Um estudo para avaliar a eficácia do rFVIIIFc para indução de tolerância imunológica (ITI) em hemofilia grave A Participantes com inibidores submetidos ao primeiro tratamento ITI (estudo verITI-8)
21 de março de 2022 atualizado por: Bioverativ, a Sanofi company
Um estudo não controlado, aberto, multicêntrico, da eficácia de rFVIIIFc para indução de tolerância imunológica (ITI) em hemofilia grave A Indivíduos com inibidores submetidos ao primeiro tratamento ITI
O objetivo principal deste estudo foi descrever o tempo de tolerância (ou seja, sucesso ITI) com rFVIIIFc em participantes dentro de um máximo de 48 semanas (12 meses) de tratamento ITI.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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Plovdiv, Bulgária, 4000
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
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Sofia, Bulgária, 1527
- UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Barcelona, Espanha, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Childrens Hospital of Michigan
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Ohio
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Texas
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
- El Paso Children's Hospital
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Blood Center of Southeast Wisconsin
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Paris, França, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Bouches-Du-Rhône
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Marseille, Bouches-Du-Rhône, França, 13385
- Hôpital de la Timone
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Doubs
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Besançon, Doubs, França, 25030
- CHU Besançon - Hôpital Jean Minjoz
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Haute Garonne
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Toulouse, Haute Garonne, França, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
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Nord
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Lille, Nord, França, 59037
- Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est)
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Milano, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Itália, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
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Vicenza, Itália, 36100
- Ospedale San Bortolo di Vicenza
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Aichi-Ken
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Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japão, 466-8550
- Nagoya University Hospital
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Kanagawa-Ken
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Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japão, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
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Nara-Ken
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Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japão, 634-8521
- Nara Medical University Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Strathclyde
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Glasgow, Strathclyde, Reino Unido, G514TF
- Royal Hospital for Children
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Capacidade do participante ou seu representante legalmente autorizado (por exemplo, pai ou tutor legal) para entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado e autorização para usar informações de saúde protegidas de acordo com os regulamentos nacionais e locais de privacidade do participante
- Participantes do sexo masculino de qualquer idade diagnosticados com hemofilia A grave (conforme confirmado pelo prontuário)
- Atualmente diagnosticado com inibidores de alta titulação (pico histórico maior ou igual a (>=) 5 unidades Bethesda por mililitro (BU/mL), de acordo com registros médicos)
- Anteriormente tratado com qualquer derivado de plasma ou recombinante convencional ou FVIII de meia-vida estendida
Critério de exclusão:
- Outro(s) distúrbio(s) de coagulação além da hemofilia A
- Indução de tolerância imunológica prévia (ITI)
- História de hipersensibilidade ou anafilaxia associada a qualquer administração de fator VIII (FVIII)
- Grande cirurgia planejada agendada durante o estudo, a menos que seja adiada até após a conclusão do estudo (uma pequena cirurgia, como extração de dente ou inserção/substituição de dispositivo de acesso venoso central, é permitida)
- Função renal anormal (creatinina sérica >1,5 miligrama por decilitro (mg/dL) ou 2 × limite superior do normal (LSN) para a idade do participante com base na faixa do laboratório local) conforme avaliado pelo laboratório local
- Alanina aminotransferase sérica ou aspartato aminotransferase > 5 × limite superior do normal (LSN), conforme avaliado pelo laboratório local
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Fator de coagulação recombinante VIII Fc (rFVIIIFc)
Os participantes deveriam receber rFVIIIFc em uma dose de 200 unidades internacionais (UI)/quilograma (kg) como injeções uma vez ao dia ou divididas em várias injeções por dia a critério do investigador, começando na visita inicial até o máximo de 48 semanas em ITI Período.
Os participantes que atenderam aos critérios para sucesso na indução de tolerância imunológica (ITI) entraram no período de redução e receberam rFVIIIFc em uma dose ajustada de acordo com o julgamento do investigador com base nos níveis de atividade do FVIII e com o objetivo de reduzir a dose de rFVIIIFc para atingir um regime de dosagem profilática dentro 16 semanas (4 meses).
O acompanhamento foi de 32 semanas sob um regime profilático ajustado de acordo com o julgamento do investigador.
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rFVIIIFc 200 UI/kg/dia no Período ITI, 50 ou 100 UI/kg (ajustado de acordo com o julgamento do Investigador) no Período de redução gradual e regime profilático no Período de Acompanhamento como pó para injeção administrado por via intravenosa.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo para tolerância com rFVIIIFc
Prazo: Até 48 semanas
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Tempo necessário para os participantes atingirem o sucesso da indução de tolerância imunológica (ITI), onde o sucesso da ITI é definido como atingir todos os 3 dos seguintes critérios: títulos negativos confirmados consistindo em 2 avaliações consecutivas de inibidores negativos em 2 semanas (menos de [<] 0,6 unidades Bethesda/ mililitro [mL] pelo ensaio de Bethesda modificado por Nijmegen); recuperação incremental (RI) maior ou igual a (>=) 66 por cento (%) da RI esperada em 2 avaliações consecutivas; meia-vida (t½) >= 7 horas.
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Até 48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com sucesso na indução de tolerância imunológica (ITI)
Prazo: Até 48 semanas
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Número de participantes que obtiveram sucesso ITI onde o sucesso ITI é definido como atingir todos os 3 dos seguintes critérios: títulos negativos confirmados consistindo em 2 avaliações consecutivas de inibidores negativos em 2 semanas (<0,6 unidades Bethesda/mL pelo ensaio Bethesda modificado por Nijmegen); recuperação incremental (RI) >= 66% da RI esperada em 2 avaliações consecutivas; meia-vida (t½) >=7 horas.
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Até 48 semanas
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Número de participantes que tiveram recaída
Prazo: Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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Número de participantes com sucesso ITI que atingem os critérios para recaída (definido como título de inibidor positivo confirmado >= 0,6 BU/mL ou recuperação anormal após a tolerância ser alcançada e t½ menor que [<] 7 horas) avaliados durante a redução gradual ou acompanhamento Períodos de alta
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Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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Taxas de sangramento anualizadas durante o período ITI
Prazo: Até 48 semanas
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Um episódio de sangramento iniciado a partir do primeiro sinal de sangramento e terminado em até 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo foram considerados iguais episódio de sangramento.
A taxa de sangramento anualizada para um paciente durante o período de ITI é definida como o número de episódios de sangramento dividido pela duração do período de ITI em dias* 365,25.
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Até 48 semanas
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Taxas de sangramento anualizadas após o período ITI
Prazo: Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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Um episódio de sangramento iniciado a partir do primeiro sinal de sangramento e terminado em até 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo foram considerados iguais episódio de sangramento.
A taxa de sangramento anualizada para um paciente após o período ITT (para redução gradual e período de acompanhamento) é definida como o número de episódios de sangramento dividido pela duração do período após o período ITI em dias* 365,25.
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Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (TESAEs) como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: Até 2 anos
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resulta em morte; na visão do Investigador, coloca o participante em risco imediato de morte (um evento com risco de vida); requer internação hospitalar ou prolongamento da internação existente; resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito; qualquer outro evento clinicamente importante que, na opinião do investigador, possa prejudicar o participante ou possa exigir intervenção para prevenir um dos outros resultados listados na definição.
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Até 2 anos
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Número médio de dias perdidos no trabalho ou na escola por mês durante o período do ITI
Prazo: Até 48 semanas
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O número médio de dias perdidos na escola ou no trabalho por mês por um período (contando em dias diários não ausentes) é definido como o número de dias perdidos na escola/trabalho no período dividido pelo número de dias com entrada de dados no período. O número de dias por mês perdidos na escola ou no trabalho é relatado para aqueles que frequentam a escola ou têm um emprego. |
Até 48 semanas
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Número médio de dias perdidos no trabalho ou na escola por mês após o período do ITI
Prazo: Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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O número médio de dias perdidos na escola ou no trabalho por mês por um período (contando em dias diários não ausentes) é definido como o número de dias perdidos na escola/trabalho no período dividido pelo número de dias com entrada de dados no período. O número de dias por mês perdidos na escola ou no trabalho é relatado para aqueles que frequentam a escola ou têm um emprego. |
Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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Número anualizado de dias de internação durante o período ITI
Prazo: Até 48 semanas
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O número anualizado de dias de internação durante um período para um paciente é definido como o número de dias de internação dividido pela duração do período em dias * 365,25.
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Até 48 semanas
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Número anualizado de dias de internação após o período ITI
Prazo: Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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O número anualizado de dias de internação durante um período para um paciente é definido como o número de dias de internação dividido pela duração do período em dias * 365,25.
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Até 48 semanas (período de redução gradual de 16 semanas e período de acompanhamento de 32 semanas)
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Aderência ao Regime de Tratamento Período Geral do Estudo
Prazo: Até 2 anos
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A adesão ao tratamento é baseada na dose diária prescrita para o período total do estudo, que é definido como a porcentagem de doses administradas versus as doses prescritas para um paciente durante toda a duração do estudo.
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Até 2 anos
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Consumo anualizado de rFVIIIFc para o período geral do estudo
Prazo: Até 2 anos
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O consumo anualizado de rFVIIIFc para um período de tratamento é o total nominal de rFVIIIFc (IU/kg) / duração do período em dias * 365,25.
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Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de dezembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
4 de maio de 2020
Conclusão do estudo (Real)
16 de fevereiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de março de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de março de 2017
Primeira postagem (Real)
28 de março de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de março de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de março de 2022
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LPS16473
- 2017-000373-36 (Número EudraCT)
- 997HA402 (Outro identificador: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .