乳児および小児における難治性ビタミン E 欠乏症の予防または治療のためのトコフェルソラン (Vedrop®) の使用

短腸症候群または他の形態の腸不全/脂肪吸収不良を患っている患者は、適切な経口または経腸栄養に耐えることができません。 彼らは、栄養チューブによって送達される経腸栄養として栄養を与えることを要求しています。 多くの場合、これらの子供たちは栄養状態を改善するためにビタミンなどのサプリメントを摂取しますが、その状態のためにサプリメントを十分に吸収することが難しく、そのほとんどが便中に失われます。 研究される薬剤であるトコフェルソラン（Vedrop®）は、人間の食事に必要な脂溶性ビタミンの一種であるビタミンEの一種です。 この症状を持つ患者がより容易に吸収できるように配合されています。 この研究の主な目的は、この形態のビタミンEの安全性と忍容性について学ぶことです。研究薬を受け取る前に、子供のビタミンE欠乏症の重症度が血液サンプルによって決定され、その後毎日ビタミンEが投与されます。トコフェルソラン (Vedrop®) を経口または栄養チューブを通して投与します。 4週間の治療後、2回目の血液サンプルが検査され、子供は同じ用量のトコフェルソランを継続するか、血中濃度に応じてトコフェルソランの量が調整されます。 研究薬が設計どおりに機能する場合、子供の血液中のビタミンE濃度が上昇するはずで、これは薬が吸収されたことを示唆しています。 訪問のたびに、子供のビタミンEの状態と全体的な健康状態を評価するために血液サンプルが採取されます。

患者は約1年間、または研究が継続している限りトコフェルソランの投与を続けることになる。 ヨーロッパの小児科の経験に基づくと、最適な臨床反応が得られるまで、患者は少なくとも 3 か月間、理想的には 6 か月間トコフェルソランを投与されることが期待されます。