Bruk av Tocofersolan (Vedrop®) for å forebygge eller behandle refraktiv vitamin E-mangel hos spedbarn og barn

Pasienter med kort tarmsyndrom eller andre former for tarmsvikt/fettmalabsorpsjon er ikke i stand til å tolerere tilstrekkelig oral eller enteral mating. De krever at ernæring gis som enteral ernæring som leveres med ernæringssonde. Ofte tar disse barna kosttilskudd som vitaminer for å forbedre ernæringsstatusen, men på grunn av tilstanden deres har de problemer med å absorbere tilskuddet tilstrekkelig og det meste går tapt i avføringen. Legemidlet som vil bli studert, Tocofersolan (Vedrop®) er en form for vitamin E, en type fettløselig vitamin som trengs i det menneskelige kostholdet. Det har blitt formulert på en slik måte at det lettere kan absorberes av pasienter med denne tilstanden. Hovedformålet med studien er å lære om sikkerheten og toleransen til denne formen for vitamin E. Før du mottar studiemedikamentet, vil alvorlighetsgraden av barnets vitamin E-mangel bli bestemt av en blodprøve, etterfulgt av å gi dem en daglig dose av tocofersolan (Vedrop®) enten oralt eller gjennom ernæringssonden. Etter 4 ukers behandling vil en ny blodprøve bli kontrollert og barnet vil fortsette enten med samme dose tokoferssolan, eller den vil bli justert som svar på blodnivåene. Hvis studiemedikamentet fungerer slik det er designet for å gjøre, bør det være en økning i konsentrasjonen av vitamin E i barnets blod, noe som tyder på at stoffet ble absorbert. Ved hvert besøk vil det bli tatt en blodprøve for å vurdere barnets vitamin E-status og generelle helse.

Pasienter vil forbli på tokofersolan i omtrent ett år eller så lenge studien forblir åpen. Basert på europeisk pediatrisk erfaring, bør pasienter forventes å gå på tokofersolan i minimum 3 måneder, ideelt sett 6 måneder for å se optimal klinisk respons.