Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stosowanie tokofersolanu (Vedrop®) w zapobieganiu lub leczeniu refrakcyjnego niedoboru witaminy E u niemowląt i dzieci

11 maja 2020 zaktualizowane przez: Daniel Elman, Boston Children's Hospital

Pacjenci z zespołem krótkiego jelita lub innymi formami niewydolności jelit/zespołu złego wchłaniania tłuszczów nie są w stanie tolerować odpowiedniego żywienia doustnego lub dojelitowego. Wymagają one, aby żywienie było podawane jako żywienie dojelitowe, które jest dostarczane przez zgłębnik. Często te dzieci przyjmują suplementy, takie jak witaminy, aby poprawić swój stan odżywienia, ale ze względu na swój stan mają trudności z wystarczającym wchłanianiem suplementu i większość z nich jest tracona ze stolcem. Lek, który będzie badany, Tocofersolan (Vedrop®) jest formą witaminy E, rodzaju rozpuszczalnej w tłuszczach witaminy potrzebnej w diecie człowieka. Został sformułowany w taki sposób, aby mógł być łatwiej wchłaniany przez pacjentów z tym schorzeniem. Głównym celem badania jest poznanie bezpieczeństwa i tolerancji tej formy witaminy E. Przed otrzymaniem badanego leku stopień niedoboru witaminy E u dziecka zostanie określony na podstawie próbki krwi, a następnie podania dziennej dawki tokofersolanu (Vedrop®) doustnie lub przez sondę do karmienia. Po 4 tygodniach leczenia zostanie pobrana druga próbka krwi i dziecko będzie kontynuować albo tę samą dawkę tokoferssolanu, albo zostanie ona dostosowana w zależności od stężenia we krwi. Jeśli badany lek działa tak, jak powinien, powinien nastąpić wzrost stężenia witaminy E we krwi dziecka, co sugeruje, że lek został wchłonięty. Podczas każdej wizyty zostanie pobrana próbka krwi w celu oceny poziomu witaminy E i ogólnego stanu zdrowia dziecka.

Pacjenci pozostaną na tokofersolanie przez około rok lub tak długo, jak badanie będzie otwarte. Na podstawie doświadczeń europejskich pediatrów należy oczekiwać, że pacjenci będą przyjmować tokofersolan przez co najmniej 3 miesiące, najlepiej 6 miesięcy, aby uzyskać optymalną odpowiedź kliniczną.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z niewydolnością jelit lub zespołem złego wchłaniania tłuszczów, u których występuje oporny na leczenie niedobór witaminy E (określany jako poziom witaminy E < 5 mg/l) pomimo suplementacji witaminy E aktualnie dostępnymi preparatami witaminy E dojelitowymi przez co najmniej 6 miesięcy lub wymagający podawania witaminy E pozajelitowo jako część wlewu multiwitaminowego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża
  2. Stosowanie warfaryny lub jakiegokolwiek pokrewnego antagonisty witaminy K.
  3. Włączenie do jakiegokolwiek innego badania klinicznego z udziałem badanego czynnika (chyba że zostało to zatwierdzone przez głównych badaczy drugiego badania)
  4. Rodzic lub opiekun lub dziecko nie chcą wyrazić zgody lub zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Lek: Tokofersolan
Po uzyskaniu wyjściowych wyników badań laboratoryjnych zostanie rozpoczęta terapia tokofersolanem od dawki początkowej 17 mg/kg d-alfa-tokoferolu w postaci tokoferolu (0,34 ml/kg/dzień) i miareczkowana na podstawie poziomu we krwi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom witaminy E
Ramy czasowe: 1 rok
Podstawowe wyniki mierzone będą obejmowały to, czy poziom witaminy E wzrósł do > 5 mg/l
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-P00026926

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj