先天性筋強直性ジストロフィーにおけるTideglusibの有効性と安全性
2023年9月7日 更新者：AMO Pharma Limited
先天性筋強直性ジストロフィー (REACH CDM) の小児および青年の治療に対する Tideglusib とプラセボの有効性と安全性を評価する無作為二重盲検試験
これは、先天性筋強直性ジストロフィー (先天性 DM1) と診断された患者 (6 歳から 16 歳) を対象とした無作為化多施設二重盲検プラセボ対照第 2/3 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、先天性 DM1 を有する 6 ～ 16 歳の小児および青年の治療における、体重調整用量 1000 mg/日のチドグルシブとプラセボのランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
56
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
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Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE2 4HH
- Newcastle University
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- The Bright Alliance
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Auckland、ニュージーランド、1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～16年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 6歳以上16歳以下の男性または女性の子供および青年
先天性DM1（シュタイナート病としても知られる）の診断
- 診断は遺伝的に確認する必要があります
以下の臨床的に関連するもののうちの 1 つまたは複数 (例: 医学的介入を必要とする）徴候または症状は、生後1か月以内に明らかでした：
- 筋緊張低下
- 一般化された弱点
- 呼吸不全
- 摂食困難
- 内反足またはその他の筋骨格変形
- -被験者は10メートルのウォークランテストを歩くことができ、完了する必要があります（インソール/スプリントは許可されています、前腕の松葉杖は許可されていません）
研究関連の手順を実施する前に、書面による自発的なインフォームドコンセントを取得する必要があります。
- 親または LAR が同意を提供する場合は、被験者からの同意も必要です。
- -被験者の介護者は、研究期間中の参加を喜んでサポートできる必要があります
- -被験者は、プロトコルごとに概説されているように、必要な食物摂取制限を喜んで順守できる必要があります
除外基準:
- 歩けない; （フルタイム車椅子利用）
- 体格指数 (BMI) が 13.5 kg/m² 未満または 40 kg/m² 以上
- -スクリーニング前の4週間以内の投薬/治療の新規または変更
- -強力なCYP3A4阻害剤（例：クラリスロマイシン、テリスロマイシン、ケトコナゾール、イトラコナゾール、ポサコナゾール、ネファゾドン、イジナビル、リトナビル）の使用 ベースラインの4週間前
- CYP3A4 によって代謝される治療域の狭い薬物の同時使用 (例: ワルファリンとジギトキシン）
- -治験薬の臨床試験への現在の登録、または過去6か月間の治験薬の臨床試験への登録
- 既存または過去の病状または合併症 (例: -神経、心血管、腎臓、肝臓、内分泌、胃腸または呼吸器の疾患）で、研究者が、被験者が研究手順または評価を実行できない、または評価中に得られたデータの解釈を混乱させると結論付ける原因となる
- イチゴに対するアレルギーを含むtideglusibおよびその賦形剤に対する過敏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タイドグルシブ
体重調整したタイドグルシブ、経口、1 日 1 回
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400mg、600mg、または 1000mg の用量レベルで重量調整された経口懸濁液用の Tideglusib、1 日 1 回
一致するプラセボ製剤
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プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ、経口、1 日 1 回
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一致するプラセボ製剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床医が完成した先天性 DM1 評価尺度 (CDM1-RS) の変更
時間枠：22週間
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臨床医が記入した先天性 DM1 スケールは、臨床医が記入する 11 項目の評価尺度であり、先天性 DM1 で臨床的に関連するドメインの症状の重症度を採点します。
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22週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-I) スコアの変化
時間枠：22週間
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CGI-I を投与した臨床医は、ベースラインの状態と比較して、対象の病気がどの程度改善または悪化したかを評価します。
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22週間
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介護者の懸念トップ 3 の変化 Visual Analogue Scale (VAS) スコア
時間枠：22週間
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上位 3 つの懸念事項 VAS により、介護者は、被験者の筋強直性ジストロフィーに関連する懸念の主な 3 つの原因を特定することができます。これは、これらがスケール内で事前に指定され、研究中の特定の時点でこれらの懸念がどのように変化したかを評価するのではありません。
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22週間
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介護者は先天性 DM1 評価スケール (CC-CDM1-RS) を完了
時間枠：22週間
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Caregiver-Completed Congenital DM1 Scale は、CDM1 を持つ個人に発生する可能性のある症状に関する被験者の介護者の評価です。
介護者が重症度を評価するように求められる、合計 11 の臨床的に関連する症状があります。
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22週間
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臨床全体の印象 - 重症度スケール (CGI-S)
時間枠：22週間
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Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S) は、臨床医が同じ診断を受けた被験者との臨床医の過去の経験と比較して、評価時に被験者の病気の重症度を評価することを臨床医に要求する 7 段階の尺度です。
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22週間
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10メートルウォークランテスト
時間枠：22週間
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10 メートル ウォーク/ラン テストは、短距離の歩行速度をメートル/秒で評価するために使用されるパフォーマンス メジャーです。
機能的可動性の評価として使用できます。
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22週間
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スクリーニングから試験終了までの重篤な有害事象（ＳＡＥ）を含む有害事象（ＡＥ）の発生率。
時間枠：22～28週間
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有害事象は、被験者が自発的に自発的に行うか、医師による一般的で誘導的でない質問の結果として発見される可能性があります。
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22～28週間
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スクリーニングと研究終了の間の客観的評価（検査値、心電図、バイタルサイン、骨密度など）における異常所見の発生率。
時間枠：22～28週間
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検査所見の異常（例：
血液学、肝機能、生化学、尿検査) またはその他の異常な評価 (例:
治験責任医師が臨床的に重要であると判断した ECG、バイタル サイン）は、AE の定義を満たす場合、AE または SAE として記録されます。
治験責任医師は、異常な検査所見またはその他の異常な評価が臨床的に重要であるかどうかを決定する際に、医学的および科学的判断を下します。
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22～28週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Joseph P Horrigan, MD、AMO Pharma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月3日
一次修了 (実際)
2023年4月4日
研究の完了 (実際)
2023年4月4日
試験登録日
最初に提出
2018年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月26日
最初の投稿 (実際)
2018年10月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月7日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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