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Nevanimibe HCl per il trattamento della CAH classica

11 febbraio 2021 aggiornato da: Millendo Therapeutics US, Inc.

Uno studio multicentrico di titolazione della dose in aperto sul nevanimibe cloridrato per il trattamento dell'iperplasia surrenale congenita classica

Questo è uno studio in aperto multicentrico di titolazione della dose intra-soggetto di nevanimibe cloridrato (HCl) per il trattamento dell'iperplasia surrenale congenita classica (CAH). Dopo un periodo di screening di circa 2-14 settimane, i soggetti idonei entreranno in un periodo di riferimento di circa 2-8 settimane e quindi in un periodo di trattamento di 16 settimane. Si prevede che la durata complessiva dello studio per soggetto sarà compresa tra 24 e 42 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasile, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasile, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Cechia
      • Praha 1, Cechia
        • Institute of Endocrinology
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hospital Pitié-Salpêtrière
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israele
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israele
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna
        • University Hospital La Fe

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi storica documentata di CAH classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi e/o documentazione storica di livelli elevati di 17-OHP
  • Terapia sostitutiva cronica con glucocorticoidi per almeno 6 mesi consecutivi prima dello screening
  • Regime stabile di glucocorticoidi e mineralcorticoidi per almeno 4 settimane prima dello screening e per tutto il periodo di trattamento dello studio

Criteri di esclusione:

  • CAH non classico
  • Altre cause di insufficienza surrenalica
  • HIV, epatite B o epatite C
  • AST o ALT >2x ULN, bilirubina o creatinina sierica >1,5x ULN

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nevanimibe cloridrato
Livello di dose crescente di nevanimibe cloridrato orale a partire da 500 mg BID fino a 2000 mg BID
Droga: Nevanimibe cloridrato
Durante il periodo di trattamento di 16 settimane, tutti i soggetti inizieranno la somministrazione di nevanimibe HCl 500 mg BID e la dose verrà titolata a 1000 mg BID, 1500 mg BID e 2000 mg BID secondo necessità sulla base delle valutazioni sieriche di 17-OHP ogni 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che hanno raggiunto gli obiettivi sierici di 17-OHP
Lasso di tempo: Fino al giorno 113

L'endpoint primario di efficacia era il tasso di risposta globale all'interno di ciascuna coorte, definito come la percentuale di pazienti che raggiungevano gli obiettivi sierici di 17-OHP come segue:

  • Uomini e donne in postmenopausa: 17-OHP ≤ 2x ULN

  • Donne in premenopausa:

    • Fase follicolare: 17-OHP ≤ 2x fase follicolare ULN
    • Fase luteale: 17-OHP ≤ (2x fase follicolare ULN + (fase luteale ULN - fase follicolare ULN))
Fino al giorno 113

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Millendo Therapeutics US, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

3 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

12 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

13 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATR-101-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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