Studie zur Bewertung der Sicherheit und biologischen Aktivität von AMX0035 zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit (PEGASUS)

Einschlusskriterien:

1. Alter 55-89, einschließlich, männlich oder weiblich
2. Diagnose einer „wahrscheinlichen Alzheimer-Krankheit“ oder einer leichten kognitiven Beeinträchtigung (amnestisch oder amnestisch plus andere) mit Biomarkern, die gemäß den Kriterien der NIA-AA-Arbeitsgruppe von 2011 auf eine mittlere oder hohe Wahrscheinlichkeit hindeuten, dass das Syndrom auf AD zurückzuführen ist
3. MoCA 8 - 26 inklusive
4. In der Lage sein, auf Englisch ausreichend zu lesen und zu schreiben, um alle Studienverfahren abzuschließen
5. Geriatrische Depressionsskala
6. Bereit und in der Lage, alle Prüfungen und Studienverfahren zu absolvieren
7. Nicht schwanger, stillend oder im gebärfähigen Alter (Frauen müssen > 2 Jahre nach der Menopause oder chirurgisch steril sein)
8. Studienpartner mit mindestens zwei Tagen pro Woche mit Kontakt zum Patienten, der bereit ist, den Patienten zu Besuchen zu begleiten und Partnerstudienformulare auszufüllen
9. Keine bekannte Überempfindlichkeit gegen Tauroursodesoxycholsäure oder Phenylbutyrat
10. Muss einen früheren Biomarker haben, der AD als zugrunde liegende Pathologie des kognitiven Rückgangs unterstützt, was Amyloid-PET, CSF-AD-Biomarker, FDG-PET oder vMRI-Scan umfassen kann
11. Bei Cholinesterasehemmern und/oder Memantin bleiben die Dosen 3 Monate vor dem Ausgangswert stabil

Ausschlusskriterien:

1. Jede ZNS-Erkrankung außer vermuteter AD, wie z. B. klinischer Schlaganfall, Gehirntumor, Normaldruckhydrozephalus, Multiple Sklerose, signifikantes Kopftrauma mit anhaltenden neurologischen kognitiven Defiziten oder Beschwerden, Parkinson-Krankheit, frontotemporale Demenz oder andere neurodegenerative Erkrankungen
2. Abnormale Leberfunktion, definiert als AST und/oder ALT > 3 mal die Obergrenze des Normalwerts
3. Niereninsuffizienz, definiert durch ein Serum-Kreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts
4. Geschichte der Cholezystektomie oder Gallenerkrankung
5. Klinisch signifikanter instabiler medizinischer Zustand (außer AD), der nach Ansicht des Standortprüfers ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würde, wenn er an der Studie teilnehmen würde

6. Jede Kontraindikation für MRT-Untersuchungen wie:

   1. Geschichte eines Herzschrittmachers oder Schrittmacherdrähte
   2. Metallische Partikel im Körper
   3. Gefäßclips im Kopf
   4. Prothetische Herzklappen
   5. Schwere Klaustrophobie, die die Teilnahme an einer Bildgebungsstudie beeinträchtigt
7. Schwere aktive oder chronische psychiatrische Erkrankung (z. Depression, bipolare Störung, Zwangsstörung, Schizophrenie) innerhalb des Vorjahres vor Studienbeginn
8. Jede signifikante neurologische Entwicklungsstörung
9. Aktuelle Suizidgedanken oder Suizidversuche in der Vorgeschichte innerhalb von fünf Jahren nach dem Ausgangswert oder signifikante Änderung gegenüber dem Screening und dem Ausgangs-C-SSRS nach Ermessen des Standortprüfers
10. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb der letzten zwei Jahre
11. Jede signifikante systemische Erkrankung oder Erkrankung, die die Sicherheit oder Compliance der Studie nach Ermessen des Site Investigator beeinträchtigen könnte
12. Laboranomalien bei B12, TSH oder anderen üblichen Laborparametern, die zu einer kognitiven Dysfunktion beitragen können
13. Aktuelle Einnahme von Medikamenten mit psychoaktiven Eigenschaften, die die Wahrnehmung beeinträchtigen können (z. B. Anticholinergika, zentral wirkende Antihistaminika, Antipsychotika, sedierende Hypnotika, Anxiolytika)
14. Die Verwendung von niedermolekularen Prüftherapien, die zur Behandlung von AD verwendet oder bewertet werden, ist ab drei Monaten (84 Tage) vor dem Baseline-Besuch und während der gesamten Studie verboten.
15. Die Anwendung jeglicher Immuntherapie-Prüftherapie ist ab einem Jahr (365 Tage) vor dem Baseline-Besuch und während der gesamten Studie verboten.
16. Verwendung anderer Prüfsubstanzen einen Monat (28 Tage) vor dem Baseline-Besuch und für die Dauer der Studie.