Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af Tocofersolan (Vedrop®) til at forebygge eller behandle refraktiv vitamin E-mangel hos spædbørn og børn

11. maj 2020 opdateret af: Daniel Elman, Boston Children's Hospital

Patienter med korttarmssyndrom eller andre former for tarmsvigt/fedtmalabsorption er ikke i stand til at tolerere tilstrækkelig oral eller enteral fodring. De kræver, at ernæring gives som enteral ernæring, der leveres via sonde. Disse børn tager ofte kosttilskud såsom vitaminer for at hjælpe med at forbedre deres ernæringsstatus, men på grund af deres tilstand har de svært ved at absorbere tilskuddet tilstrækkeligt, og det meste af det går tabt i afføringen. Lægemidlet, der vil blive undersøgt, Tocofersolan (Vedrop®) er en form for E-vitamin, en type af det fedtopløselige vitamin, der er nødvendigt i den menneskelige kost. Det er blevet formuleret på en sådan måde, at det lettere kan absorberes af patienter med denne tilstand. Hovedformålet med undersøgelsen er at lære om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​denne form for E-vitamin. Før du modtager undersøgelseslægemidlet, vil sværhedsgraden af ​​barnets E-vitaminmangel blive bestemt ved en blodprøve, efterfulgt af at give dem en daglig dosis tocofersolan (Vedrop®) enten oralt eller gennem deres ernæringssonde. Efter 4 ugers behandling vil en anden blodprøve blive kontrolleret, og barnet vil enten fortsætte med den samme dosis tocoferssolan, eller den vil blive justeret som reaktion på blodniveauerne. Hvis undersøgelseslægemidlet virker, som det er designet til at gøre, bør der være en stigning i koncentrationen af ​​E-vitamin i barnets blod, hvilket tyder på, at lægemidlet blev absorberet. Ved hvert besøg udtages en blodprøve for at vurdere barnets E-vitaminstatus og generelle helbred.

Patienterne vil forblive på tocofersolan i cirka et år eller så længe undersøgelsen forbliver åben. Baseret på europæiske pædiatriske erfaringer bør patienter forventes at være på tocofersolan i mindst 3 måneder, ideelt set 6 måneder for at se optimal klinisk respons.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Patienter med tarmsvigt eller fedtmalabsorption, som har refraktær E-vitaminmangel (defineret som E-vitaminniveau < 5 mg/L) på trods af at de har modtaget E-vitamintilskud med aktuelt tilgængelige enterale E-vitaminprodukter i mindst 6 måneder eller kræver tilførsel af vitamin parenteralt som en del af en multivitamininfusion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet
  2. Brug af warfarin eller enhver beslægtet vitamin K-antagonist.
  3. Tilmelding til ethvert andet klinisk forsøg, der involverer et forsøgsmiddel (medmindre det er godkendt af hovedforskerne i det andet forsøg)
  4. Forælderen eller værgen eller barnet er uvillig til at give samtykke eller samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Medicin: Tocofersolan
Efter at baseline-laboratorier er opnået, vil behandling med tocofersolan blive indledt med en startdosis på 17 mg/kg d-alfa-tocopherol i form af tocofersolan (0,34 ml/kg/dag) og titreres baseret på blodniveauer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
E-vitamin niveau
Tidsramme: 1 år
De primære målte resultater vil omfatte, hvorvidt E-vitamin-niveauet steg til > 5 mg/L
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. december 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB-P00026926

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kort tarm syndrom

Kliniske forsøg med Tocofersolan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner