선천성 근긴장성 이영양증에서 Tideglusib의 효능 및 안전성
선천성 근긴장성 이영양증(REACH CDM)이 있는 소아 및 청소년 치료를 위한 Tideglusib 대 위약의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
확장된 액세스
연락처 및 위치
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE2 4HH
- Newcastle University
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- The Bright Alliance
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 6세 이상 16세 이하의 남녀 어린이 및 청소년
선천성 DM1(스타이너트병이라고도 함)의 진단
- 진단은 유전적으로 확인되어야 합니다.
임상적으로 관련된 다음 중 하나 이상(예: 의학적 개입이 필요한 경우) 징후 또는 증상이 출생 후 첫 달 이내에 명백했습니다.
- 저혈압
- 일반화 된 약점
- 호흡 부전
- 수유 어려움
- 만곡족 또는 다른 근골격 기형
- 피험자는 걸을 수 있어야 하며 10미터 걷기 테스트를 마칠 수 있어야 합니다(보조기/부목 허용, 팔뚝 목발 불가)
연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의를 얻어야 합니다.
- 부모 또는 LAR이 동의하는 경우 주체의 동의도 있어야 합니다.
- 피험자의 간병인은 연구 기간 동안 참여를 지원할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 피험자는 프로토콜에 명시된 필수 음식 섭취 제한을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 걸을 수 없습니다. (풀타임 휠체어 사용)
- 체질량지수(BMI) 13.5kg/m² 미만 또는 40kg/m² 초과
- 스크리닝 전 4주 이내에 약물/요법의 신규 또는 변경
- 베이스라인 이전 4주 이내에 강력한 CYP3A4 억제제(예: 클래리스로마이신, 텔리트로마이신, 케토코나졸, 이트라코나졸, 포사코나졸, 네파조돈, 이디나비르 및 리토나비르) 사용
- 치료 범위가 좁은 CYP3A4에 의해 대사되는 약물의 동시 사용(예: 와파린 및 디지톡신)
- 최근 6개월 이내에 연구 약물의 임상 시험에 현재 등록 또는 조사 약물의 임상 시험에 등록
- 기존 또는 과거의 의학적 상태 또는 합병증(예: 신경계, 심혈관계, 신장계, 간계, 내분비계, 위장관 또는 호흡기 질환) 대상자가 연구 절차 또는 평가를 수행할 수 없거나 평가 중에 얻은 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 것이라고 연구자가 결론을 내리게 할 수 있습니다.
- Tideglusib 및 그 부형제(딸기 알레르기 포함)에 대한 과민증
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 타이드글루십
체중 조절된 타이드글루시브, 경구, 1일 1회
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경구 현탁액용 Tideglusib, 400mg, 600mg 또는 1000mg 용량 수준에서 체중 조절, 1일 1회
일치하는 위약 제형
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약, 경구, 1일 1회
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일치하는 위약 제형
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상의-완성 선천성 DM1 등급 척도의 변화 (CDM1-RS)
기간: 기준선 및 20 주
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임상의-완성 선천성 DM1 척도는 임상의가 임상 적으로 관련된 도메인의 증상 심각도를 점수를 얻는 임상의가 완료 한 11 개 항목 등급 척도이다. 각 도메인에서 임상의 우려의 심각성은 5 점 리 커트 척도를 사용하여 점수를 매 깁니다. 점수는 0 = 4 = 매우 심각합니다. |
기준선 및 20 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 글로벌 인상 개선 척도 (CGI-I) 점수의 변화
기간: 기준선 및 20 주
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임상의는 CGI-I를 투여했다. 7 포인트 리 커트 유형 척도는 1 = 매우 개선 된 등급과 함께 사용됩니다. |
기준선 및 20 주
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상위 3 개 간병인의 변화 시각적 아날로그 척도 (VAS) 점수
기간: 기준선 및 20 주
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상위 3 개 관련 VAS는 간병인이 척도 내에서 사전 지정되는 것이 아니라 피험자의 근이영양증과 관련하여 간병인의 주요 관심사 원인을 식별 할 수있게 해주었다.
간병인은 왼쪽 끝 (0cm)에 "전혀 심각하지 않은"앵커와 오른쪽 끝 (10cm)의 앵커가있는 10cm 길이의 VA에 수직 자국을 그렸습니다.
각각의 관심사에 대한 점수는 라인의 왼쪽의 앵커 포인트에서 10cm VAS 라인의 센티미터 수를 측정하여 결정되었습니다.
각 대상에 대한 총 VAS 점수는 3 가지 문제에 대한 점수의 합으로 계산되었습니다 (최소 = 0 cm, 최대 = 30 cm).
점수가 높을수록 결과가 더 나빠집니다.
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기준선 및 20 주
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간병인이 선천성 DM1 등급 척도 (CC-CDM1-RS) 완료
기간: 기준선 및 20 주
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간병인이 완성 된 선천성 DM1 척도는 CDM1이있는 개인에서 발생할 수있는 증상에 대한 대상의 간병인 평가입니다. 간병인이 심각도를 평가하도록 요청받는 총 11 개의 임상 적으로 관련된 증상이 있습니다. 증상은 관련 기간 동안 0 = 증상이 존재하지 않거나 더 이상 존재하지 않는 전체 심각도에 따라 0에서 4의 점수로 평가됩니다. 각 대상에 대한 총 CC-CDM1-RS 점수는 0 = min 및 44 = max의 점수의 합으로 계산되었습니다. 점수가 높을수록 결과가 더 나빠집니다. |
기준선 및 20 주
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임상 글로벌 인상 - 심각도 척도 (CGI -S)
기간: 기준선 및 20 주
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임상 글로벌 인상-심각도 척도 (CGI-S)는 동일한 진단을받은 피험자에 대한 임상의의 과거 경험에 비해 임상의가 평가 당시 피험자의 질병의 심각성을 평가하도록 요구하는 7 점 척도입니다. 피험자는 정상, 정상, 전혀 아프지 않은 시간에 질병의 심각성에 대해 평가됩니다. 2, 경계선 병; 3, 약간 아프다. 4, 적당히 아프다. 5, 현저하게 아프다. 6, 심하게 아프다. 또는 7, 매우 아프다. |
기준선 및 20 주
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10 미터 워크 런 테스트
기간: 20 주
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10 미터 워크/런 테스트는 짧은 거리에서 몇 초 만에 보행 속도를 평가하는 데 사용되는 성능 측정입니다.
기능적 이동성의 평가로 사용할 수 있습니다.
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20 주
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스크리닝에서 연구 종료 사이의 심각한 부작용 (SAE)을 포함한 부작용 (AES)의 수.
기간: 스크리닝 사이에서 연구 종료 사이에서 최대 28 주
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부작용은 주제에 의해 자발적으로 자원 봉사 될 수 있거나 의사의 일반적이고 비대적인 질문의 결과로 발견 될 수 있습니다.
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스크리닝 사이에서 연구 종료 사이에서 최대 28 주
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스크리닝과 연구 종료 사이의 객관적인 평가 (예 : 실험실 가치, ECG, 활력 징후 및 뼈 미네랄 밀도)에서 비정상적인 발견의 수.
기간: 스크리닝 사이에서 연구 종료 사이에서 최대 28 주
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비정상적인 실험실 결과 (예 :
혈액학, 간 기능, 생화학, 소변 검사) 또는 기타 비정상 평가 (예 :
조사관이 임상 적으로 유의 한 것으로 판단되는 ECG, 활력 징후)는 AE의 정의를 충족하면 AES 또는 SAE로 기록됩니다.
수사관은 비정상적인 실험실 발견 또는 기타 비정상 평가가 임상 적으로 유의한지 여부를 결정하는 데있어 의료 및 과학적 판단을 행사할 것입니다.
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스크리닝 사이에서 연구 종료 사이에서 최대 28 주
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CDM1-RS 독립 중앙 평가자 점수 (CDM1-RS)
기간: 기준선 20 주
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독립적 인 중앙 평가자 CDM1-RS 총 점수에서 기준선에서 처리 종료로 변경. CDM1 등급 척도는 CDM1과 임상 적으로 관련된 증상 심각도를 점수하기 위해 임상의가 완료 한 11 개 항목 등급 척도입니다. 각 도메인에서 임상의 우려의 심각성은 5 점 리 커트 척도를 사용하여 점수를 매 깁니다. 점수는 0 = 4 = 매우 심각합니다. |
기준선 20 주
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CGI-I Independent Central Rater 점수 (CGI-I)
기간: 기준선 및 20 주
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CGI-I는 임상의가 7 점 척도의 기준 상태에 비해 피험자의 질병이 얼마나 바뀌 었는지 (개선, 악화 또는 동일하게 유지)를 평가하도록 요구합니다. 7 포인트 리 커트 유형 척도는 1 = 매우 개선 된 등급과 함께 사용됩니다. |
기준선 및 20 주
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독립적 인 평가자 임상 글로벌 인상 - 심각도 척도 (CGI -S)
기간: 기준선 및 20 주
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CGI-S는 7 점 리 커트 유형 척도입니다. 독립적 인 중앙 평가자는 클리닉 및 원격 건강 인터뷰에서 CGI-S 척도를 평가했습니다. 피험자는 정상, 정상, 전혀 아프지 않은 시간에 질병의 심각성에 대해 평가됩니다. 2, 경계선 병; 3, 약간 아프다. 4, 적당히 아프다. 5, 현저하게 아프다. 6, 심하게 아프다. 또는 7, 매우 아프다. |
기준선 및 20 주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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