Uso de tocofersolán (Vedrop®) para prevenir o tratar la deficiencia refractiva de vitamina E en bebés y niños
Los pacientes con síndrome de intestino corto u otras formas de insuficiencia intestinal/malabsorción de grasas no pueden tolerar una alimentación oral o enteral adecuada. Requieren que la nutrición se administre como nutrición enteral administrada por sonda de alimentación. A menudo, estos niños toman suplementos como vitaminas para ayudar a mejorar su estado nutricional pero, debido a su condición, tienen dificultad para absorber el suplemento lo suficiente y la mayor parte se pierde en las heces. El fármaco que se estudiará, Tocofersolan (Vedrop®) es una forma de vitamina E, un tipo de vitamina liposoluble necesaria en la dieta humana. Ha sido formulado de tal manera que puede ser absorbido más fácilmente por pacientes con esta condición. El objetivo principal del estudio es conocer la seguridad y la tolerabilidad de esta forma de vitamina E. Antes de recibir el fármaco del estudio, se determinará la gravedad de la deficiencia de vitamina E del niño mediante una muestra de sangre, y luego se le administrará una dosis diaria. de tocofersolan (Vedrop®) ya sea por vía oral o a través de su sonda de alimentación. Después de 4 semanas de terapia, se analizará una segunda muestra de sangre y el niño continuará con la misma dosis de tocofersolán o se ajustará en respuesta a los niveles en sangre. Si el fármaco del estudio funciona como está diseñado, debería haber un aumento en la concentración de vitamina E en la sangre del niño, lo que sugiere que el fármaco se absorbió. En cada visita, se obtendrá una muestra de sangre para evaluar el estado de vitamina E y la salud general del niño.
Los pacientes seguirán tomando tocofersolán durante aproximadamente un año o mientras el estudio permanezca abierto. Según la experiencia pediátrica europea, se debe esperar que los pacientes tomen tocofersolán un mínimo de 3 meses, idealmente 6 meses para ver una respuesta clínica óptima.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Pacientes con insuficiencia intestinal o malabsorción de grasas que tienen deficiencia refractaria de vitamina E (definida como un nivel de vitamina E < 5 mg/L) a pesar de recibir suplementos de vitamina E con productos enterales de vitamina E actualmente disponibles durante al menos 6 meses o que requieren la provisión de vitamina E por vía parenteral como parte de una infusión multivitamínica.
Criterio de exclusión:
- El embarazo
- Uso de warfarina o cualquier antagonista de la vitamina K relacionado.
- Inscripción en cualquier otro ensayo clínico que involucre un agente en investigación (a menos que sea aprobado por los investigadores principales del otro ensayo)
- El padre o tutor o el niño no está dispuesto a dar su consentimiento o asentimiento
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento
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Después de obtener los análisis de referencia, se iniciará la terapia con tocofersolán a una dosis inicial de 17 mg/kg de d-alfa-tocoferol en forma de tocofersolán (0,34 ml/kg/día) y se titulará en función de los niveles en sangre.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel de vitamina E
Periodo de tiempo: 1 año
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Los resultados primarios medidos incluirán si el nivel de vitamina E aumentó a > 5 mg/L
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Westergren T, Kalikstad B. Dosage and formulation issues: oral vitamin E therapy in children. Eur J Clin Pharmacol. 2010 Feb;66(2):109-18. doi: 10.1007/s00228-009-0729-1. Epub 2009 Oct 13.
- European Medicines Agency Evaluation of Medicines for Human Use, CHMP Assessment Report for Vedrop, London, 29 May 2009 Doc.Ref.: EMEA/485798/2009.
- Sokol RJ. A New Old Treatment for Vitamin E Deficiency in Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):577-578. doi: 10.1097/MPG.0000000000001330. No abstract available.
- Thebaut A, Nemeth A, Le Mouhaer J, Scheenstra R, Baumann U, Koot B, Gottrand F, Houwen R, Monard L, de Micheaux SL, Habes D, Jacquemin E. Oral Tocofersolan Corrects or Prevents Vitamin E Deficiency in Children With Chronic Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):610-615. doi: 10.1097/MPG.0000000000001331.
- Ubesie AC, Kocoshis SA, Mezoff AG, Henderson CJ, Helmrath MA, Cole CR. Multiple micronutrient deficiencies among patients with intestinal failure during and after transition to enteral nutrition. J Pediatr. 2013 Dec;163(6):1692-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.07.015. Epub 2013 Aug 24.
- Zondlo Fiume M. Final report on the safety assessment of Tocopherol, Tocopheryl Acetate, Tocopheryl Linoleate, Tocopheryl Linoleate/Oleate, Tocopheryl Nicotinate, Tocopheryl Succinate, Dioleyl Tocopheryl Methylsilanol, Potassium Ascorbyl Tocopheryl Phosphate, and Tocophersolan. Int J Toxicol. 2002;21 Suppl 3:51-116. doi: 10.1080/10915810290169819. No abstract available.
- Ash, M. (2004). Handbook of green chemicals (2nd ed.). Endicott, N.Y.: Synapse Information Resources.
- Yang CF, Duro D, Zurakowski D, Lee M, Jaksic T, Duggan C. High prevalence of multiple micronutrient deficiencies in children with intestinal failure: a longitudinal study. J Pediatr. 2011 Jul;159(1):39-44.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2010.12.049. Epub 2011 Feb 16.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Complicaciones Postoperatorias
- Enfermedades Gastrointestinales
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades intestinales
- Avitaminosis
- Enfermedades por deficiencia
- Desnutrición
- Síndromes de malabsorción
- Síndrome de intestino corto
- Deficiencia de vitamina E
Otros números de identificación del estudio
- IRB-P00026926
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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