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Nevanimibe HCl zur Behandlung von klassischer CAH

11. Februar 2021 aktualisiert von: Millendo Therapeutics US, Inc.

Eine multizentrische Dosis-Titrations-Open-Label-Studie mit Nevanimibe-Hydrochlorid zur Behandlung der klassischen kongenitalen Nebennierenhyperplasie

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Intra-Subjekt-Dosistitrationsstudie mit Nevanimibe-Hydrochlorid (HCl) zur Behandlung der klassischen angeborenen Nebennierenhyperplasie (CAH). Nach einer Screening-Periode von ungefähr 2-14 Wochen treten geeignete Probanden in eine Baseline-Periode von ungefähr 2-8 Wochen und dann in eine 16-wöchige Behandlungsphase ein. Es wird erwartet, dass die Gesamtdauer der Studie pro Proband zwischen 24 und 42 Wochen liegen wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasilien, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • University Hospital La Fe
  • Tschechien
      • Praha 1, Tschechien
        • Institute of Endocrinology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte historische Diagnose einer klassischen CAH aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels und/oder historische Dokumentation eines erhöhten 17-OHP
  • Chronische Glukokortikoid-Ersatztherapie für mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate vor dem Screening
  • Stabiles Glucocorticoid- und Mineralocorticoid-Regime für mindestens 4 Wochen vor dem Screening und während des gesamten Behandlungszeitraums der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Nichtklassisches CAH
  • Andere Ursachen der Nebenniereninsuffizienz
  • HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C
  • AST oder ALT >2x ULN, Bilirubin oder Serumkreatinin >1,5x ULN

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nevanimibe-Hydrochlorid
Aufsteigende Dosis von oralem Nevanimibe-Hydrochlorid, beginnend mit 500 mg zweimal täglich bis zu 2000 mg zweimal täglich
Arzneimittel: Nevanimibe-Hydrochlorid
Während des 16-wöchigen Behandlungszeitraums beginnen alle Probanden mit der Dosierung von Nevanimibe-HCl 500 mg zweimal täglich und werden je nach Bedarf auf 1000 mg zweimal täglich, 1500 mg zweimal täglich und 2000 mg zweimal täglich dosiert, basierend auf den 17-OHP-Bestimmungen im Serum alle 4 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden, die die 17-OHP-Serumziele erreichen
Zeitfenster: Bis Tag 113

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war die Gesamtansprechrate innerhalb jeder Kohorte, definiert als der Prozentsatz der Patienten, die die 17-OHP-Zielwerte im Serum wie folgt erreichten:

  • Männer und postmenopausale Frauen: 17-OHP ≤ 2x ULN

  • Frauen vor der Menopause:

    • Follikelphase: 17-OHP ≤ 2x Follikelphasen-ULN
    • Lutealphase: 17-OHP ≤ (2x Follikelphase ULN + (Lutealphase ULN - Follikelphase ULN))
Bis Tag 113

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Millendo Therapeutics US, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. September 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATR-101-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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