Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nevanimibe HCl w leczeniu klasycznego CAH

11 lutego 2021 zaktualizowane przez: Millendo Therapeutics US, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie z dostosowywaniem dawki chlorowodorku nevanimibu w leczeniu klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące miareczkowania dawki u poszczególnych pacjentów chlorowodorku nevanimibu (HCl) w leczeniu klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH). Po Okresie przesiewowym trwającym około 2-14 tygodni kwalifikujący się uczestnicy przejdą do Okresu podstawowego trwającego około 2-8 tygodni, a następnie do 16-tygodniowego Okresu leczenia. Przewiduje się, że całkowity czas trwania badania na uczestnika będzie wynosił od 24 do 42 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14051-140
        • University of Ribeirão Preto, Medicine Faculty (Faculdade de Medicina) of Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brazylia, 04037-002
        • Universidade Federal de São Paulo, Escola Paulista de Medicina
      • São Paulo, Brazylia, 05403-900
        • Hospital das Clínicas da FMUSP - Prédio do Instituto Central
  • Czechy
      • Praha 1, Czechy
        • Institute of Endocrinology
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hospital Pitie-Salpetriere
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania
        • University Hospital La Fe
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael
        • Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel-Aviv-Sourasky Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana historyczna diagnoza klasycznego CAH spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy i/lub historyczna dokumentacja podwyższonego poziomu 17-OHP
  • Przewlekła terapia zastępcza glikokortykosteroidami przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stabilny schemat glukokortykoidów i mineralokortykoidów przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i przez cały okres leczenia w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Nieklasyczny CAH
  • Inne przyczyny niewydolności kory nadnerczy
  • HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C
  • AspAT lub ALT >2x GGN, bilirubina lub kreatynina w surowicy >1,5x GGN

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Chlorowodorek newanimibu
Rosnący poziom dawki doustnego chlorowodorku nevanimibu począwszy od 500 mg BID do 2000 mg BID
Lek: Chlorowodorek newanimibu
Podczas 16-tygodniowego okresu leczenia, wszyscy pacjenci rozpoczną podawanie nevanimibu HCl w dawce 500 mg dwa razy na dobę i dawkę będą zwiększać do 1000 mg dwa razy na dobę, 1500 mg dwa razy na dobę i 2000 mg dwa razy na dobę w razie potrzeby na podstawie oceny 17-OHP w surowicy co 4 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osobników osiągających cele 17-OHP w surowicy
Ramy czasowe: Do dnia 113

Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności był ogólny odsetek odpowiedzi w każdej kohorcie, zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których osiągnięto docelowe stężenie 17-OHP w surowicy w następujący sposób:

  • Mężczyźni i kobiety po menopauzie: 17-OHP ≤ 2x GGN

  • Kobiety przed menopauzą:

    • Faza folikularna: 17-OHP ≤ 2x GGN fazy folikularnej
    • Faza lutealna: 17-OHP ≤ (2x GGN fazy folikularnej + (GGN fazy lutealnej - GGN fazy folikularnej))
Do dnia 113

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Millendo Therapeutics US, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATR-101-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Badania kliniczne na Chlorowodorek newanimibu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj