Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nevanimibe HCl klassisen CAH:n hoitoon

torstai 11. helmikuuta 2021 päivittänyt: Millendo Therapeutics US, Inc.

Monikeskus-annostitraus avoin tutkimus nevanimibehydrokloridista klassisen synnynnäisen lisämunuaisen hyperplasian hoitoon

Tämä on monikeskus, yksilöiden välinen avoin annostitraustutkimus nevanimibehydrokloridista (HCl) klassisen synnynnäisen lisämunuaisen liikakasvun (CAH) hoitoon. Noin 2–14 viikon seulontajakson jälkeen kelvolliset koehenkilöt siirtyvät noin 2–8 viikon perusjaksoon ja sen jälkeen 16 viikon hoitojaksoon. Tutkimuksen kokonaiskeston koehenkilöä kohti odotetaan olevan 24-42 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Ribeirão Preto, Brasilia, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasilia, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasilia, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanja
        • University Hospital La Fe
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Tšekki
      • Praha 1, Tšekki
        • Institute of Endocrinology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu historiallinen diagnoosi klassisesta CAH:sta, joka johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta ja/tai historiallinen dokumentaatio kohonneesta 17-OHP:stä
  • Krooninen glukokortikoidikorvaushoito vähintään 6 peräkkäisen kuukauden ajan ennen seulontaa
  • Stabiili glukokortikoidi- ja mineralokortikoidihoito vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja koko tutkimuksen hoitojakson ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei-klassinen CAH
  • Muut lisämunuaisen vajaatoiminnan syyt
  • HIV, hepatiitti B tai hepatiitti C
  • AST tai ALT > 2 x ULN, bilirubiini tai seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Nevanimibihydrokloridi
Nouseva oraalisen nevanimibihydrokloridin annostaso alkaen 500 mg:sta kahdesti vuorokaudessa aina 2000 mg:aan kahdesti vuorokaudessa
Lääke: Nevanimibihydrokloridi
16 viikon hoitojakson aikana kaikki koehenkilöt alkavat annostella nevanimibe HCl:a 500 mg kahdesti vuorokaudessa ja annos titrataan 1000 mg:aan kahdesti vuorokaudessa, 1500 mg:aan kahdesti vuorokaudessa ja 2 000 mg:aan kahdesti vuorokaudessa tarpeen mukaan seerumin 17-OHP-arviointien perusteella neljän viikon välein.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka saavuttavat seerumin 17-OHP-tavoitteet
Aikaikkuna: Päivään 113 asti

Ensisijainen tehon päätetapahtuma oli yleinen vasteprosentti kussakin kohortissa, joka määriteltiin potilaiden prosenttiosuutena, jotka saavuttivat seerumin 17-OHP-tavoitteet seuraavasti:

  • Miehet ja postmenopausaaliset naiset: 17-OHP ≤ 2x ULN

  • Premenopausaaliset naiset:

    • Follikulaarinen vaihe: 17-OHP ≤ 2x follikulaarinen vaihe ULN
    • Luteaalivaihe: 17-OHP ≤ (2x follikulaarinen vaihe ULN + (luteaalifaasi ULN - follikulaarinen vaihe ULN))
Päivään 113 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Millendo Therapeutics US, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 12. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 13. syyskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATR-101-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa