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Nevanimiba HCl para el tratamiento de la CAH clásica

11 de febrero de 2021 actualizado por: Millendo Therapeutics US, Inc.

Un estudio abierto multicéntrico de titulación de dosis de clorhidrato de nevanimiba para el tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita clásica

Este es un estudio abierto multicéntrico de titulación de dosis intrasujeto de clorhidrato de nevanimiba (HCl) para el tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) clásica. Después de un Período de selección de aproximadamente 2 a 14 semanas, los sujetos elegibles ingresarán a un Período de referencia de aproximadamente 2 a 8 semanas y luego a un Período de tratamiento de 16 semanas. Se anticipa que la duración total del estudio por sujeto oscilará entre 24 y 42 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasil, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Chequia
      • Praha 1, Chequia
        • Institute of Endocrinology
  • España
      • Madrid, España
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, España
        • University Hospital La Fe
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico histórico documentado de CAH clásica debido a deficiencia de 21-hidroxilasa y/o documentación histórica de 17-OHP elevada
  • Terapia crónica de reemplazo de glucocorticoides durante al menos 6 meses consecutivos antes de la selección
  • Régimen estable de glucocorticoides y mineralocorticoides durante al menos 4 semanas antes de la selección y durante todo el período de tratamiento del estudio

Criterio de exclusión:

  • CAH no clásica
  • Otras causas de insuficiencia suprarrenal
  • VIH, hepatitis B o hepatitis C
  • AST o ALT >2x LSN, bilirrubina o creatinina sérica >1,5x LSN

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Clorhidrato de nevanimiba
Nivel de dosis ascendente de clorhidrato de nevanimiba oral comenzando con 500 mg dos veces al día hasta 2000 mg dos veces al día
Droga: Clorhidrato de nevanimiba
Durante el período de tratamiento de 16 semanas, todos los sujetos comenzarán a recibir dosis de 500 mg dos veces al día de nevanimiba HCl y se ajustará la dosis a 1000 mg dos veces al día, 1500 mg dos veces al día y 2000 mg dos veces al día según sea necesario según las evaluaciones de 17-OHP en suero cada 4 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos que alcanzan los objetivos séricos de 17-OHP
Periodo de tiempo: Hasta el día 113

El criterio principal de valoración de la eficacia fue la tasa de respuesta general dentro de cada cohorte, definida como el porcentaje de pacientes que lograron los objetivos de 17-OHP en suero de la siguiente manera:

  • Hombres y mujeres posmenopáusicas: 17-OHP ≤ 2x LSN

  • Mujeres premenopáusicas:

    • Fase folicular: 17-OHP ≤ 2x fase folicular ULN
    • Fase lútea: 17-OHP ≤ (2x fase folicular ULN + (fase lútea ULN - fase folicular ULN))
Hasta el día 113

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Millendo Therapeutics US, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

3 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

12 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

13 de septiembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATR-101-202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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