アルツハイマー病の治療におけるAMX0035の安全性と生物学的活性を評価する研究 (PEGASUS)
2025年3月4日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.
アルツハイマー病の治療のためのフェニル酪酸ナトリウムとタウロウルソデオキシコール酸の固定された組み合わせである AMX0035 の安全性、忍容性、およびターゲットエンゲージメントを評価するための第 II 相試験
提案された試験は、後期軽度認知障害（MCI）またはアルツハイマー病（AD）による早期認知症のボランティアを対象とした、24 週間の無作為化二重盲検多施設プラセボ対照試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、後期軽度認知障害 (MCI) またはアルツハイマー病 (AD) による早期認知症のボランティアを対象とした 24 週間の無作為化二重盲検多施設プラセボ対照研究です。
この研究は、24週間にわたるAMX0035による治療の安全性、忍容性、薬物標的への関与、および神経生物学的効果を評価するように設計されています。
この研究は、関与および疾患生物学の機械的標的に対するAMX0035の効果を実証する目的で、深い表現型の洞察をもたらすように設計されています。
この研究では、多様な疾患関連マーカーを評価し、画像ベースのマーカー、神経生物学的変化、機能的測定、および認知アウトカムの評価と相関を可能にする有益なデータセットを作成します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
95
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32256
- Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Jacksonville
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Orlando、Florida、アメリカ、32801
- Clinical Neuroscience Solutions, Inc. - Orlando
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Palmetto Bay、Florida、アメリカ、33157
- International Medical Investigational Centers (IMIC)
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- University of Kansas Clinical Research Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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Stratford、New Jersey、アメリカ、08084
- Rowan University School of Osteopathic Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Alzheimer's Disease Research Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Hospital of the University of Pennsylvania, Penn Memory Center
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37909
- Genesis Neuroscience Clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
51年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 55 歳から 89 歳までの男性または女性
- 2011 NIA-AA ワークグループの基準によると、「アルツハイマー病の可能性」または軽度認知障害 (健忘症または健忘症とその他) の診断。
- MoCA 8 - 26 を含む
- すべての学習手順を完了するのに十分な英語の読み書きができる
- 老年うつ病スケール
- -すべての評価と研究手順を完了する意思と能力
- -妊娠中、授乳中、または出産の可能性がない（女性は閉経後2年以上、または外科的に無菌である必要があります）
- 週に少なくとも 2 日、患者と接触し、患者の訪問に同行し、パートナー研究フォームに記入する意思のある研究パートナー
- タウロウルソデオキシコール酸またはフェニルブチレートに対する既知の過敏症なし
- -アミロイドPET、CSF ADバイオマーカー、FDG-PET、またはvMRIスキャンを含む、認知機能低下の根底にある病状としてADを支持する以前のバイオマーカーを持っている必要があります
- コリンエステラーゼ阻害剤および/またはメマンチンを使用している場合、用量はベースライン前の3か月間安定しています
除外基準:
- -臨床的脳卒中、脳腫瘍、正常圧水頭症、多発性硬化症、持続的な神経学的認知障害または苦情を伴う重大な頭部外傷、パーキンソン病、前頭側頭型認知症、またはその他の神経変性疾患など、疑われるAD以外のCNS疾患
- -ASTおよび/またはALTとして定義される異常な肝機能>正常の上限の3倍
- -血清クレアチニンによって定義される腎不全>正常の上限の1.5倍
- 胆嚢摘出術または胆道疾患の病歴
- -臨床的に重要な不安定な病状（AD以外） 治験責任医師の意見では、参加者が研究に参加する場合、参加者にリスクをもたらす可能性があります
-次のようなMRI検査を受けるための禁忌：
- 心臓ペースメーカーまたはペースメーカーワイヤーの使用歴
- 体内の金属粒子
- 頭の血管クリップ
- 人工心臓弁
- 画像検査への参加を妨げる重度の閉所恐怖症
- 主な活動性または慢性の精神疾患 (例: うつ病、双極性障害、強迫性障害、統合失調症）ベースライン前の前年以内
- 重大な神経発達障害
- -ベースラインから5年以内の現在の自殺念慮または自殺未遂の履歴、またはサイト調査員の裁量によるスクリーニングおよびベースラインC-SSRSからの大幅な変化
- 過去2年以内のアルコールまたはその他の物質の乱用または依存の履歴
- -安全性に影響を与える可能性のある重大な全身性疾患または病状または治験責任医師の裁量による研究の遵守
- B12、TSH、または認知機能障害に寄与する可能性のあるその他の一般的な検査パラメーターの検査異常
- -認知に悪影響を及ぼす可能性のある精神活性特性を持つ薬物の現在の使用（例：抗コリン薬、中枢作用型抗ヒスタミン薬、抗精神病薬、鎮静催眠薬、抗不安薬）
- ADの治療のために使用または評価されている低分子治験療法の使用は、ベースライン来院の3か月前（84日）から研究全体を通して禁止されています。
- 免疫療法治験療法の使用は、ベースライン来院の 1 年前 (365 日) から研究全体を通して禁止されています。
- -ベースライン訪問の1か月前（28日）および治験期間中の他の治験薬の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
味が合うプラセボ
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プラセボ
他の名前：
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アクティブコンパレータ：アクティブ（AMX0035）
AMX0035 1日2回 - フェニルブチル酸ナトリウム（3G）とタウルルスジオール（1G）の組み合わせ
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PBとTursoの併用療法
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に及ぶ有害事象の参加者の数（TEAES）
時間枠：最初の用量から24週間
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TEAESの参加者数のAMX0035グループとプラセボの比較
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最初の用量から24週間
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認知、機能、神経分析のグローバルな複合統計テスト（GST）に対する治療の効果
時間枠：24週間
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GSTのベースラインからの変化（疾患軌跡に関連する3つの測定値を組み合わせたグローバル統計テスト（認知[Madcoms：軽度/中程度のアルツハイマー病複合スコア]、機能[FAQ：機能活動アンケート]、および磁気共鳴イメージングの総海馬量））。 MadcomsとFAQの場合、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。 海馬量が大きいほど優れているため、正規化する前に逆転しました。 3つのそれぞれは、それぞれのベースライン平均と標準偏差に対して正規化されました。 3つの正規化されたスコアの平均は、最終GSTです。 GSTスコアが高いほど、結果が悪いことを示します。 平均を超える標準偏差は悪いです。平均以下の標準偏差が優れています。 ベースラインでのGSTの期待値は0です。これは、ベースラインでの期待値が0である3つのZスコアの平均であるためです。ADは多面的で、GSTは複数の次元の変化に敏感になるように設計されています。 |
24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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認知に対する治療の効果
時間枠：24週間
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アルツハイマー病評価スケール - 認知サブスケール（ADAS -COG）で測定された臨床症状に対するAMX0035の影響。
スコアリングは0〜90の範囲で、スコアが高く、認知障害が高いことを示しています。
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24週間
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機能に対する治療の効果
時間枠：24週間
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機能活動アンケート（FAQ）スコアに対するAMX0035の影響。
FAQ合計スコアは0〜30の範囲であり、スコアが高いほど、機能的な独立性が低下することを示しています。
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24週間
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認知症の重症度に対する治療の影響
時間枠：24週間
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認知症の重症度評価尺度（DSRS）スコアに対するAMX0035の影響。
合計スコアは0から54の範囲であり、スコアが高いほど認知症の重症度が高いことを示しています。
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24週間
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認知障害に対する治療の効果
時間枠：24週間
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モントリオール認知評価（MOCA）スコアに対するAMX0035の影響。
MOCAスコアは0〜30の範囲であり、スコアが低いと認知障害が大きいことが示されます。
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24週間
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神経精神症状に対する治療の効果
時間枠：24週間
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神経精神医学的在庫（NPI）によって評価された神経精神症状に対するAMX0035の影響。
合計スコアは0〜36の範囲で、スコアが高いほど症状の重症度が大きくなります。
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24週間
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地域の脳の量
時間枠：24週間
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体積磁気共鳴画像法（VMRI）によって評価される海馬萎縮のレベルに対するAMX0035の影響
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24週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CSFバイオマーカー
時間枠：6ヵ月
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CSFバイオマーカーに対するAMX0035の影響
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6ヵ月
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血漿バイオマーカー
時間枠：6ヵ月
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血漿バイオマーカーに対するAMX0035の影響
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Patrick Yeramian, MD、Amylyx Pharmaceuticals Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月14日
一次修了 (実際)
2020年10月22日
研究の完了 (実際)
2020年11月6日
試験登録日
最初に提出
2018年4月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月10日
最初の投稿 (実際)
2018年5月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月4日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。