Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nevanimibe HCl för behandling av klassisk CAH

11 februari 2021 uppdaterad av: Millendo Therapeutics US, Inc.

En multicenter dostitrering öppen studie av Nevanimibe Hydrochloride för behandling av klassisk medfödd binjurehyperplasi

Detta är en öppen dostitreringsstudie inom flera centra av nevanimibhydroklorid (HCl) för behandling av klassisk medfödd adrenal hyperplasi (CAH). Efter en screeningperiod på cirka 2-14 veckor kommer kvalificerade försökspersoner att gå in i en baslinjeperiod på cirka 2-8 veckor och sedan en 16-veckors behandlingsperiod. Det förväntas att studiens totala varaktighet per försöksperson kommer att sträcka sig från 24-42 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasilien, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • University Hospital La Fe
  • Tjeckien
      • Praha 1, Tjeckien
        • Institute of Endocrinology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad historisk diagnos av klassisk CAH på grund av 21-hydroxylasbrist och/eller historisk dokumentation av förhöjd 17-OHP
  • Kronisk glukokortikoidersättningsterapi i minst 6 månader i följd före screening
  • Stabil glukokortikoid- och mineralkortikoidregim i minst 4 veckor före screening och under hela studiens behandlingsperiod

Exklusions kriterier:

  • Icke-klassisk CAH
  • Andra orsaker till binjurebarksvikt
  • HIV, hepatit B eller hepatit C
  • ASAT eller ALAT >2x ULN, bilirubin eller serumkreatinin >1,5x ULN

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Nevanimibe hydroklorid
Stigande dosnivå av oral nevanimibe hydroklorid som börjar med 500 mg två gånger dagligen upp till 2000 mg två gånger dagligen
Läkemedel: Nevanimibe hydroklorid
Under den 16 veckor långa behandlingsperioden kommer alla försökspersoner att börja dosera med nevanimibe HCl 500 mg BID och dostitreras till 1000 mg BID, 1500 mg BID och 2000 mg BID efter behov baserat på serum 17-OHP-bedömningar var 4:e vecka.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av försökspersoner som uppnår serum 17-OHP-mål
Tidsram: Till och med dag 113

Det primära effektmåttet var den totala svarsfrekvensen inom varje kohort, definierad som procentandelen patienter som uppnådde serum 17-OHP-mål enligt följande:

  • Män och postmenopausala kvinnor: 17-OHP ≤ 2x ULN

  • Premenopausala kvinnor:

    • Follikulär fas: 17-OHP ≤ 2x follikulär fas ULN
    • Lutealfas: 17-OHP ≤ (2x follikulär fas ULN + (lutealfas ULN - follikulär fas ULN))
Till och med dag 113

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Millendo Therapeutics US, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

3 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

12 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 september 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2018

Första postat (Faktisk)

13 september 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATR-101-202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi

Kliniska prövningar på Nevanimibe hydroklorid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera