Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nevanimibe HCl a klasszikus CAH kezelésére

2021. február 11. frissítette: Millendo Therapeutics US, Inc.

Multicentrikus dózistitrálásos nyílt vizsgálat a nevanimib-hidrokloridról a klasszikus veleszületett mellékvese-hiperplázia kezelésére

Ez a nevanimib-hidroklorid (HCl) többközpontú, egy alanyon belüli dózistitrálásos nyílt elrendezésű vizsgálata a klasszikus veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH) kezelésére. Egy körülbelül 2-14 hetes szűrési időszakot követően a jogosult alanyok egy körülbelül 2-8 hetes kiindulási periódusba, majd egy 16 hetes kezelési időszakba lépnek. Várhatóan a vizsgálat teljes időtartama alanyonként 24-42 hét között lesz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Ribeirão Preto, Brazília, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brazília, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brazília, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Csehország
      • Praha 1, Csehország
        • Institute of Endocrinology
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Spanyolország
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanyolország
        • University Hospital La Fe

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A klasszikus CAH dokumentált történeti diagnózisa a 21-hidroxiláz-hiány miatt és/vagy az emelkedett 17-OHP történeti dokumentációja
  • Krónikus glükokortikoid helyettesítő terápia legalább 6 egymást követő hónapig a szűrés előtt
  • Stabil glükokortikoid és mineralokortikoid terápia legalább 4 hétig a szűrés előtt és a vizsgálat teljes kezelési időszaka alatt

Kizárási kritériumok:

  • Nem klasszikus CAH
  • A mellékvese-elégtelenség egyéb okai
  • HIV, hepatitis B vagy hepatitis C
  • AST vagy ALT > 2x ULN, bilirubin vagy szérum kreatinin > 1,5x ULN

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nevanimib-hidroklorid
Az orális nevanimib-hidroklorid növekvő dózisszintje naponta kétszer 500 mg-tól naponta kétszer 2000 mg-ig
Drog: Nevanimib-hidroklorid
A 16 hetes kezelési időszak alatt minden alany elkezdi a napi kétszer 500 mg nevanimib HCl adagolását, és a dózist 1000 mg BID, 1500 mg BID és 2000 mg BID értékre kell titrálni a szérum 17-OHP 4 hetente történő értékelése alapján.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum 17-OHP célértékét elérő alanyok százalékos aránya
Időkeret: A 113. napon keresztül

Az elsődleges hatásossági végpont az egyes kohorszokon belüli teljes válaszarány volt, amelyet azon betegek százalékos arányában határoztak meg, akik elérték a szérum 17-OHP célértékeit, az alábbiak szerint:

  • Férfiak és posztmenopauzás nők: 17-OHP ≤ 2x ULN

  • Premenopauzás nők:

    • Follikuláris fázis: 17-OHP ≤ 2x follikuláris fázis ULN
    • Luteális fázis: 17-OHP ≤ (2x follikuláris fázis ULN + (luteális fázis ULN - follikuláris fázis ULN))
A 113. napon keresztül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Millendo Therapeutics US, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. június 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. szeptember 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 11.

Első közzététel (Tényleges)

2018. szeptember 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 11.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATR-101-202

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett mellékvese hiperplázia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel