지속형 소마토스타틴 수용체 리간드로 치료 중인 말단 비대증 환자에서 IONIS-GHR-LRx의 안전성, 내약성 및 효능
2022년 10월 21일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ISIS 766720(IONIS-GHR-LRx, 성장 호르몬 수용체의 안티센스 억제제)의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 위약 대조, 2상 연구는 환자에게 16주 동안 28일마다 1회 투여 지속성 소마토스타틴 수용체 리간드(SRL)로 말단비대증을 치료하는 경우
이 연구의 목적은 말단비대증이 있는 참가자 최대 60명을 대상으로 IONIS-GHR-LRx의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것이었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 단기 연구는 지속형 소마토스타틴 수용체 리간드(SRL)로 치료 중인 말단비대증 진단을 받은 참가자 집단에서 16주 치료 기간 동안 혈청 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1)의 변화를 평가했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
43
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Barnaul, 러시아 연방, 656043
- Multi-field Medical Clinic Anturium LLC
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Kazan, 러시아 연방, 420101
- Interregional Clinical Diagnostic Center
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Kemerovo, 러시아 연방, 650066
- Kuzbass Clinical Hospital n.a. S.V. Belyaev
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Moscow, 러시아 연방, 117036
- Federal State Budget Institution "National Medical Research Center of Endocrinology" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Moscow, 러시아 연방, 119992
- I.M. Sechenov Moscow First State Medical University
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Novosibirsk, 러시아 연방, 630087
- Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
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Orenburg, 러시아 연방, 460018
- Orenburg Regional Clinical Hospital, Endocrinology Department
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Rostov-On-Don, 러시아 연방, 344022
- Rostov State Medical University
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St. Petersburg, 러시아 연방, 194156
- Almazov National Medical Research Centre
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Tver, 러시아 연방, 170036
- State Budget Healthcare Institution of the Tver Region
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Bucharest, 루마니아, 010567
- Centrul Medical Unirea - Bucuresti, Endocrinologie
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Cluj-Napoca, 루마니아, 400349
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Cluj - Napoca
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Targu-Mures, 루마니아, 540142
- Spitalul Clinic Judetean Mures
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Timisoara, 루마니아, 300723
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Timisoara
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Kaunas, 리투아니아, 50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences (LSMU) Kauno klinikos - Hospital of Oncology
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Vilnius, 리투아니아, 08661
- Vaidoto Urbanaviciaus Individuali imone - Endokrinologijos klinika
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89148
- Palm Research Center, Inc.
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89128
- Palm Research Center, Inc.
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Clinical Center of Serbia
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Chorzow, 폴란드, 41-500
- B_Serwis Popenda Sp. J. Specjalistyczna Przychodnia Lekarsk
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Katowice, 폴란드, 40-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach
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Krakow, 폴란드, 31-011
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz Sp. z o. o.
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Nowa Sol, 폴란드, 67-00
- Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sol
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Warszawa, 폴란드, 03-242
- Mazowiecki Szpital Brodnowski - Zespol Oddzialow Chorob Wewnetrznych, Endokrynologii i Diabetologii
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Wroclaw, 폴란드, 51-162
- Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
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Budapest, 헝가리, 1062
- Magyar Honvedseg Allami Egeszsegugyi Kozpont, II. sz Belgyogyaszat Osztaly
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Szeged, 헝가리, 6720
- Szeged University - Szent-Gyorgyi Albert Clinical Center - I. Belgyógyászati Klinika (Internal Medicine)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 문서화된 말단비대증 진단을 받은 남성 또는 여성, 정보에 입각한 동의 시점에 18-75세(포함)
- 참가자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 28일마다 안정적인 최대 또는 최대 내약 용량의 SRL(Lanreotide Autogel 또는 Octreotide LAR, 치료 의사의 판단에 따름)을 유지해야 하며 연구 기간 동안 안정적인 SRL 용량을 계속 유지해야 합니다. . 말단 비대증 치료를 위한 다른 약물의 사전 사용은 허용되지만 스크리닝 6주 이내에는 허용되지 않습니다.
- 스크리닝 시 혈청 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1)(중앙 실험실에서 수행) 1.3~5 x 정상 상한(ULN)(포함, 연령 및 성별에 맞게 조정됨)
- 여성은 임신 및 수유 중이 아니어야 하며 외과적 불임, 폐경 후, 금욕 또는 매우 효과적인 산아제한 방법 1개를 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 임상시험 전 최근 6개월 이내에 뇌하수체선종으로 수술을 받았거나 임상시험 기간 동안 수술을 받을 예정인 자
- 시험 전 최근 3년 이내에 뇌하수체 선종에 대한 방사선 요법을 받았거나 시험 기간 동안 방사선 요법을 받을 계획인 참가자
- 조사자의 판단에 따라 Screen에서 또는 스크리닝 6개월 이내에 뇌하수체/판매자 자기공명영상(MRI) 프로토콜에 의해 평가된 바와 같이 악화되고 있는 뇌하수체 종양이 있는 참가자
- 의학적 판단 및/또는 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 3 또는 4에 따른 비대상성 심장 기능의 증거
- 치료가 필요한 증후성 고프로락틴혈증의 임상적 증거
- 참가자는 글루코코르티코이드, 체중 감량 약물을 만성적으로 전신적으로 사용하거나 무작위 배정 전 2개월 및 연구 참여 기간 동안 체중 감량 프로그램에 참여할 수 없습니다.
- 항당뇨병 약물 또는 에스트로겐 함유 약물을 복용하는 참가자는 스크리닝 전 3개월 이상 및 시험 기간 동안 안정적인 용량과 요법을 받아야 합니다.
- 글루카곤 유사 펩티드 1(GLP-1) 작용제 또는 인슐린을 복용하는 참가자는 Sponsor Medical Monitor와의 사전 협의를 통해 허용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자들은 16주 동안 4주마다 한 번씩 피하 주사(SC)로 위약을 받았습니다.
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위약은 피하로 투여되었습니다.
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실험적: 코호트 A: IONIS GHR-LRx, 60mg
참가자들은 16주 동안 4주에 한 번씩 IONIS GHR-LRx, 60mg, SC를 받았습니다.
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IONIS GHR-LRx 피하 투여.
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실험적: 코호트 B: IONIS GHR-LRx, 80mg
참가자들은 16주 동안 4주에 한 번씩 IONIS GHR-LRx, 80mg, SC를 받았습니다.
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IONIS GHR-LRx 피하 투여.
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실험적: 코호트 C: IONIS GHR-LRx, 120mg
참가자들은 16주 동안 4주에 한 번씩 IONIS GHR-LRx, 120mg, SC를 받았습니다.
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IONIS GHR-LRx 피하 투여.
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실험적: 코호트 D: IONIS GHR-LRx, 160mg
참가자들은 16주 동안 4주에 한 번씩 IONIS GHR-LRx, 160mg, SC를 받았습니다.
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IONIS GHR-LRx 피하 투여.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 마지막 투여 후 28일까지 혈청 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1)의 변화율
기간: 기준선 및 마지막 투여 후 28일(141일)
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IGF-1은 신체에서 성장 호르몬(GH)의 효과를 관리하는 호르몬입니다.
IGF-1 수준의 기준선으로부터의 백분율 변화는 141일에 측정되었습니다.
기준선은 연구 약물(ISIS 766720 또는 위약)의 첫 번째 투여 전 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
기준선에서 음의 백분율 변화는 개선을 나타냅니다.
ISIS 766720의 약력학(PD) 활성에 대한 의미 있는 평가를 수행하기 위해 저용량 그룹(60mg 및 80mg)과 고용량 그룹(120mg 및 160mg)을 결합하여 PD에 대한 그룹 크기 7 이상을 달성했습니다. 평가 및 이들은 각각 저용량 및 고용량 그룹으로 지정되었습니다.
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기준선 및 마지막 투여 후 28일(141일)
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 최대 211일
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TEAE는 연구 약물 투여 개시 후 및 추적 관찰 기간 종료 전에 발생한 부작용으로 정의되었습니다.
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최대 211일
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임상적으로 중요한 활력 징후 소견과 관련된 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 최대 211일
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활력 징후에는 연구 전반에 걸쳐 기록된 혈압, 심박수, 호흡수 및 체온이 포함되었습니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
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최대 211일
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임상적으로 중요한 신체 검사 결과와 관련된 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 최대 211일
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신체 검사에는 연구 전반에 걸쳐 기록된 체중 및 체질량 지수(BMI)가 포함되었습니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
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최대 211일
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임상적으로 중요한 실험실 평가 결과와 관련된 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 최대 211일
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임상 실험실 평가에는 임상 화학, 혈액학 및 소변 검사가 포함되었습니다.
조사자의 의견에 따라 결과가 AE를 구성하거나 관련될 수 있는 경우 임상적으로 유의한 비정상 실험실 값을 TEAE로 보고했습니다.
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최대 211일
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임상적으로 유의미한 심전도(ECG) 결과와 관련된 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 최대 211일
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ECG 평가에는 QT, QRS 기간, PR 간격, 심실 박동수, QTcB, QTcF가 포함되었습니다.
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최대 211일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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마지막 투여 후 28일에 성별 및 연령 제한의 1.2배 이내로 정규화된 IGF-1 수준을 달성한 참가자 수
기간: 마지막 투여 후 28일까지 기준선(141일)
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순환하는 IGF-1의 정상화는 말단비대증 치료를 위한 검증된 마커입니다.
IGF-1 평가는 연구 약물 투여 전에 단식 상태에서 채취한 단일 혈청 샘플을 기반으로 했습니다.
참가자의 정상적인 IGF-1 수준은 연령과 성별에 따라 다릅니다.
마지막 투여 28일 후(141일) 성별 및 연령 제한 내에서 1.2배인 정상적인 IGF-1 수준을 가진 참가자의 수를 제시합니다.
ISIS 766720의 약력학적 활성에 대한 의미 있는 평가를 수행하기 위해 저용량 그룹(60mg 및 80mg)과 고용량 그룹(120mg 및 160mg)을 결합하여 PD 평가를 위한 그룹 크기를 7 이상으로 달성했으며 이러한 저용량 그룹과 고용량 그룹으로 각각 지정되었습니다.
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마지막 투여 후 28일까지 기준선(141일)
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마지막 투여 후 28일에 성별 및 연령 제한의 1.0배 이내로 정규화된 IGF-1 수준을 달성한 참가자 수
기간: 마지막 투여 후 28일까지 기준선(141일)
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순환하는 IGF-1의 정상화는 말단비대증 치료를 위한 검증된 마커입니다.
IGF-1 평가는 연구 약물 투여 전에 단식 상태에서 채취한 단일 혈청 샘플을 기반으로 했습니다.
참가자의 정상적인 IGF-1 수준은 연령과 성별에 따라 다릅니다.
마지막 투여 28일 후(141일) 성별 및 연령 제한 내에서 1.0배인 정상적인 IGF-1 수준을 가진 참가자의 수를 제시합니다.
ISIS 766720의 약력학적 활성에 대한 의미 있는 평가를 수행하기 위해 저용량 그룹(60mg 및 80mg)과 고용량 그룹(120mg 및 160mg)을 결합하여 PD 평가를 위한 그룹 크기를 7 이상으로 달성했으며 이러한 저용량 그룹과 고용량 그룹으로 각각 지정되었습니다.
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마지막 투여 후 28일까지 기준선(141일)
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시간 경과에 따른 혈청 IGF-1의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 15일, 29일, 43일, 57일, 71일, 85일, 99일, 112일, 127일, 141일, 155일, 183일 및 211일
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IGF-1은 신체에서 GH의 영향을 관리하는 호르몬입니다.
기준선에서 IGF-1 수준의 변화는 211일까지 여러 시점에서 측정되었습니다.
기준선은 연구 약물(ISIS 766720 또는 위약)의 첫 번째 투여 전 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
베이스라인에서 부정적인 변화는 개선을 나타냈습니다.
ISIS 766720의 약력학적 활성에 대한 의미 있는 평가를 수행하기 위해 저용량 그룹(60mg 및 80mg)과 고용량 그룹(120mg 및 160mg)을 결합하여 PD 평가를 위한 그룹 크기를 7 이상으로 달성했으며 이러한 저용량 그룹과 고용량 그룹으로 각각 지정되었습니다.
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기준선, 15일, 29일, 43일, 57일, 71일, 85일, 99일, 112일, 127일, 141일, 155일, 183일 및 211일
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시간 경과에 따른 혈청 IGF-1의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 15일, 29일, 43일, 57일, 71일, 85일, 99일, 112일, 127일, 155일, 183일 및 211일
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IGF-1은 신체에서 GH의 영향을 관리하는 호르몬입니다.
기준선에서 IGF-1 수준의 백분율 변화는 211일까지 여러 시점에서 측정되었습니다.
기준선은 연구 약물(ISIS 766720 또는 위약)의 첫 번째 투여 전 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
기준선에서 음의 백분율 변화는 개선을 나타냅니다.
ISIS 766720의 약력학적 활성에 대한 의미 있는 평가를 수행하기 위해 저용량 그룹(60mg 및 80mg)과 고용량 그룹(120mg 및 160mg)을 결합하여 PD 평가를 위한 그룹 크기를 7 이상으로 달성했으며 이러한 저용량 그룹과 고용량 그룹으로 각각 지정되었습니다.
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기준선, 15일, 29일, 43일, 57일, 71일, 85일, 99일, 112일, 127일, 155일, 183일 및 211일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 13일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 18일
연구 완료 (실제)
2021년 4월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 5일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 21일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ISIS 766720-CS2
- 2017-004259-22 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .