Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nevanimibe HCl til behandling af klassisk CAH

11. februar 2021 opdateret af: Millendo Therapeutics US, Inc.

En multicenter dosis-titrering åben-label undersøgelse af Nevanimibe Hydrochloride til behandling af klassisk medfødt binyrehyperplasi

Dette er et multicenter, intra-fag dosistitrering åbent studie af nevanimibe hydrochlorid (HCl) til behandling af klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH). Efter en screeningsperiode på ca. 2-14 uger vil kvalificerede forsøgspersoner gå ind i en baselineperiode på ca. 2-8 uger og derefter en 16-ugers behandlingsperiode. Det forventes, at den samlede varighed af undersøgelsen pr. forsøgsperson vil variere fra 24-42 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasilien, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien
        • University Hospital La Fe
  • Tjekkiet
      • Praha 1, Tjekkiet
        • Institute of Endocrinology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret historisk diagnose af klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel og/eller historisk dokumentation for forhøjet 17-OHP
  • Kronisk glukokortikoid substitutionsterapi i mindst 6 på hinanden følgende måneder før screening
  • Stabilt glukokortikoid- og mineralkortikoidregime i mindst 4 uger før screening og i hele undersøgelsesperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-klassisk CAH
  • Andre årsager til binyrebarkinsufficiens
  • HIV, hepatitis B eller hepatitis C
  • AST eller ALT >2x ULN, bilirubin eller serumkreatinin >1,5x ULN

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nevanimibe hydrochlorid
Stigende dosisniveau af oral nevanimibe hydrochlorid begyndende med 500 mg BID op til 2000 mg BID
Medicin: Nevanimibe hydrochlorid
I løbet af den 16-ugers behandlingsperiode vil alle forsøgspersoner begynde at dosere nevanimibe HCl 500 mg BID og dosistitreres til 1000 mg BID, 1500 mg BID og 2000 mg BID efter behov baseret på serum 17-OHP vurderinger hver 4. uge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår serum 17-OHP-mål
Tidsramme: Til og med dag 113

Det primære effektmål var den samlede responsrate inden for hver kohorte, defineret som procentdelen af ​​patienter, der opnåede serum 17-OHP-mål som følger:

  • Mænd og postmenopausale kvinder: 17-OHP ≤ 2x ULN

  • Præmenopausale kvinder:

    • Follikulær fase: 17-OHP ≤ 2x follikulær fase ULN
    • Lutealfase: 17-OHP ≤ (2x follikulær fase ULN + (lutealfase ULN - follikulær fase ULN))
Til og med dag 113

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Millendo Therapeutics US, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

12. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2018

Først opslået (Faktiske)

13. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATR-101-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Nevanimibe hydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner