Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus AMX0035:n turvallisuuden ja biologisen aktiivisuuden arvioimiseksi Alzheimerin taudin hoidossa (PEGASUS)

tiistai 4. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Vaiheen II tutkimus Alzheimerin taudin hoitoon tarkoitetun natriumfenyylibutyraatin ja tauroursodeoksikoolihapon kiinteän yhdistelmän AMX0035:n turvallisuuden, siedettävyyden ja kohdennetun sitoutumisen arvioimiseksi

Ehdotettu tutkimus on 24 viikkoa kestävä, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monipaikkainen, lumekontrolloitu tutkimus vapaaehtoisilla, joilla on myöhäinen lievä kognitiivinen vajaatoiminta (MCI) tai Alzheimerin taudista (AD) johtuva varhainen dementia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on 24 viikkoa kestävä, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monipaikkainen, lumekontrolloitu tutkimus vapaaehtoisilla, joilla on myöhäinen lievä kognitiivinen vajaatoiminta (MCI) tai Alzheimerin taudista (AD) johtuva varhainen dementia. Tutkimus on suunniteltu arvioimaan AMX0035-hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä, lääkekohteen sitoutumista ja neurobiologisia vaikutuksia 24 viikon ajan. Tutkimus on suunniteltu antamaan syvällinen fenotyyppisen näkemys, jonka tarkoituksena on osoittaa AMX0035:n vaikutukset sitoutumisen ja sairauden biologian mekaanisiin kohteisiin. Tutkimuksessa arvioidaan erilaisia ​​sairauteen liittyviä markkereita ja tuotetaan informatiivinen aineisto, jonka avulla voidaan arvioida ja korreloida kuvantamispohjaisia ​​markkereita, neurobiologisia muutoksia, toiminnallisia mittareita ja kognitiivisia tuloksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

95

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32256
        • Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Jacksonville
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32801
        • Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Orlando
      • Palmetto Bay, Florida, Yhdysvallat, 33157
        • International Medical Investigational Centers (IMIC)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • University of Kansas Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Stratford, New Jersey, Yhdysvallat, 08084
        • Rowan University School of Osteopathic Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Alzheimer's Disease Research Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, Penn Memory Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37909
        • Genesis Neuroscience Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

51 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 55-89-vuotiaat, mies tai nainen mukaan lukien
  2. "Todennäköisen Alzheimerin taudin" tai lievän kognitiivisen heikentymisen (amnestinen tai amnestinen ja muut) diagnoosi biomarkkereilla, jotka viittaavat keskinkertaiseen tai suureen todennäköisyyteen, että oireyhtymä johtuu AD:sta vuoden 2011 NIA-AA-työryhmän kriteerien mukaan
  3. MoCA 8 - 26 mukaan lukien
  4. Pystyy lukemaan ja kirjoittamaan englanniksi riittävästi suorittaakseen kaikki opiskelutoimenpiteet
  5. Geriatrinen masennuksen asteikko
  6. Halua ja kykenee suorittamaan kaikki arvioinnit ja opintotoimenpiteet
  7. Ei raskaana, imettävä tai hedelmällisessä iässä (naisten on oltava yli 2 vuotta vaihdevuosien jälkeen tai kirurgisesti steriilejä)
  8. Tutkimuskumppani, jolla on vähintään kaksi päivää viikossa yhteyttä potilaaseen, joka on valmis seuraamaan potilasta vierailuille ja täyttämään kumppanin tutkimuslomakkeita
  9. Ei tunnettua yliherkkyyttä tauroursodeoksikoolihapolle tai fenyylibutyraatille
  10. Sinulla on oltava aiempi biomarkkeri, joka tukee AD:ta kognitiivisen heikkenemisen taustalla oleva patologia, johon voi sisältyä amyloidi-PET, CSF AD-biomarkkerit, FDG-PET tai vMRI-skannaus
  11. Jos käytetään koliiniesteraasi-inhibiittoria ja/tai memantiinia, annokset ovat vakaita 3 kuukautta ennen lähtötasoa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa muu keskushermostosairaus kuin epäilty AD, kuten kliininen aivohalvaus, aivokasvain, normaalipaineinen vesipää, multippeliskleroosi, merkittävä pään vamma, johon liittyy jatkuvia neurologisia kognitiivisia puutteita tai vaivoja, Parkinsonin tauti, frontotemporaalinen dementia tai muut hermostoa rappeuttavat sairaudet
  2. Epänormaali maksan toiminta määritellään ASAT- ja/tai ALAT-arvoiksi > 3 kertaa normaalin yläraja
  3. Munuaisten vajaatoiminta, jonka seerumin kreatiniini on > 1,5 kertaa normaalin yläraja
  4. Aiempi kolekystektomia tai sappisairaus
  5. Kliinisesti merkittävä epästabiili lääketieteellinen tila (muu kuin AD), joka tutkimuspaikan tutkijan mielestä aiheuttaisi riskin osallistujalle, jos hän osallistuisi tutkimukseen

  6. Kaikki vasta-aiheet MRI-tutkimuksille, kuten:

    1. Sydämentahdistimen tai sydämentahdistimen johtojen historia
    2. Metalliset hiukkaset kehossa
    3. Verisuonten leikkeet päähän
    4. Sydänläppäproteesit
    5. Vaikea klaustrofobia, joka estää kykyä osallistua kuvantamistutkimukseen
  7. Vakava aktiivinen tai krooninen psykiatrinen sairaus (esim. masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, pakko-oireinen häiriö, skitsofrenia) edellisen vuoden aikana ennen lähtötasoa
  8. Mikä tahansa merkittävä hermoston kehitysvamma
  9. Nykyiset itsemurha-ajatukset tai itsemurhayritykset viiden vuoden sisällä lähtötilanteesta tai merkittävä muutos seulonnasta ja lähtötilanteen C-SSRS:stä, tutkijan harkinnan mukaan
  10. Alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö tai riippuvuus viimeisen kahden vuoden aikana
  11. Mikä tahansa merkittävä systeeminen sairaus tai lääketieteellinen tila, joka voi vaikuttaa turvallisuuteen tai tutkimuksen noudattamiseen tutkimuspaikan tutkijan harkinnan mukaan
  12. B12:n, TSH:n tai muiden yleisten laboratorioparametrien poikkeavuudet, jotka saattavat vaikuttaa kognitiiviseen toimintahäiriöön
  13. Sellaisten psykoaktiivisten ominaisuuksien nykyinen käyttö, jotka voivat vaikuttaa haitallisesti kognitiokykyyn (esim. antikolinergiset lääkkeet, keskushermostoon vaikuttavat antihistamiinit, psykoosilääkkeet, rauhoittavat unilääkkeet, anksiolyytit)
  14. Kaiken AD:n hoitoon käytettävän tai arvioitavan pienimolekyylisen tutkimushoidon käyttö on kiellettyä alkaen kolme kuukautta (84 päivää) ennen peruskäyntiä ja koko tutkimuksen ajan.
  15. Kaiken immunoterapian tutkimushoidon käyttö on kiellettyä vuodesta (365 päivää) ennen peruskäyntiä ja koko tutkimuksen ajan.
  16. Muiden tutkimusaineiden käyttö kuukautta (28 päivää) ennen peruskäyntiä ja tutkimuksen ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Makuun sopiva Placebo
Lääke: Plasebo
Plasebo
Muut nimet:
  • Vertailija
Active Comparator: Aktiivinen (AMX0035)
AMX0035 kahdesti päivässä-yhdistelmä natriumfenyylibutyraattia (3G) ja Taururursodiolia (1G)
Lääke: AMX0035
PB: n ja Turson yhdistelmähoito
Muut nimet:
  • Natriumfenyylibutyraatti (PB) ja Taururursodioli (Turso; tunnetaan myös nimellä Tauroursodeoksikolihappo [TUDCA])

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, jolla on hoitoa esiintyvä haittavaikutus (TEATES)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 24 viikkoon
Vertailu AMX0035 -ryhmän ja lumelääkkeen välillä Osallistujien lukumäärästä Teaesin kanssa
Ensimmäisestä annoksesta 24 viikkoon
Hoidon vaikutus kognition, toiminnan ja neuroanatomiaan (GST) globaaliin komposiittitilastolliseen testiin (GST)
Aikaikkuna: 24 viikkoa

Muutos GST: n lähtötasosta (globaali tilastollinen testi yhdistävät kolme taudin etenemissuunnan kannalta merkityksellistä mittaa (kognitio [MADCOMS: lievä/kohtalainen Alzheimerin taudin komposiittipiste], toiminta [UKK: Funktionaaliset aktiivisuudet kyselylomake] ja hippokampuksen kokonaistilavuus magneettikuvauskuviossa)) AMX0035: lle suhteessa lumeluun. Madcoms- ja UKK: lle korkeampi pistemäärä osoittaa huonomman lopputuloksen. Suurempi hippokampuksen tilavuus on parempi, joten se käännettiin ennen normalisointia. Jokainen kolmesta normalisoitiin vastaavia lähtötilanteita ja keskihajontoja vastaan. Kolmen normalisoidun pistemäärän keskiarvo on lopullinen GST. Suurempi GST -pistemäärä osoittaa huonomman lopputuloksen. Vakiopoikkeamat keskiarvon yläpuolella ovat huonommat; Vakiopoikkeamat keskiarvon alapuolella ovat parempia.

GST: n odotettu arvo lähtötilanteessa on 0, koska se on kolmen z-pistemäärän keskiarvo, jonka odotettavissa olevat arvot lähtötilanteessa ovat 0. AD on monipuolinen ja GST on suunniteltu herkiksi monien ulottuvuuksien muutoksille.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon vaikutus kognitioon
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AMX0035: n vaikutus kliinisiin oireisiin, mitattuna Alzheimerin taudin arviointiasteikolla - kognitiivinen ala -asteikko (ADAS -COG). Pisteytys on välillä 0 - 90, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suuremman kognitiivisen heikentymisen.
24 viikkoa
Hoidon vaikutus toimintaan
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AMX0035: n vaikutus toiminnallisten toimintojen kyselylomakkeen (UKK) pisteisiin. UKK: n kokonaispistemäärä voi vaihdella välillä 0 - 30, korkeammat pisteet osoittavat vähemmän toiminnallista riippumattomuutta.
24 viikkoa
Hoidon vaikutus dementia vakavuuteen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AMX0035: n vaikutus dementian vakavuusasteikkoon (DSRS) pisteet. Kokonaispistemäärä voi olla välillä 0 - 54, ja korkeammat pisteet osoittavat dementian suuremman vakavuuden.
24 viikkoa
Hoidon vaikutus kognitiiviseen heikentymiseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AMX0035: n vaikutus Montrealin kognitiiviseen arviointi (MOCA) -pisteisiin. MOCA -pisteet voivat vaihdella välillä 0-30, pienemmät pisteet osoittavat suurempaa kognitiivista heikkenemistä.
24 viikkoa
Hoidon vaikutus neuropsykiatrisiin oireisiin
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AMX0035: n vaikutus neuropsykiatrisiin oireisiin neuropsykiatrisen inventaarion (NPI) arvioimana. Kokonaispistemäärä on välillä 0 - 36, ja korkeammat pisteet osoittavat oireiden suuremman vakavuuden.
24 viikkoa
Alueelliset aivojen tilavuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AMX0035: n vaikutus hippokampuksen atrofian tasoihin, kuten määritetään tilavuusmagneettisen resonanssikuvauksen avulla (VMRI)
24 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CSF-biomarkkerit
Aikaikkuna: 6 kuukautta
AMX0035:n vaikutus CSF-biomarkkereihin
6 kuukautta
Plasman biomarkkerit
Aikaikkuna: 6 kuukautta
AMX0035:n vaikutus plasman biomarkkereihin
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Yhteistyökumppanit

Alzheimer's Association
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. lokakuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AMX-8000

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa