영유아의 굴절성 비타민 E 결핍을 예방하거나 치료하기 위한 토코페르솔란(Vedrop®)의 사용

단장 증후군 또는 다른 형태의 장 부전/지방 흡수 장애가 있는 환자는 적절한 구강 또는 장관 급식을 견딜 수 없습니다. 영양 공급 튜브를 통해 전달되는 경장 영양으로 영양을 공급해야 합니다. 종종 이 아이들은 영양 상태를 개선하기 위해 비타민과 같은 보충제를 섭취하지만, 그들의 상태로 인해 보충제를 충분히 흡수하는 데 어려움이 있으며 대부분이 대변으로 손실됩니다. 연구할 약물인 Tocofersolan(Vedrop®)은 인간의 식단에 필요한 지용성 비타민의 일종인 비타민 E의 한 형태입니다. 이 상태의 환자가 보다 쉽게 ​​흡수될 수 있는 방식으로 제조되었습니다. 이 연구의 주요 목적은 이러한 형태의 비타민 E의 안전성과 내약성에 대해 알아보는 것입니다. 연구 약물을 받기 전에 혈액 샘플을 통해 어린이의 비타민 E 결핍의 중증도를 확인한 후 일일 복용량을 제공합니다. 토코페르솔란(Vedrop®)을 경구로 또는 공급관을 통해 주입합니다. 4주간의 치료 후 두 번째 혈액 샘플을 검사하고 아이는 동일한 용량의 토코페르솔란을 계속 복용하거나 혈액 수치에 따라 조정합니다. 연구 약물이 의도한 대로 작용한다면 소아의 혈액 내 비타민 E 농도가 증가하여 약물이 흡수되었음을 시사합니다. 방문할 때마다 아동의 비타민 E 상태와 전반적인 건강 상태를 평가하기 위해 혈액 샘플을 채취합니다.

환자는 약 1년 동안 또는 연구가 진행되는 동안 토코페르솔란을 계속 사용하게 됩니다. 유럽의 소아과 경험에 근거하여 환자는 최적의 임상 반응을 보기 위해 최소 3개월, 이상적으로는 6개월 동안 토코페르솔란을 복용해야 합니다.