Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i aktywność biologiczną AMX0035 w leczeniu choroby Alzheimera (PEGASUS)

4 marca 2025 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i docelowe działanie AMX0035, stałej kombinacji fenylomaślanu sodu i kwasu tauroursodeoksycholowego do leczenia choroby Alzheimera

Proponowane badanie będzie 24-tygodniowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, wieloośrodkowym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem ochotników z późnym łagodnym zaburzeniem funkcji poznawczych (MCI) lub wczesnym otępieniem spowodowanym chorobą Alzheimera (AD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest 24-tygodniowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, wieloośrodkowym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem ochotników z późnymi łagodnymi zaburzeniami poznawczymi (MCI) lub wczesnym otępieniem spowodowanym chorobą Alzheimera (AD). Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, zaangażowania leku w cel i efektów neurobiologicznych leczenia AMX0035 przez 24 tygodnie. Badanie ma na celu uzyskanie głębokiego wglądu w fenotypowanie w celu wykazania wpływu AMX0035 na mechanistyczne cele zaangażowania i biologii choroby. Badanie oceni różne markery istotne dla choroby i stworzy informacyjny zestaw danych, który pozwoli na ocenę i korelację markerów opartych na obrazowaniu, zmian neurobiologicznych, pomiarów funkcjonalnych i wyników poznawczych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32256
        • Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32801
        • Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Orlando
      • Palmetto Bay, Florida, Stany Zjednoczone, 33157
        • International Medical Investigational Centers (IMIC)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Stratford, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08084
        • Rowan University School of Osteopathic Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Alzheimer's Disease Research Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, Penn Memory Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37909
        • Genesis Neuroscience Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

51 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 55-89 lat włącznie, mężczyzna lub kobieta
  2. Rozpoznanie „prawdopodobnej choroby Alzheimera” lub łagodnych zaburzeń poznawczych (niepamięć lub niepamięć plus inne) z biomarkerami sugerującymi pośrednie lub wysokie prawdopodobieństwo, że zespół jest spowodowany AD, zgodnie z kryteriami grupy roboczej NIA-AA z 2011 r.
  3. MoCA 8 - 26 włącznie
  4. Potrafi czytać i pisać w języku angielskim w stopniu wystarczającym do ukończenia wszystkich procedur studiów
  5. Geriatryczna Skala Depresji
  6. Chętny i zdolny do ukończenia wszystkich ocen i procedur badawczych
  7. Nie są w ciąży, nie karmią piersią ani nie mogą zajść w ciążę (kobiety muszą być >2 lata po menopauzie lub być sterylne chirurgicznie)
  8. Partner badania z co najmniej dwoma dniami w tygodniu mający kontakt z pacjentem, który chce towarzyszyć pacjentowi podczas wizyt i wypełniać formularze badania partnera
  9. Brak znanej nadwrażliwości na kwas tauroursodeoksycholowy lub fenylomaślan
  10. Musi mieć wcześniejszy biomarker potwierdzający AD jako podstawową patologię pogorszenia funkcji poznawczych, co może obejmować amyloid PET, biomarkery AD CSF, FDG-PET lub skan vMRI
  11. W przypadku przyjmowania inhibitora cholinoesterazy i (lub) memantyny dawki są stabilne przez 3 miesiące przed rozpoczęciem leczenia

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda choroba OUN inna niż podejrzenie choroby Alzheimera, taka jak udar kliniczny, guz mózgu, wodogłowie z prawidłowym ciśnieniem, stwardnienie rozsiane, znaczny uraz głowy z utrzymującymi się neurologicznymi deficytami lub dolegliwościami poznawczymi, choroba Parkinsona, otępienie czołowo-skroniowe lub inne choroby neurodegeneracyjne
  2. Nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako AST i (lub) ALT > 3-krotność górnej granicy normy
  3. Niewydolność nerek określona przez stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5-krotność górnej granicy normy
  4. Historia cholecystektomii lub choroby dróg żółciowych
  5. Klinicznie istotny niestabilny stan medyczny (inny niż AZS), który w opinii badacza ośrodka stanowiłby zagrożenie dla uczestnika, gdyby miał wziąć udział w badaniu

  6. Wszelkie przeciwwskazania do poddania się badaniu MRI takie jak:

    1. Historia rozrusznika serca lub przewodów rozrusznika
    2. Metaliczne cząsteczki w ciele
    3. Zaciski naczyniowe w głowie
    4. Protetyczne zastawki serca
    5. Ciężka klaustrofobia utrudniająca udział w badaniu obrazowym
  7. Poważna czynna lub przewlekła choroba psychiczna (np. depresja, choroba afektywna dwubiegunowa, zaburzenie obsesyjno-kompulsyjne, schizofrenia) w ciągu poprzedniego roku przed punktem wyjściowym
  8. Każda znacząca niepełnosprawność neurorozwojowa
  9. Obecne myśli samobójcze lub historia prób samobójczych w ciągu pięciu lat od wartości wyjściowej lub istotna zmiana w stosunku do badania przesiewowego i wyjściowego C-SSRS według uznania badacza ośrodka
  10. Historia nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub innych substancji w ciągu ostatnich dwóch lat
  11. Jakakolwiek poważna choroba ogólnoustrojowa lub stan medyczny, który według uznania badacza ośrodka może mieć wpływ na bezpieczeństwo lub zgodność z badaniem
  12. Nieprawidłowości laboratoryjne w B12, TSH lub innych typowych parametrach laboratoryjnych, które mogą przyczyniać się do zaburzeń funkcji poznawczych
  13. Obecne stosowanie leków o właściwościach psychoaktywnych, które mogą szkodliwie wpływać na funkcje poznawcze (np. leki antycholinergiczne, leki przeciwhistaminowe działające ośrodkowo, leki przeciwpsychotyczne, uspokajające, nasenne, anksjolityczne)
  14. Stosowanie jakiejkolwiek eksperymentalnej terapii małocząsteczkowej stosowanej lub ocenianej w leczeniu AZS jest zabronione od trzech miesięcy (84 dni) przed wizytą wyjściową i przez cały czas trwania badania.
  15. Stosowanie jakiejkolwiek eksperymentalnej terapii immunoterapeutycznej jest zabronione począwszy od jednego roku (365 dni) przed wizytą wyjściową i przez cały czas trwania badania.
  16. Korzystanie z innych środków badawczych na miesiąc (28 dni) przed wizytą wyjściową i na czas trwania badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Placebo dopasowane do smaku
Lek: Placebo
Placebo
Inne nazwy:
  • Porównywarka
Aktywny komparator: Active (AMX0035)
AMX0035 dwa razy dziennie-kombinacja fenylobutyanu sodu (3G) i taurursodiol (1G)
Lek: AMX0035
Terapia skojarzona PB i Turs
Inne nazwy:
  • Fenylobutyran sodu (PB) i taurursodiol (Turs; znany również jako kwas tauroursodeoksycholowy [TUDCA])

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanym zdarzeniem leczenia (Teaes)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 24 tygodni
Porównanie grupy AMX0035 i placebo liczby uczestników z Teaes
Od pierwszej dawki do 24 tygodni
Wpływ leczenia na globalny złożony test statystyczny poznania, funkcji i neuroanatomii (GST)
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Zmiana od wartości wyjściowej w GST (globalny test statystyczny łączący trzy pomiary istotne dla trajektorii choroby (poznanie [MADCOMS: łagodny/umiarkowany wynik choroby Alzheimera], funkcja [FAQ: Kwestionariusz działań funkcjonalnych] oraz całkowitą objętość hipokampa w obrazowaniu rezonansu magnetycznego)) dla AMX0035 powiązania z placebo. W przypadku Madcoms i FAQ wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik. Większa objętość hipokampa jest lepsza, więc została odwrócona przed znormalizowaniem. Każdy z trzech został znormalizowany w stosunku do odpowiednich środków wyjściowych i odchyleń standardowych. Średnia z trzech znormalizowanych wyników jest ostateczny GST. Wyższy wynik GST wskazuje na gorszy wynik. Odchylenia standardowe powyżej średniej są gorsze; Odchylenia standardowe poniżej średniej są lepsze.

Oczekiwana wartość GST na początku wynosi 0, ponieważ jest to średnia z trzech wyników Z, których oczekiwane wartości na początku wynoszą 0. AD jest wieloaspektowe, a GST zaprojektowano tak, aby był wrażliwy na zmiany w wielu wymiarach.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ leczenia na poznanie
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wpływ AMX0035 na objawy kliniczne mierzone w skali oceny choroby Alzheimera - podskala poznawcza (ADAS -COG). Ocena wynosi od 0 do 90, a wyższy wynik wskazujący na większe zaburzenia poznawcze.
24 tygodnie
Wpływ leczenia na funkcjonowanie
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wpływ AMX0035 na wyniki kwestionariusza działań funkcjonalnych (FAQ). Całkowity wynik FAQ może wynosić od 0 do 30, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejszą niezależność funkcjonalną.
24 tygodnie
Wpływ leczenia na nasilenie demencji
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wpływ AMX0035 na wyniki oceny nasilenia demencji (DSRS). Całkowity wynik może wynosić od 0 do 54, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy nasilenie demencji.
24 tygodnie
Wpływ leczenia na zaburzenia poznawcze
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wpływ AMX0035 na wyniki oceny poznawczej Montrealu (MOCA). Wyniki MOCA mogą wynosić od 0 do 30, przy czym niższe wyniki wskazują na większe zaburzenia poznawcze.
24 tygodnie
Wpływ leczenia na objawy neuropsychiatryczne
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wpływ AMX0035 na objawy neuropsychiatryczne oceniane przez zapasy neuropsychiatryczne (NPI). Całkowity wynik wynosi od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy nasilenie objawów.
24 tygodnie
Regionalna objętość mózgu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wpływ AMX0035 na poziomy zaniku hipokampa, oceniane za pomocą objętościowego obrazowania rezonansu magnetycznego (VMRI)
24 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biomarkery płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wpływ AMX0035 na biomarkery CSF
6 miesięcy
Biomarkery osocza
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wpływ AMX0035 na biomarkery osocza
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Współpracownicy

Alzheimer's Association
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Patrick Yeramian, MD, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AMX-8000

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj