Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Tideglusib i medfødt myotonisk dystrofi

7. september 2023 oppdatert av: AMO Pharma Limited

En randomisert, dobbeltblind studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Tideglusib versus placebo for behandling av barn og ungdom med medfødt myotonisk dystrofi (REACH CDM)

Dette er en randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2/3-studie av pasienter (i alderen 6 til 16 år) diagnostisert med Kongenital Myotonisk Dystrofi (Medfødt DM1).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av vektjustert dose 1000 mg/dag tideglusib versus placebo i behandling av barn og ungdom 6-16 år med medfødt DM1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Bright Alliance
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE2 4HH
        • Newcastle University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige barn og ungdommer i alderen ≥6 år og ≤16 år

  2. Diagnose av medfødt DM1 (også kjent som Steinerts sykdom)

    • Diagnosen må være genetisk bekreftet

    • Ett eller flere av følgende klinisk relevante (f.eks. som krever medisinsk intervensjon) tegn eller symptomer var tydelige i løpet av den første måneden etter fødselen:

      • Hypotoni
      • Generalisert svakhet
      • Respiratorisk insuffisiens
      • Fôringsvansker
      • Klumpfot eller annen muskel- og skjelettdeformitet
  3. Forsøkspersonen må være i stand til å gå og gjennomføre 10-meters gå-løpstesten (ortos/skinne tillatt, krykker på underarmen er ikke tillatt)

  4. Skriftlig, frivillig informert samtykke må innhentes før noen studierelaterte prosedyrer utføres.

    • Der en forelder eller LAR gir samtykke, skal det også foreligge samtykke fra forsøkspersonen
  5. Fagpersonens omsorgsperson må være villig og i stand til å støtte deltakelse under studiets varighet
  6. Forsøkspersonen må være villig og i stand til å overholde de nødvendige restriksjonene for matinntak som beskrevet i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke i stand til å gå; (heltidsbruk av rullestol)
  2. Kroppsmasseindeks (BMI) mindre enn 13,5 kg/m² eller større enn 40 kg/m²
  3. Ny eller endring i medisiner/terapier innen 4 uker før screening
  4. Bruk av sterke CYP3A4-hemmere (f.eks. klaritromycin, telitromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, idinavir og ritonavir) innen 4 uker før baseline
  5. Samtidig bruk av legemidler metabolisert av CYP3A4 med et smalt terapeutisk vindu (f. warfarin og digitoksin)
  6. Nåværende påmelding til en klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel eller påmelding til en klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 6 månedene
  7. Eksisterende eller historiske medisinske tilstander eller komplikasjoner (f.eks. nevrologisk, kardiovaskulær, nyre-, lever-, endokrin-, gastrointestinal eller respiratorisk sykdom) som vil føre til at etterforskeren konkluderer med at forsøkspersonen ikke vil være i stand til å utføre studieprosedyrene eller vurderingene eller vil forvirre tolkningen av data innhentet under vurderingen
  8. Overfølsomhet overfor tideglusib og dets hjelpestoffer, inkludert allergi mot jordbær

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tideglusib
Vektjustert tideglusib, oralt, en gang daglig
Legemiddel: Tideglusib
Tideglusib til oral suspensjon, vektjustert til 400 mg, 600 mg eller 1000 mg dosenivåer, én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Matchende placeboformulering
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo, oralt, en gang daglig
Legemiddel: Placebo
Matchende placeboformulering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Clinician-Completed Congenital DM1 Rating Scale (CDM1-RS)
Tidsramme: 22 uker
Clinician-Completed Congenital DM1 Scale er en 11-elements vurderingsskala fullført av klinikeren som skårer symptomalvorligheten til domener som er klinisk relevante i Congenital DM1.
22 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Clinical Global Impression- Improvement Scale (CGI-I) score
Tidsramme: 22 uker
Klinikeren administrert CGI-I vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand.
22 uker
Endring i Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) poengsum
Tidsramme: 22 uker
Topp 3 bekymringer VAS lar omsorgspersoner identifisere de tre viktigste årsakene til bekymring, relatert til forsøkspersonens myotoniske dystrofi, i stedet for at disse er forhåndsspesifisert innenfor en skala og deretter vurdere hvordan disse bekymringene har endret seg på bestemte tidspunkter i løpet av studien.
22 uker
Caregiver Fullført Congenital DM1 Rating Scale (CC-CDM1-RS)
Tidsramme: 22 uker
Caregiver-Completed Congenital DM1 Scale er en omsorgspersonvurdering av pasienten på symptomer som kan oppstå hos personer med CDM1. Det er totalt 11 klinisk relevante symptomer som omsorgspersonen blir bedt om å vurdere alvorlighetsgraden av.
22 uker
Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: 22 uker
The Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med forsøkspersoner som har samme diagnose.
22 uker
10 meter gå-løp test
Tidsramme: 22 uker
10-meters gå-/løpetest er et ytelsesmål som brukes til å vurdere ganghastighet i meter per sekund over en kort distanse. Den kan brukes som en vurdering av funksjonell mobilitet.
22 uker
Forekomst av uønskede hendelser (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE), mellom screening til slutten av studien.
Tidsramme: 22 til 28 uker
Bivirkninger kan være frivillig spontant av forsøkspersonen, eller oppdaget som et resultat av generell, ikke-ledende avhør av lege.
22 til 28 uker
Forekomst av unormale funn i objektive vurderinger (f.eks. laboratorieverdier, EKG, vitale tegn og beinmineraltetthet) mellom screening og slutten av studien.
Tidsramme: 22 til 28 uker
Unormale laboratoriefunn (f.eks. hematologi, leverfunksjon, biokjemi, urinanalyse) eller andre unormale vurderinger (f.eks. EKG, vitale tegn) som av etterforskeren vurderes som klinisk signifikante vil bli registrert som AE eller SAE hvis de oppfyller definisjonen av AE. Etterforskeren vil utøve sin medisinske og vitenskapelige vurdering for å avgjøre om et unormalt laboratoriefunn eller annen unormal vurdering er klinisk signifikant.
22 til 28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Etterforskere

  • Studieleder: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

4. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

4. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2018

Først lagt ut (Faktiske)

2. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMO-02-MD-2-003
  • 2016-004623-23 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt myotonisk dystrofi

Kliniske studier på Tideglusib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere