전형적인 CAH 치료를 위한 Nevanimibe HCl
2021년 2월 11일 업데이트: Millendo Therapeutics US, Inc.
고전적인 선천성 부신 과형성증의 치료를 위한 네바니미브 염산염의 다기관 용량 적정 공개 라벨 연구
이것은 고전적인 선천성 부신 과형성증(CAH)의 치료를 위한 네바니미브 염산염(HCl)의 다기관 피험자 내 용량 적정 공개 라벨 연구입니다.
약 2-14주의 스크리닝 기간 후 적격 피험자는 약 2-8주의 기준선 기간에 들어간 다음 16주의 치료 기간에 들어갑니다.
대상자당 전체 연구 기간은 24-42주 범위일 것으로 예상됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ribeirão Preto, 브라질, 14051-140
- University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
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São Paulo, 브라질, 04037-002
- Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
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São Paulo, 브라질, 05403-900
- Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
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Madrid, 스페인
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Sevilla, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, 스페인
- University Hospital La Fe
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Haifa, 이스라엘
- Bnai Zion Medical Center
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Petach Tikva, 이스라엘
- Beilinson Hospital
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Tel Aviv, 이스라엘
- Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
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Praha 1, 체코
- Institute of Endocrinology
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Paris, 프랑스
- Hospital Pitié-Salpêtrière
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 21-하이드록실라제 결핍으로 인한 고전적 CAH의 문서화된 과거 진단 및/또는 상승된 17-OHP의 과거 문서
- 스크리닝 전 연속 6개월 이상 동안의 만성 글루코코르티코이드 대체 요법
- 스크리닝 전 최소 4주 동안 및 연구 치료 기간 동안 안정적인 글루코코르티코이드 및 미네랄로코르티코이드 요법
제외 기준:
- 비클래식 CAH
- 부신 기능 부전의 다른 원인
- HIV, B형 간염 또는 C형 간염
- AST 또는 ALT >2x ULN, 빌리루빈 또는 혈청 크레아티닌 >1.5x ULN
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 네바니미베염산염
500mg BID에서 시작하여 2000mg BID까지 경구 네바니미브 염산염의 증량 용량 수준
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16주 치료 기간 동안 모든 피험자는 네바니미브 HCl 500mg BID 투여를 시작하고 4주마다 혈청 17-OHP 평가를 기반으로 필요에 따라 1000mg BID, 1500mg BID 및 2000mg BID로 용량을 적정합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 17-OHP 목표를 달성한 피험자의 백분율
기간: 113일까지
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1차 효능 종점은 다음과 같이 혈청 17-OHP 목표를 달성한 환자의 백분율로 정의된 각 코호트 내 전체 반응률이었습니다.
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113일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 11일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 3일
연구 완료 (실제)
2020년 7월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 11일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
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