事をしている人の月あたりの学校または会社を欠席した日数が報告されます。
最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)
ITI期間中の年間入院日数
時間枠：48週まで
患者の期間中の年間入院日数は、入院日数を期間の長さで割った日数 * 365.25 として定義されます。
48週まで
ITI期間後の年間入院日数
時間枠：最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)
患者の期間中の年間入院日数は、入院日数を期間の長さで割った日数 * 365.25 として定義されます。
最大 48 週間 (16 週間の漸減期間と 32 週間のフォローアップ期間)
治療計画の順守 研究期間全体
時間枠：2年まで
治療へのアドヒアランスは、研究期間全体の患者への処方用量に対する投与量のパーセンテージとして定義される、研究期間全体の処方日用量に基づいています。
2年まで
研究期間全体のrFVIIIFcの年間消費量
時間枠：2年まで
治療期間の rFVIIIFc の年間消費量は、総公称 rFVIIIFc (IU/kg) / 期間の長さ (日数) * 365.25 です。
2年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Bioverativ, a Sanofi company

協力者

Swedish Orphan Biovitrum

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年12月8日

一次修了 (実際)

2020年5月4日

研究の完了 (実際)

2021年2月16日

試験登録日

最初に提出

2017年3月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年3月22日

最初の投稿 (実際)

2017年3月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年3月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年3月21日

最終確認日

2022年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LPS16473
  • 2017-000373-36 (EudraCT番号)
  • 997HA402 (その他の識別子：Bioverativ Therapeutics Inc.)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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