Studie for å vurdere sikkerheten og den biologiske aktiviteten til AMX0035 for behandling av Alzheimers sykdom (PEGASUS)

Inklusjonskriterier:

1. Alder 55-89, inkludert, mann eller kvinne
2. Diagnose av "sannsynlig Alzheimers sykdom" eller mild kognitiv svikt (amnestisk eller amnestisk pluss andre) med biomarkører som antyder middels eller høy sannsynlighet for at syndromet skyldes AD, i henhold til 2011 NIA-AA Workgroup kriterier
3. MoCA 8 - 26 inkludert
4. Kunne lese og skrive på engelsk tilstrekkelig til å fullføre alle studieprosedyrer
5. Geriatrisk depresjonsskala
6. Villig og i stand til å gjennomføre alle vurderinger og studieprosedyrer
7. Ikke gravid, ammende eller i fertil alder (kvinner må være >2 år post-menopausale eller kirurgisk sterile)
8. Studiepartner med minst to dager per uke med kontakt med pasient som er villig til å følge pasienten til besøk og fylle ut partnerstudieskjemaer
9. Ingen kjent overfølsomhet overfor Tauroursodeoksykolsyre eller fenylbutyrat
10. Må ha en tidligere biomarkør som støtter AD som den underliggende patologien for kognitiv nedgang, som kan inkludere amyloid PET, CSF AD biomarkører, FDG-PET eller vMRI-skanning
11. Ved behandling med kolinesterasehemmer og/eller memantin er dosene stabile i 3 måneder før baseline

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver annen CNS-sykdom enn mistenkt AD, slik som klinisk hjerneslag, hjernesvulst, hydrocephalus ved normalt trykk, multippel sklerose, betydelig hodetraume med vedvarende nevrologiske kognitive mangler eller plager, Parkinsons sykdom, frontotemporal demens eller andre nevrodegenerative sykdommer
2. Unormal leverfunksjon definert som ASAT og/eller ALAT > 3 ganger øvre normalgrense
3. Nyreinsuffisiens som definert av serumkreatinin > 1,5 ganger øvre normalgrense
4. Historie med kolecystektomi eller gallesykdom
5. Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn AD) som etter Site Investigators mening ville utgjøre en risiko for deltakeren hvis de skulle delta i studien

6. Enhver kontraindikasjon for å gjennomgå MR-studier som:

   1. Historie om en pacemaker eller pacemakerledninger
   2. Metalliske partikler i kroppen
   3. Vaskulære klips i hodet
   4. Prostetiske hjerteklaffer
   5. Alvorlig klaustrofobi som hindrer evnen til å delta i en avbildningsstudie
7. Større aktiv eller kronisk psykiatrisk sykdom (f. depresjon, bipolar lidelse, tvangslidelse, schizofreni) innen det foregående året før baseline
8. Enhver betydelig nevroutviklingshemming
9. Gjeldende selvmordstanker eller historie med selvmordsforsøk innen fem år etter baseline eller betydelig endring fra screeningen og baseline C-SSRS etter vurdering av stedsetterforskeren
10. Historie om alkohol eller annet rusmisbruk eller avhengighet de siste to årene
11. Enhver betydelig systemisk sykdom eller medisinsk tilstand som kan påvirke sikkerheten eller etterlevelsen av studien etter nettstedsforskerens skjønn
12. Laboratorieavvik i B12, TSH eller andre vanlige laboratorieparametre som kan bidra til kognitiv dysfunksjon
13. Nåværende bruk av medisiner med psykoaktive egenskaper som kan skade kognisjon (f.eks. antikolinergika, sentralt virkende antihistaminer, antipsykotika, beroligende hypnotika, anxiolytika)
14. Bruk av undersøkelsesterapi med små molekyler som brukes eller evalueres for behandling av AD er forbudt fra tre måneder (84 dager) før baseline-besøket og gjennom hele studien.
15. Bruk av enhver undersøkelsesbehandling med immunterapi er forbudt fra ett år (365 dager) før baseline-besøket og gjennom hele studien.
16. Bruk av andre undersøkelsesmidler én måned (28 dager) før baseline-besøket og under forsøkets varighet.