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Nevanimibe HCl para o Tratamento da HAC Clássica

11 de fevereiro de 2021 atualizado por: Millendo Therapeutics US, Inc.

Um estudo multicêntrico de titulação de dose aberta de cloridrato de nevanimibe para o tratamento da hiperplasia adrenal congênita clássica

Este é um estudo aberto de titulação de dose intrassujeito, multicêntrico, de cloridrato de nevanimibe (HCl) para o tratamento da hiperplasia adrenal congênita clássica (HAC). Após um período de triagem de aproximadamente 2 a 14 semanas, os indivíduos elegíveis entrarão em um período de linha de base de aproximadamente 2 a 8 semanas e, em seguida, um período de tratamento de 16 semanas. Prevê-se que a duração total do estudo por indivíduo varie de 24 a 42 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasil, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Sevilla, Espanha
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanha
        • University Hospital La Fe
  • França
      • Paris, França
        • Hospital Pitié-Salpêtrière
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Tcheca
      • Praha 1, Tcheca
        • Institute of Endocrinology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico histórico documentado de HAC clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase e/ou documentação histórica de elevação de 17-OHP
  • Terapia crônica de reposição de glicocorticóides por pelo menos 6 meses consecutivos antes da triagem
  • Regime estável de glicocorticóides e mineralocorticóides por pelo menos 4 semanas antes da triagem e durante todo o período de tratamento do estudo

Critério de exclusão:

  • CAH não clássico
  • Outras causas de insuficiência adrenal
  • HIV, hepatite B ou hepatite C
  • AST ou ALT >2x LSN, bilirrubina ou creatinina sérica >1,5x LSN

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cloridrato de Nevanimibe
Nível de dose crescente de cloridrato de nevanimibe oral começando com 500 mg BID até 2000 mg BID
Medicamento: Cloridrato de Nevanimibe
Durante o período de tratamento de 16 semanas, todos os indivíduos iniciarão a dosagem com nevanimibe HCl 500 mg BID e serão titulados para 1.000 mg BID, 1.500 mg BID e 2.000 mg BID conforme necessário com base nas avaliações séricas de 17-OHP a cada 4 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos que atingiram os alvos séricos de 17-OHP
Prazo: Até o dia 113

O endpoint primário de eficácia foi a taxa de resposta geral dentro de cada coorte, definida como a porcentagem de pacientes que atingiram os alvos séricos de 17-OHP da seguinte forma:

  • Homens e mulheres na pós-menopausa: 17-OHP ≤ 2x LSN

  • Mulheres na pré-menopausa:

    • Fase folicular: 17-OHP ≤ 2x fase folicular LSN
    • Fase lútea: 17-OHP ≤ (2x fase folicular LSN + (fase lútea LSN - fase folicular LSN))
Até o dia 113

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Millendo Therapeutics US, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

3 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

12 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de setembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de setembro de 2018

Primeira postagem (Real)

13 de setembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATR-101-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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