Použití tokofersolanu (Vedrop®) k prevenci nebo léčbě refrakčního nedostatku vitaminu E u kojenců a dětí

Pacienti se syndromem krátkého střeva nebo jinými formami střevního selhání / malabsorpcí tuku nejsou schopni tolerovat adekvátní perorální nebo enterální výživu. Požadují, aby výživa byla podávána jako enterální výživa, která je dodávána vyživovací sondou. Tyto děti často užívají doplňky, jako jsou vitamíny, aby pomohly zlepšit svůj nutriční stav, ale kvůli svému stavu mají potíže s dostatečným vstřebáváním suplementu a většina se ztrácí ve stolici. Lék, který bude studován, Tocofersolan (Vedrop®) je forma vitaminu E, což je typ vitaminu rozpustného v tucích potřebného v lidské stravě. Byl formulován tak, aby mohl být pacienty s tímto stavem snadněji absorbován. Hlavním účelem studie je dozvědět se o bezpečnosti a snášenlivosti této formy vitaminu E. Před podáním studovaného léku bude u dítěte stanovena závažnost nedostatku vitaminu E pomocí krevního odběru a následně mu bude podávána denní dávka tokofersolanu (Vedrop®) buď perorálně nebo prostřednictvím jejich vyživovací sondy. Po 4 týdnech terapie bude zkontrolován druhý vzorek krve a dítě bude pokračovat buď ve stejné dávce tokoferssolan, nebo bude upravena podle krevních hladin. Pokud zkoumaný lék funguje tak, jak má, mělo by dojít ke zvýšení koncentrace vitaminu E v krvi dítěte, což naznačuje, že lék byl absorbován. Při každé návštěvě bude odebrán vzorek krve k posouzení stavu vitaminu E a celkového zdravotního stavu dítěte.

Pacienti zůstanou na tokofersolanu přibližně jeden rok nebo tak dlouho, dokud studie zůstane otevřená. Na základě evropských pediatrických zkušeností by se u pacientů mělo očekávat tokofersolan minimálně 3 měsíce, ideálně 6 měsíců, aby se dosáhlo optimální klinické odpovědi.