先天性筋強直性ジストロフィーにおけるTideglusibの有効性と安全性
先天性筋強直性ジストロフィー (REACH CDM) の小児および青年の治療に対する Tideglusib とプラセボの有効性と安全性を評価する無作為二重盲検試験
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
アクセスの拡大
連絡先と場所
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE2 4HH
- Newcastle University
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- The Bright Alliance
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Auckland、ニュージーランド、1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 6歳以上16歳以下の男性または女性の子供および青年
先天性DM1（シュタイナート病としても知られる）の診断
- 診断は遺伝的に確認する必要があります
以下の臨床的に関連するもののうちの 1 つまたは複数 (例: 医学的介入を必要とする）徴候または症状は、生後1か月以内に明らかでした：
- 筋緊張低下
- 一般化された弱点
- 呼吸不全
- 摂食困難
- 内反足またはその他の筋骨格変形
- -被験者は10メートルのウォークランテストを歩くことができ、完了する必要があります（インソール/スプリントは許可されています、前腕の松葉杖は許可されていません）
研究関連の手順を実施する前に、書面による自発的なインフォームドコンセントを取得する必要があります。
- 親または LAR が同意を提供する場合は、被験者からの同意も必要です。
- -被験者の介護者は、研究期間中の参加を喜んでサポートできる必要があります
- -被験者は、プロトコルごとに概説されているように、必要な食物摂取制限を喜んで順守できる必要があります
除外基準:
- 歩けない; （フルタイム車椅子利用）
- 体格指数 (BMI) が 13.5 kg/m² 未満または 40 kg/m² 以上
- -スクリーニング前の4週間以内の投薬/治療の新規または変更
- -強力なCYP3A4阻害剤（例：クラリスロマイシン、テリスロマイシン、ケトコナゾール、イトラコナゾール、ポサコナゾール、ネファゾドン、イジナビル、リトナビル）の使用 ベースラインの4週間前
- CYP3A4 によって代謝される治療域の狭い薬物の同時使用 (例: ワルファリンとジギトキシン）
- -治験薬の臨床試験への現在の登録、または過去6か月間の治験薬の臨床試験への登録
- 既存または過去の病状または合併症 (例: -神経、心血管、腎臓、肝臓、内分泌、胃腸または呼吸器の疾患）で、研究者が、被験者が研究手順または評価を実行できない、または評価中に得られたデータの解釈を混乱させると結論付ける原因となる
- イチゴに対するアレルギーを含むtideglusibおよびその賦形剤に対する過敏症
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タイドグルシブ
体重調整したタイドグルシブ、経口、1 日 1 回
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400mg、600mg、または 1000mg の用量レベルで重量調整された経口懸濁液用の Tideglusib、1 日 1 回
一致するプラセボ製剤
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プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ、経口、1 日 1 回
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一致するプラセボ製剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床医で完成した先天性DM1評価尺度（CDM1-RS）の変化
時間枠：ベースラインと20週目
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臨床医で完成した先天性DM1スケールは、先天性DM1に臨床的に関連するドメインの症状の重症度を獲得する臨床医によって完了した11項目の評価スケールです。 各ドメインにおける臨床医の懸念の重症度は、5ポイントのリッカートスケールを使用して採点されます。 スコアの範囲は0から存在しない範囲の4 =非常に深刻です。 |
ベースラインと20週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床グローバルな印象 - 改善スケール（CGI-I）スコアの変化
時間枠：ベースラインと20週目
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臨床医はCGI-Iを投与しました。被験者の病気がベースライン状態と比較してどれだけ改善または悪化したかを評価しました。 7ポイントのリッカート型スケールは、1 =非常に改善され、2 =大幅に改善され、3 =最小改善、4 =変化なし、5 =最小限、6 =はるかに悪い、7 =非常に悪い。 |
ベースラインと20週目
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トップ3の介護者の変化は、視覚アナログスケール（VAS）スコアに関するものです
時間枠：ベースラインと20週目
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上位3つの懸念VASでは、介護者が、これらがスケール内で事前に指定され、研究中の特定の時点でこれらの懸念がどのように変化したかを評価するのではなく、被験者の筋緊張性ジストロフィーに関連する懸念の主な原因を特定できます。
介護者は、長さ10 cmのVASに垂直マークを描くことにより、左端（0 cm）に「まったく深刻ではない」と右端に「非常に深刻な」（10 cm）のアンカーを描くことにより、懸念の3つの原因を評価するように求められました。
各懸念のスコアは、ラインの左側のアンカーポイントから10 cm VASラインのセンチメートル数を測定することにより決定されることでした。
各被験者の合計VASスコアは、3つの懸念のスコアの合計として計算されました（最小= 0 cm、最大= 30 cm）。
より高いスコアは、より悪い結果を表します。
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ベースラインと20週目
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介護者は先天性DM1評価スケール（CC-CDM1-RS）を完了しました
時間枠：ベースラインと20週目
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介護者が完了した先天性DM1スケールは、CDM1の個人で発生する可能性のある症状に関する被験者の介護者評価です。 介護者が重症度を評価するように求められる合計11の臨床的に関連する症状があります。 症状は、0 = 0 =症状が存在しないか、関連する時間枠中に存在しなくなった全体的な重症度に基づいて0から4のスコアで評価され、4 =非常に重度の症状は、顕著で一貫した障害を引き起こし、日常生活に関して非常に破壊的です。 各被験者の合計CC-CDM1-RSスコアは、0 = minおよび44 = maxのスコアの合計として計算されました。 より高いスコアは、より悪い結果を表します。 |
ベースラインと20週目
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臨床的グローバルな印象 - 重症度スケール（CGI -S）
時間枠：ベースラインと20週目
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臨床的グローバルな印象 - 重症度スケール（CGI-S）は、臨床医が同じ診断を受けた被験者との臨床医の過去の経験と比較して、評価時に被験者の病気の重症度を評価することを臨床医に評価する必要がある7点スケールです。 被験者は、格付け1の時点で病気の重症度について評価されますが、正常ではありません。 2、病気の境界線; 3、軽度の病気。 4、適度に病気。 5、著しく病気。 6、重病;または7、非常に病気。 |
ベースラインと20週目
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10メートルのウォークランテスト
時間枠：20週間
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10メートルのウォーク/ランテストは、短い距離で数秒で歩行速度を評価するために使用されるパフォーマンス測定です。
機能モビリティの評価として使用できます。
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20週間
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深刻な有害事象（SAE）を含む有害事象（AE）の数は、スクリーニング間から研究の終了まで。
時間枠：スクリーニングの間に研究終了まで、最大28週間
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有害事象は、被験者によって自発的に志願されるか、医師による一般的な非リーディングの質問の結果として発見される可能性があります。
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スクリーニングの間に研究終了まで、最大28週間
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スクリーニングと研究終了の間の客観的評価（例：実験室の価値、ECG、バイタルサイン、骨鉱物密度など）における異常な所見の数。
時間枠：スクリーニングの間に研究終了まで、最大28週間
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異常な検査所見（例：
血液学、肝機能、生化学、尿検査）またはその他の異常な評価（例：
調査官によって臨床的に有意であると判断されるECG、バイタルサイン）は、AEの定義を満たしている場合、AESまたはSAEとして記録されます。
調査員は、異常な検査室の発見またはその他の異常な評価が臨床的に有意であるかどうかを決定する際に、医学的および科学的判断を行使します。
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スクリーニングの間に研究終了まで、最大28週間
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CDM1-RS独立した中央評価者スコア（CDM1-RS）
時間枠：20週目までのベースライン
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独立した中央評価者CDM1-RS合計スコアにおけるベースラインから治療終了への変更。 CDM1の評価尺度は、CDM1に臨床的に関連する症状の重症度を獲得するために臨床医によって完了した11項目の評価尺度です。 各ドメインにおける臨床医の懸念の重症度は、5ポイントのリッカートスケールを使用して採点されます。 スコアの範囲は0から存在しない範囲の4 =非常に深刻です。 |
20週目までのベースライン
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CGI-I独立中央評価者スコア（CGI-I）
時間枠：ベースラインと20週目
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CGI-Iは、臨床医に、7ポイントスケールでベースライン状態と比較して、被験者の病気がどれだけ変化したか（改善、悪化、または同じままである）を評価する必要があります。 7ポイントのリッカート型スケールは、1 =非常に改善され、2 =大幅に改善され、3 =最小改善、4 =変化なし、5 =最小限、6 =はるかに悪い、7 =非常に悪い。 |
ベースラインと20週目
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独立した評価者臨床的グローバルな印象 - 重大度スケール（CGI -S）
時間枠：ベースラインと20週目
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CGI-Sは7ポイントのリッカート型スケールです。 独立した中央評価者は、臨床および遠隔医療インタビューの両方でCGI-Sスケールを評価しました。 被験者は、格付け1の時点で病気の重症度について評価されますが、正常ではありません。 2、病気の境界線; 3、軽度の病気。 4、適度に病気。 5、著しく病気。 6、重病;または7、非常に病気。 |
ベースラインと20週目
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Joseph P Horrigan, MD、AMO Pharma
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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