Uso di Tocofersolan (Vedrop®) per prevenire o trattare la carenza di vitamina E refrattiva nei neonati e nei bambini

I pazienti con sindrome dell'intestino corto o altre forme di insufficienza intestinale/malassorbimento dei grassi non sono in grado di tollerare un'alimentazione orale o enterale adeguata. Richiedono che la nutrizione sia somministrata come nutrizione enterale che viene erogata tramite sondino. Spesso questi bambini assumono integratori come le vitamine per aiutarli a migliorare il loro stato nutrizionale ma, a causa della loro condizione, hanno difficoltà ad assorbire l'integratore a sufficienza e la maggior parte di esso si perde nelle feci. Il farmaco che verrà studiato, il Tocofersolan (Vedrop®) è una forma di vitamina E, un tipo di vitamina liposolubile necessaria nella dieta umana. È stato formulato in modo tale da poter essere assorbito più facilmente dai pazienti con questa condizione. Lo scopo principale dello studio è conoscere la sicurezza e la tollerabilità di questa forma di vitamina E. Prima di ricevere il farmaco in studio, la gravità della carenza di vitamina E del bambino sarà determinata da un campione di sangue, seguito dalla somministrazione di una dose giornaliera di tocofersolan (Vedrop®) per via orale o attraverso il tubo di alimentazione. Dopo 4 settimane di terapia, verrà controllato un secondo campione di sangue e il bambino continuerà la stessa dose di tocoferssolan o verrà aggiustata in risposta ai livelli ematici. Se il farmaco in studio funziona come previsto, dovrebbe esserci un aumento della concentrazione di vitamina E nel sangue del bambino, suggerendo che il farmaco è stato assorbito. Ad ogni visita, verrà prelevato un campione di sangue per valutare lo stato di vitamina E e la salute generale del bambino.

I pazienti rimarranno in tocofersolan per circa un anno o fino a quando lo studio rimarrà aperto. Sulla base dell'esperienza pediatrica europea, i pazienti dovrebbero essere in trattamento con tocofersolan per un minimo di 3 mesi, idealmente 6 mesi, per vedere una risposta clinica ottimale.