Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nevanimib HCl pro léčbu klasické CAH

11. února 2021 aktualizováno: Millendo Therapeutics US, Inc.

Multicentrická otevřená studie titrace dávky nevanimibu pro léčbu klasické kongenitální adrenální hyperplazie

Toto je multicentrická, intra-subjektová otevřená studie s titrací dávky nevanimibu hydrochloridu (HCl) pro léčbu klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH). Po období screeningu v délce přibližně 2-14 týdnů vstoupí způsobilé subjekty do základního období přibližně 2-8 týdnů a poté do 16týdenního období léčby. Předpokládá se, že celková doba trvání studie na subjekt se bude pohybovat v rozmezí 24-42 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Ribeirão Preto, Brazílie, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brazílie, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brazílie, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Česko
      • Praha 1, Česko
        • Institute of Endocrinology
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Španělsko
        • University Hospital La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná historická diagnóza klasické CAH kvůli deficitu 21-hydroxylázy a/nebo historická dokumentace zvýšené 17-OHP
  • Chronická substituční léčba glukokortikoidy po dobu nejméně 6 po sobě jdoucích měsíců před screeningem
  • Stabilní režim glukokortikoidů a mineralokortikoidů po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a během léčebného období studie

Kritéria vyloučení:

  • Neklasický CAH
  • Jiné příčiny adrenální insuficience
  • HIV, hepatitida B nebo hepatitida C
  • AST nebo ALT >2x ULN, bilirubin nebo sérový kreatinin >1,5x ULN

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nevanimib hydrochlorid
Vzestupná úroveň dávky perorálně podávaného nevanimib-hydrochloridu počínaje 500 mg BID až do 2000 mg BID
Lék: Nevanimib hydrochlorid
Během 16týdenního léčebného období začnou všichni jedinci s dávkováním nevanimibu HCl 500 mg BID a bude jim dávka titrována na 1000 mg BID, 1500 mg BID a 2000 mg BID podle potřeby na základě hodnocení 17-OHP v séru každé 4 týdny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů dosahujících sérových 17-OHP cílů
Časové okno: Do dne 113

Primárním cílovým parametrem účinnosti byla celková míra odezvy v každé kohortě, definovaná jako procento pacientů, kteří dosáhli cílů 17-OHP v séru takto:

  • Muži a ženy po menopauze: 17-OHP ≤ 2x ULN

  • Ženy před menopauzou:

    • Folikulární fáze: 17-OHP ≤ 2x folikulární fáze ULN
    • Luteální fáze: 17-OHP ≤ (2x folikulární fáze ULN + (luteální fáze ULN - folikulární fáze ULN))
Do dne 113

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Millendo Therapeutics US, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

3. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

12. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2018

První zveřejněno (Aktuální)

13. září 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATR-101-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na Nevanimib hydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit