Gebruik van Tocofersolan (Vedrop®) om refractief vitamine E-tekort bij zuigelingen en kinderen te voorkomen of te behandelen
Patiënten met kortedarmsyndroom of andere vormen van darmfalen/vetmalabsorptie kunnen geen adequate orale of enterale voeding verdragen. Ze vereisen dat voeding wordt gegeven als enterale voeding die wordt toegediend via een voedingssonde. Vaak nemen deze kinderen supplementen zoals vitamines om hun voedingstoestand te helpen verbeteren, maar door hun aandoening hebben ze moeite om het supplement voldoende op te nemen en gaat het meeste ervan verloren in de ontlasting. Het medicijn dat zal worden bestudeerd, Tocofersolan (Vedrop®), is een vorm van vitamine E, een type van de in vet oplosbare vitamine die nodig is in de menselijke voeding. Het is zo geformuleerd dat het gemakkelijker kan worden opgenomen door patiënten met deze aandoening. Het belangrijkste doel van het onderzoek is om meer te weten te komen over de veiligheid en verdraagbaarheid van deze vorm van vitamine E. Voordat het onderzoeksgeneesmiddel wordt toegediend, wordt de ernst van het vitamine E-tekort van het kind bepaald door een bloedmonster, gevolgd door een dagelijkse dosis. van tocofersolan (Vedrop®) oraal of via hun voedingssonde. Na een behandeling van 4 weken zal een tweede bloedmonster worden gecontroleerd en zal het kind dezelfde dosis tocoferssolan voortzetten of zal deze worden aangepast in reactie op de bloedspiegels. Als het onderzoeksgeneesmiddel werkt zoals het bedoeld is, zou er een toename moeten zijn in de concentratie van vitamine E in het bloed van het kind, wat suggereert dat het geneesmiddel werd geabsorbeerd. Bij elk bezoek wordt er bloed afgenomen om de vitamine E-status en de algemene gezondheid van het kind te beoordelen.
Patiënten blijven ongeveer een jaar op tocofersolan of zolang het onderzoek open is. Op basis van de Europese pediatrische ervaring moet worden verwacht dat patiënten minimaal 3 maanden, idealiter 6 maanden, tocofersolan moeten gebruiken om een optimale klinische respons te zien.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Fase
- Fase 2
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
1. Patiënten met darmfalen of vetmalabsorptie die refractaire vitamine E-deficiëntie hebben (gedefinieerd als vitamine E-spiegel < 5 mg/L) ondanks het feit dat ze gedurende ten minste 6 maanden vitamine E-suppletie hebben gekregen met momenteel beschikbare enterale vitamine E-producten of die vitamine parenteraal als onderdeel van een multivitamine-infusie.
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap
- Gebruik van warfarine of een verwante vitamine K-antagonist.
- Inschrijving in een andere klinische studie waarbij een onderzoeksagent betrokken is (tenzij goedgekeurd door de hoofdonderzoekers van de andere studie)
- De ouder of voogd of het kind dat geen toestemming of instemming wil geven
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandeling
|
Nadat baseline labs zijn verkregen, zal de therapie met tocofersolan worden gestart met een initiële dosis van 17 mg/kg d-alfa-tocoferol in de vorm van tocofersolan (0,34 ml/kg/dag) en getitreerd op basis van bloedspiegels.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vitamine E-niveau
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Primaire gemeten uitkomsten zijn onder meer of het vitamine E-gehalte is gestegen tot > 5 mg/L
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Westergren T, Kalikstad B. Dosage and formulation issues: oral vitamin E therapy in children. Eur J Clin Pharmacol. 2010 Feb;66(2):109-18. doi: 10.1007/s00228-009-0729-1. Epub 2009 Oct 13.
- European Medicines Agency Evaluation of Medicines for Human Use, CHMP Assessment Report for Vedrop, London, 29 May 2009 Doc.Ref.: EMEA/485798/2009.
- Sokol RJ. A New Old Treatment for Vitamin E Deficiency in Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):577-578. doi: 10.1097/MPG.0000000000001330. No abstract available.
- Thebaut A, Nemeth A, Le Mouhaer J, Scheenstra R, Baumann U, Koot B, Gottrand F, Houwen R, Monard L, de Micheaux SL, Habes D, Jacquemin E. Oral Tocofersolan Corrects or Prevents Vitamin E Deficiency in Children With Chronic Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016 Dec;63(6):610-615. doi: 10.1097/MPG.0000000000001331.
- Ubesie AC, Kocoshis SA, Mezoff AG, Henderson CJ, Helmrath MA, Cole CR. Multiple micronutrient deficiencies among patients with intestinal failure during and after transition to enteral nutrition. J Pediatr. 2013 Dec;163(6):1692-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.07.015. Epub 2013 Aug 24.
- Zondlo Fiume M. Final report on the safety assessment of Tocopherol, Tocopheryl Acetate, Tocopheryl Linoleate, Tocopheryl Linoleate/Oleate, Tocopheryl Nicotinate, Tocopheryl Succinate, Dioleyl Tocopheryl Methylsilanol, Potassium Ascorbyl Tocopheryl Phosphate, and Tocophersolan. Int J Toxicol. 2002;21 Suppl 3:51-116. doi: 10.1080/10915810290169819. No abstract available.
- Ash, M. (2004). Handbook of green chemicals (2nd ed.). Endicott, N.Y.: Synapse Information Resources.
- Yang CF, Duro D, Zurakowski D, Lee M, Jaksic T, Duggan C. High prevalence of multiple micronutrient deficiencies in children with intestinal failure: a longitudinal study. J Pediatr. 2011 Jul;159(1):39-44.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2010.12.049. Epub 2011 Feb 16.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB-P00026926
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .