알츠하이머병 치료를 위한 AMX0035의 안전성 및 생물학적 활성 평가 연구 (PEGASUS)
2025년 3월 4일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
알츠하이머병 치료를 위한 페닐부티르산나트륨과 타우루르소데옥시콜산의 고정 조합인 AMX0035의 안전성, 내약성 및 표적 관여를 평가하기 위한 2상 연구
제안된 연구는 알츠하이머병(AD)으로 인한 후기 경도 인지 장애(MCI) 또는 초기 치매가 있는 지원자를 대상으로 24주, 무작위, 이중 맹검, 다중 사이트, 위약 대조 연구가 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 알츠하이머병(AD)으로 인한 후기 경증 인지 장애(MCI) 또는 초기 치매가 있는 지원자를 대상으로 24주, 무작위, 이중 맹검, 다중 사이트, 위약 대조 연구입니다.
이 연구는 24주 동안 AMX0035를 사용한 치료의 안전성, 내약성, 약물 표적 결합 및 신경생물학적 효과를 평가하도록 설계되었습니다.
이 연구는 참여 및 질병 생물학의 기계론적 표적에 대한 AMX0035의 효과를 입증할 목적으로 깊은 표현형 통찰력을 제공하도록 설계되었습니다.
이 연구는 다양한 질병 관련 마커를 평가하고 이미징 기반 마커, 신경생물학적 변화, 기능적 측정 및 인지 결과의 평가 및 상관관계를 허용하는 유익한 데이터 세트를 생성합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
95
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32256
- Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Jacksonville
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Orlando, Florida, 미국, 32801
- Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Orlando
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Palmetto Bay, Florida, 미국, 33157
- International Medical Investigational Centers (IMIC)
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Clinical Research Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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Stratford, New Jersey, 미국, 08084
- Rowan University School of Osteopathic Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Alzheimer's Disease Research Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania, Penn Memory Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37909
- Genesis Neuroscience Clinic
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
51년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 55-89세, 남성 또는 여성 포함
- 2011 NIA-AA 작업 그룹 기준에 따라 증후군이 AD로 인한 중간 또는 높은 가능성을 시사하는 바이오마커를 사용한 "추정 알츠하이머병" 또는 경도 인지 장애(기억상실 또는 기억상실 + 기타)의 진단
- MoCA 8 - 26 포함
- 모든 학습 절차를 완료할 수 있을 만큼 충분히 영어로 읽고 쓸 수 있습니다.
- 노인 우울증 척도
- 모든 평가 및 학습 절차를 완료할 의지와 능력
- 임신, 수유 또는 가임기 아님(여성은 폐경 후 2년 이상이거나 외과적으로 불임 상태여야 함)
- 환자와 함께 방문하고 파트너 연구 양식을 작성할 의향이 있는 환자와 접촉하여 주당 최소 2일 연구 파트너
- Tauroursodeoxycholic acid 또는 Phenylbutyrate에 알려진 과민성 없음
- 아밀로이드 PET, CSF AD 바이오마커, FDG-PET 또는 vMRI 스캔을 포함할 수 있는 인지 저하의 기본 병리로서 AD를 지지하는 이전의 바이오마커가 있어야 합니다.
- 콜린에스테라아제 억제제 및/또는 메만틴을 사용하는 경우 용량은 베이스라인 이전 3개월 동안 안정적입니다.
제외 기준:
- 임상 뇌졸중, 뇌종양, 정상압 수두증, 다발성 경화증, 지속적인 신경학적 인지 결함 또는 불만이 있는 심각한 두부 외상, 파킨슨병, 전두측두엽 치매 또는 기타 신경퇴행성 질환과 같은 알츠하이머병 의심 이외의 모든 중추신경계 질환
- AST 및/또는 ALT > 정상 상한치의 3배로 정의되는 비정상적인 간 기능
- 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배로 정의되는 신부전
- 담낭 절제술 또는 담도 질환의 병력
- 임상적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태(AD 제외)로서 현장 조사관의 의견으로는 참가자가 연구에 참여하는 경우 참가자에게 위험을 초래할 수 있음
다음과 같은 MRI 검사를 받아야 하는 모든 금기 사항:
- 심장 박동기 또는 심박동기 와이어의 역사
- 신체의 금속 입자
- 머리의 혈관 클립
- 인공 심장 판막
- 이미징 연구에 참여하는 능력을 방해하는 심각한 밀실 공포증
- 주요 활동성 또는 만성 정신 질환(예: 우울증, 양극성 장애, 강박 장애, 정신분열증)
- 중요한 신경 발달 장애
- 사이트 조사관의 재량에 따라 기준선 또는 스크리닝 및 기준선 C-SSRS로부터 5년 이내의 현재 자살 생각 또는 자살 시도 이력
- 지난 2년 이내에 알코올 또는 기타 약물 남용 또는 의존의 병력
- 현장 조사관의 재량에 따라 안전 또는 연구 순응에 영향을 미칠 수 있는 모든 중대한 전신 질환 또는 의학적 상태
- 인지 기능 장애에 기여할 수 있는 B12, TSH 또는 기타 일반적인 실험실 매개변수의 실험실 이상
- 인지에 유해한 영향을 미칠 수 있는 정신 활성 특성을 가진 약물(예: 항콜린제, 중추 작용 항히스타민제, 항정신병제, 수면 진정제, 항불안제)의 현재 사용
- AD 치료를 위해 사용되거나 평가되는 모든 소분자 조사 요법의 사용은 기준선 방문 전 3개월(84일)부터 연구 기간 동안 금지됩니다.
- 기준선 방문 전 1년(365일)부터 연구 기간 동안 면역요법 조사 요법의 사용이 금지됩니다.
- 기준선 방문 전 1개월(28일) 및 임상시험 기간 동안 다른 연구용 제제의 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
입맛에 맞는 위약
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위약
다른 이름들:
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활성 비교기: 활성 (AMX0035)
AMX0035 매일 두 번-나트륨 페닐 부티레이트 (3G)와 타우 루르도 디올 (1G)의 조합
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PB 및 Turso의 병용 요법
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료에 대한 부작용을 가진 참가자 수 (TEAES)
기간: 첫 번째 복용량에서 24 주까지
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AMX0035 그룹과 TEAES 참가자 수의 위약 비교
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첫 번째 복용량에서 24 주까지
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인지, 기능 및 신경 해부학의 글로벌 복합 통계 테스트에 대한 치료 효과 (GST)
기간: 24 주
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GST의 기준선 (질병 궤적과 관련된 세 가지 측정) (인지 [MADCOMS : 경미한/중간 알츠하이머 병 복합 점수], 기능 [FAQ : 기능적 활동 설문지] 및 자성상 영상에 대한 총 해마 부피))에서 위약에 상대적으로 변경됩니다. Madcoms와 FAQ의 경우 점수가 높을수록 결과가 더 나빠졌습니다. 더 큰 해마 부피가 더 좋으므로 정규화되기 전에 반전되었습니다. 세 가지 각각은 각각의 기준 평균 및 표준 편차에 대해 정규화되었다. 세 가지 정규화 된 점수의 평균은 최종 GST입니다. 높은 GST 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 평균 위의 표준 편차는 더 나쁩니다. 평균 아래의 표준 편차가 더 좋습니다. 기준선에서 GST의 예상 값은 기준선에서 예상 값이 0이기 때문에 3 개의 Z- 스코어의 평균이기 때문에 0입니다. AD는 다면적이며 GST는 여러 차원의 변화에 민감하도록 설계되었습니다. |
24 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인지에 대한 치료의 영향
기간: 24 주
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알츠하이머 병 평가 척도 -인지 하위 척도 (ADAS -COG)에 의해 측정 된 임상 증상에 대한 AMX0035의 영향.
점수는 0에서 90의 범위에 있으며 점수가 높을수록인지 장애가 더 높습니다.
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24 주
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기능에 대한 치료 효과
기간: 24 주
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기능 활동 설문지 (FAQ) 점수에 대한 AMX0035의 영향.
FAQ 총 점수는 0에서 30 사이의 범위가 높으며 점수가 높을수록 기능적 독립성이 적습니다.
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24 주
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치매 중증도에 대한 치료의 영향
기간: 24 주
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AMX0035가 치매 심각도 등급 척도 (DSRS) 점수에 미치는 영향.
총 점수는 0에서 54 사이의 범위가 높으며, 점수가 높을수록 치매의 심각성이 더 높습니다.
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24 주
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인지 장애에 대한 치료 효과
기간: 24 주
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몬트리올인지 평가 (MOCA) 점수에 대한 AMX0035의 영향.
MOCA 점수는 0에서 30 사이의 범위가 높으며, 점수는 낮은 점수가 더 큰인지 장애를 나타냅니다.
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24 주
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신경 정신과 증상에 대한 치료 효과
기간: 24 주
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신경 정신병 인벤토리 (NPI)에 의해 평가 된 신경 정신과 증상에 대한 AMX0035의 영향.
총 점수는 0에서 36 사이이며 점수가 높을수록 증상의 심각도가 높습니다.
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24 주
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지역 뇌 볼륨
기간: 24 주
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체적 자기 공명 영상 (VMRI)에 의해 평가되는 해마 위축 수준에 대한 AMX0035의 영향
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24 주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CSF 바이오마커
기간: 6 개월
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CSF 바이오마커에 대한 AMX0035의 영향
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6 개월
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혈장 바이오마커
기간: 6 개월
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혈장 바이오마커에 대한 AMX0035의 영향
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 14일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 22일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 10일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .