Uso de Tocofersolan (Vedrop®) para prevenir ou tratar a deficiência refrativa de vitamina E em bebês e crianças
Pacientes com síndrome do intestino curto ou outras formas de insuficiência intestinal/má absorção de gordura são incapazes de tolerar alimentação oral ou enteral adequada. Eles exigem que a nutrição seja administrada como nutrição enteral fornecida por sonda de alimentação. Muitas vezes, essas crianças tomam suplementos como vitaminas para ajudar a melhorar seu estado nutricional, mas, devido à sua condição, têm dificuldade em absorver o suplemento suficientemente e a maior parte é perdida nas fezes. A droga que será estudada, Tocofersolan (Vedro®) é uma forma de vitamina E, um tipo de vitamina lipossolúvel necessária na dieta humana. Foi formulado de forma a ser mais facilmente absorvido por pacientes com esta condição. O principal objetivo do estudo é aprender sobre a segurança e a tolerabilidade dessa forma de vitamina E. Antes de receber o medicamento do estudo, a gravidade da deficiência de vitamina E da criança será determinada por uma amostra de sangue, seguida pela administração de uma dose diária de tocofersolan (Vedrop®) por via oral ou através de seu tubo de alimentação. Após 4 semanas de terapia, uma segunda amostra de sangue será verificada e a criança continuará com a mesma dose de tocofersolano ou será ajustada em resposta aos níveis sanguíneos. Se o medicamento do estudo funcionar como foi projetado, deve haver um aumento na concentração de vitamina E no sangue da criança, sugerindo que o medicamento foi absorvido. Em cada visita, uma amostra de sangue será obtida para avaliar o status de vitamina E e a saúde geral da criança.
Os pacientes permanecerão em tocofersolan por aproximadamente um ano ou enquanto o estudo permanecer aberto. Com base na experiência pediátrica europeia, espera-se que os pacientes tomem tocofersolano por no mínimo 3 meses, idealmente 6 meses para obter uma resposta clínica ideal.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
1. Pacientes com insuficiência intestinal ou má absorção de gordura com deficiência refratária de vitamina E (definida como nível de vitamina E < 5 mg/L), apesar de receberem suplementação de vitamina E com produtos de vitamina E enteral atualmente disponíveis por pelo menos 6 meses ou requererem o fornecimento de vitamina parenteral como parte de uma infusão multivitamínica.
Critério de exclusão:
- Gravidez
- Uso de varfarina ou qualquer antagonista da vitamina K relacionado.
- Inscrição em qualquer outro estudo clínico envolvendo um agente experimental (a menos que aprovado pelos investigadores principais do outro estudo)
- O pai ou responsável ou criança não está disposto a fornecer consentimento ou consentimento
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento
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Após a obtenção dos exames laboratoriais basais, a terapia com tocofersolano será iniciada com uma dose inicial de 17 mg/kg de d-alfa-tocoferol na forma de tocofersolano (0,34 ml/kg/dia) e titulada com base nos níveis sanguíneos.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nível de Vitamina E
Prazo: 1 ano
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Os resultados primários medidos incluirão se o nível de vitamina E aumentou para > 5 mg/L
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Westergren T, Kalikstad B. Dosage and formulation issues: oral vitamin E therapy in children. Eur J Clin Pharmacol. 2010 Feb;66(2):109-18. doi: 10.1007/s00228-009-0729-1. Epub 2009 Oct 13.
- European Medicines Agency Evaluation of Medicines for Human Use, CHMP Assessment Report for Vedrop, London, 29 May 2009 Doc.Ref.: EMEA/485798/2009.
- Sokol RJ. A New Old Treatment for Vitamin E Deficiency in Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):577-578. doi: 10.1097/MPG.0000000000001330. No abstract available.
- Thebaut A, Nemeth A, Le Mouhaer J, Scheenstra R, Baumann U, Koot B, Gottrand F, Houwen R, Monard L, de Micheaux SL, Habes D, Jacquemin E. Oral Tocofersolan Corrects or Prevents Vitamin E Deficiency in Children With Chronic Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):610-615. doi: 10.1097/MPG.0000000000001331.
- Ubesie AC, Kocoshis SA, Mezoff AG, Henderson CJ, Helmrath MA, Cole CR. Multiple micronutrient deficiencies among patients with intestinal failure during and after transition to enteral nutrition. J Pediatr. 2013 Dec;163(6):1692-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.07.015. Epub 2013 Aug 24.
- Zondlo Fiume M. Final report on the safety assessment of Tocopherol, Tocopheryl Acetate, Tocopheryl Linoleate, Tocopheryl Linoleate/Oleate, Tocopheryl Nicotinate, Tocopheryl Succinate, Dioleyl Tocopheryl Methylsilanol, Potassium Ascorbyl Tocopheryl Phosphate, and Tocophersolan. Int J Toxicol. 2002;21 Suppl 3:51-116. doi: 10.1080/10915810290169819. No abstract available.
- Ash, M. (2004). Handbook of green chemicals (2nd ed.). Endicott, N.Y.: Synapse Information Resources.
- Yang CF, Duro D, Zurakowski D, Lee M, Jaksic T, Duggan C. High prevalence of multiple micronutrient deficiencies in children with intestinal failure: a longitudinal study. J Pediatr. 2011 Jul;159(1):39-44.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2010.12.049. Epub 2011 Feb 16.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IRB-P00026926
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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