Tokofersolaanin (Vedrop®) käyttö taittuvan E-vitamiinin puutteen ehkäisyyn tai hoitoon imeväisille ja lapsille
Potilaat, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä tai muu suolen vajaatoiminta/rasvan imeytymishäiriö, eivät voi sietää riittävää oraalista tai enteraalista ruokintaa. Ne edellyttävät, että ravinto annetaan enteraalisena ravintona, joka toimitetaan syöttöletkun kautta. Usein nämä lapset ottavat lisäravinteita, kuten vitamiineja, parantaakseen ravitsemustilaansa, mutta heidän tilansa vuoksi heidän on vaikea imeä lisäravintoa riittävästi ja suurin osa siitä katoaa ulosteeseen. Tutkittava lääke, Tocofersolan (Vedrop®) on E-vitamiinin muoto, joka on eräänlainen rasvaliukoinen vitamiini, jota tarvitaan ihmisen ruokavaliossa. Se on muotoiltu siten, että se voi imeytyä helpommin potilaiden, joilla on tämä sairaus. Tutkimuksen päätarkoituksena on saada tietoa tämän E-vitamiinimuodon turvallisuudesta ja siedettävyydestä. Ennen tutkimuslääkkeen saamista lapsen E-vitamiinin puutteen vakavuus määritetään verikokeella, jonka jälkeen hänelle annetaan päiväannos. tokofersolaania (Vedrop®) joko suun kautta tai syöttöputken kautta. Neljän viikon hoidon jälkeen tarkistetaan toinen verinäyte ja lapsi jatkaa joko saman annoksen tokoferssolaania tai sitä muutetaan veripitoisuuksien mukaan. Jos tutkimuslääke toimii niin kuin se on suunniteltu, lapsen veren E-vitamiinipitoisuuden pitäisi olla lisääntynyt, mikä viittaa siihen, että lääke on imeytynyt. Jokaisella käynnillä otetaan verinäyte lapsen E-vitamiinitilan ja yleisen terveyden arvioimiseksi.
Potilaat jatkavat tokofersolaanihoitoa noin vuoden ajan tai niin kauan kuin tutkimus on avoinna. Eurooppalaisen pediatrisen kokemuksen perusteella potilaiden tulisi odottaa saavan tokofersolaania vähintään 3 kuukautta, mieluiten 6 kuukautta optimaalisen kliinisen vasteen saavuttamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Potilaat, joilla on suolen vajaatoiminta tai rasvan imeytymishäiriö ja joilla on vaikea E-vitamiinin puutos (määritelty E-vitamiinitasoksi < 5 mg/l) huolimatta siitä, että he ovat saaneet E-vitamiinilisää tällä hetkellä saatavilla olevilla enteraalisilla E-vitamiinivalmisteilla vähintään 6 kuukauden ajan tai jotka vaativat vitamiinin saamista parenteraalisesti osana monivitamiini-infuusiota.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus
- Varfariinin tai muun vastaavan K-vitamiiniantagonistin käyttö.
- Ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkittava aine (elleivät toisen tutkimuksen päätutkijat ole hyväksyneet sitä)
- Vanhempi tai huoltaja tai lapsi, joka ei halua antaa suostumusta tai suostumusta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
|
Kun lähtötilanteen laboratoriot on saatu, tokofersolaanihoito aloitetaan aloitusannoksella 17 mg/kg d-alfa-tokoferolia tokofersolaanin muodossa (0,34 ml/kg/vrk) ja titrataan veripitoisuuksien perusteella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
E-vitamiinin taso
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Ensisijaiset mitatut tulokset sisältävät, onko E-vitamiinitaso noussut > 5 mg/l
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Westergren T, Kalikstad B. Dosage and formulation issues: oral vitamin E therapy in children. Eur J Clin Pharmacol. 2010 Feb;66(2):109-18. doi: 10.1007/s00228-009-0729-1. Epub 2009 Oct 13.
- European Medicines Agency Evaluation of Medicines for Human Use, CHMP Assessment Report for Vedrop, London, 29 May 2009 Doc.Ref.: EMEA/485798/2009.
- Sokol RJ. A New Old Treatment for Vitamin E Deficiency in Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):577-578. doi: 10.1097/MPG.0000000000001330. No abstract available.
- Thebaut A, Nemeth A, Le Mouhaer J, Scheenstra R, Baumann U, Koot B, Gottrand F, Houwen R, Monard L, de Micheaux SL, Habes D, Jacquemin E. Oral Tocofersolan Corrects or Prevents Vitamin E Deficiency in Children With Chronic Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):610-615. doi: 10.1097/MPG.0000000000001331.
- Ubesie AC, Kocoshis SA, Mezoff AG, Henderson CJ, Helmrath MA, Cole CR. Multiple micronutrient deficiencies among patients with intestinal failure during and after transition to enteral nutrition. J Pediatr. 2013 Dec;163(6):1692-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.07.015. Epub 2013 Aug 24.
- Zondlo Fiume M. Final report on the safety assessment of Tocopherol, Tocopheryl Acetate, Tocopheryl Linoleate, Tocopheryl Linoleate/Oleate, Tocopheryl Nicotinate, Tocopheryl Succinate, Dioleyl Tocopheryl Methylsilanol, Potassium Ascorbyl Tocopheryl Phosphate, and Tocophersolan. Int J Toxicol. 2002;21 Suppl 3:51-116. doi: 10.1080/10915810290169819. No abstract available.
- Ash, M. (2004). Handbook of green chemicals (2nd ed.). Endicott, N.Y.: Synapse Information Resources.
- Yang CF, Duro D, Zurakowski D, Lee M, Jaksic T, Duggan C. High prevalence of multiple micronutrient deficiencies in children with intestinal failure: a longitudinal study. J Pediatr. 2011 Jul;159(1):39-44.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2010.12.049. Epub 2011 Feb 16.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB-P00026926
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .