Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost tideglusibu u vrozené myotonické dystrofie

7. září 2023 aktualizováno: AMO Pharma Limited

Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tideglusibu versus placebo pro léčbu dětí a dospívajících s vrozenou myotonickou dystrofií (REACH CDM)

Toto je randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 u pacientů (ve věku 6 až 16 let) s diagnostikovanou kongenitální myotonickou dystrofií (Congenital DM1).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s dávkou 1000 mg/den tideglusibu upravenou na hmotnost oproti placebu v léčbě dětí a dospívajících ve věku 6–16 let s vrozeným DM1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

56

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • The Bright Alliance
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE2 4HH
        • Newcastle University
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti a dospívající muži nebo ženy ve věku ≥ 6 let a ≤ 16 let

  2. Diagnóza vrozeného DM1 (také známého jako Steinertova choroba)

    • Diagnóza musí být potvrzena geneticky

    • Jedna nebo více z následujících klinicky relevantních (např. vyžadující lékařský zásah) známky nebo příznaky byly zjevné během prvního měsíce po narození:

      • Hypotonie
      • Generalizovaná slabost
      • Respirační nedostatečnost
      • Potíže s krmením
      • PEC nebo jiná muskuloskeletální deformita
  3. Subjekt musí být schopen chůze a dokončit test chůze na 10 metrů (protetiky/dlahy povoleny, berle na předloktí nejsou povoleny)

  4. Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií je nutné získat písemný, dobrovolný informovaný souhlas.

    • Pokud rodič nebo LAR poskytne souhlas, musí existovat také souhlas subjektu
  5. Pečovatel subjektu musí být ochoten a schopen podporovat účast po dobu trvání studie
  6. Subjekt musí být ochoten a schopen dodržovat požadovaná omezení příjmu potravy, jak je uvedeno v protokolu

Kritéria vyloučení:

  1. Není schopen chůze; (plné používání invalidního vozíku)
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) nižší než 13,5 kg/m² nebo vyšší než 40 kg/m²
  3. Nové nebo změněné léky/terapie během 4 týdnů před screeningem
  4. Užívání silných inhibitorů CYP3A4 (např. klarithromycin, telithromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, idinavir a ritonavir) během 4 týdnů před výchozí hodnotou
  5. Současné užívání léků metabolizovaných CYP3A4 s úzkým terapeutickým oknem (např. warfarin a digitaltoxin)
  6. Aktuální zařazení do klinického hodnocení hodnoceného léku nebo zařazení do klinického hodnocení hodnoceného léku za posledních 6 měsíců
  7. Stávající nebo historické zdravotní stavy nebo komplikace (např. neurologické, kardiovaskulární, ledvinové, jaterní, endokrinní, gastrointestinální nebo respirační onemocnění), které by vedlo zkoušejícího k závěru, že subjekt nebude schopen provádět studijní postupy nebo hodnocení, nebo by zmátlo interpretaci údajů získaných během hodnocení
  8. Hypersenzitivita na tideglusib a jeho pomocné látky včetně alergie na jahody

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tideglusib
Tideglusib s úpravou hmotnosti, perorálně, jednou denně
Lék: Tideglusib
Tideglusib pro perorální suspenzi, s úpravou hmotnosti na 400 mg, 600 mg nebo 1000 mg dávkové hladiny, jednou denně
Lék: Placebo
Odpovídající formulace placeba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo, perorálně, jednou denně
Lék: Placebo
Odpovídající formulace placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v klinicky dokončené vrozené hodnotící stupnici DM1 (CDM1-RS)
Časové okno: 22 týdnů
Vrozená DM1 škála doplněná klinickým lékařem je 11bodová hodnotící škála vyplněná lékařem, která hodnotí závažnost symptomů domén, které jsou klinicky relevantní u vrozeného DM1.
22 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre škály klinického globálního zlepšení (CGI-I).
Časové okno: 22 týdnů
Klinický lékař, kterému byl podán CGI-I, hodnotí, jak moc se nemoc subjektu zlepšila nebo zhoršila vzhledem k výchozímu stavu.
22 týdnů
Změna ve skóre 3 nejlepších pečovatelských zájmů na vizuální analogové škále (VAS).
Časové okno: 22 týdnů
3 hlavní obavy VAS umožňuje pečovatelům identifikovat jejich hlavní tři příčiny obav související s myotonickou dystrofií subjektu, spíše než aby tyto byly předem specifikovány v rámci škály a poté hodnotit, jak se tyto obavy změnily v konkrétních časových bodech během studie.
22 týdnů
Pečovatel dokončil vrozenou hodnotící stupnici DM1 (CC-CDM1-RS)
Časové okno: 22 týdnů
Caregiver-Completed Congenital DM1 Scale je pečovatelským hodnocením subjektu na symptomy, které se mohou vyskytnout u jedinců s CDM1. Existuje celkem 11 klinicky relevantních symptomů, u kterých je pečovatel požádán, aby zhodnotil jejich závažnost.
22 týdnů
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti (CGI-S)
Časové okno: 22 týdnů
Globální klinický dojem – škála závažnosti (CGI-S) je 7bodová škála, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost onemocnění subjektu v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře se subjekty, které mají stejnou diagnózu.
22 týdnů
Test na 10 metrů chůze-běh
Časové okno: 22 týdnů
Test chůze/běh na 10 metrů je výkonnostní měřítko používané k posouzení rychlosti chůze v metrech za sekundu na krátkou vzdálenost. Může být použit jako hodnocení funkční mobility.
22 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE), mezi screeningem a koncem studie.
Časové okno: 22 až 28 týdnů
Nežádoucí účinky mohou být dobrovolně spontánně subjektem nebo objeveny jako výsledek obecného, ​​nevedoucího dotazování lékařem.
22 až 28 týdnů
Výskyt abnormálních nálezů v objektivních hodnoceních (např. laboratorní hodnoty, EKG, vitální funkce a kostní minerální hustota) mezi screeningem a koncem studie.
Časové okno: 22 až 28 týdnů
Abnormální laboratorní nálezy (např. hematologie, funkce jater, biochemie, analýza moči) nebo jiná abnormální vyšetření (např. EKG, vitální funkce), které zkoušející posoudí jako klinicky významné, budou zaznamenány jako AE nebo SAE, pokud splňují definici AE. Zkoušející uplatní svůj lékařský a vědecký úsudek při rozhodování, zda je abnormální laboratorní nález nebo jiné abnormální hodnocení klinicky významné.
22 až 28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AMO Pharma Limited

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

4. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

4. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. září 2018

První zveřejněno (Aktuální)

2. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AMO-02-MD-2-003
  • 2016-004623-23 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená myotonická dystrofie

Klinické studie na Tideglusib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit