Utilisation du tocofersolan (Vedrop®) pour prévenir ou traiter la carence réfractive en vitamine E chez les nourrissons et les enfants

Les patients atteints du syndrome de l'intestin court ou d'autres formes d'insuffisance intestinale/de malabsorption des graisses sont incapables de tolérer une alimentation orale ou entérale adéquate. Ils exigent que la nutrition soit administrée sous forme de nutrition entérale administrée par sonde d'alimentation. Souvent, ces enfants prennent des suppléments tels que des vitamines pour aider à améliorer leur état nutritionnel mais, en raison de leur état, ils ont du mal à absorber suffisamment le supplément et la majeure partie est perdue dans les selles. Le médicament qui sera étudié, le Tocofersolan (Vedrop®) est une forme de vitamine E, un type de vitamine liposoluble nécessaire dans l'alimentation humaine. Il a été formulé de telle manière qu'il peut être plus facilement absorbé par les patients atteints de cette maladie. L'objectif principal de l'étude est d'en savoir plus sur l'innocuité et la tolérabilité de cette forme de vitamine E. Avant de recevoir le médicament à l'étude, la gravité de la carence en vitamine E de l'enfant sera déterminée par un échantillon de sang, suivi d'une dose quotidienne. de tocofersolan (Vedrop®) par voie orale ou via leur sonde d'alimentation. Après 4 semaines de traitement, un deuxième échantillon de sang sera vérifié et l'enfant continuera soit la même dose de tocoferssolan, soit elle sera ajustée en fonction des taux sanguins. Si le médicament à l'étude fonctionne comme prévu, il devrait y avoir une augmentation de la concentration de vitamine E dans le sang de l'enfant, suggérant que le médicament a été absorbé. À chaque visite, un échantillon de sang sera prélevé pour évaluer le statut en vitamine E et l'état de santé général de l'enfant.

Les patients resteront sous tocofersolan pendant environ un an ou aussi longtemps que l'étude reste ouverte. Sur la base de l'expérience pédiatrique européenne, les patients doivent être sous tocofersolan pendant au moins 3 mois, idéalement 6 mois pour voir une réponse clinique optimale.