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Wirksamkeit und Sicherheit von Tideglusib bei kongenitaler myotoner Dystrophie

25. September 2025 aktualisiert von: AMO Pharma Limited

Eine randomisierte, doppelblinde Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tideglusib im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit kongenitaler myotoner Dystrophie (REACH CDM)

Dies ist eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie mit Patienten (im Alter von 6 bis 16 Jahren), bei denen kongenitale myotone Dystrophie (kongenitales DM1) diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit einer gewichtsangepassten Dosis von 1000 mg/Tag Tideglusib im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 16 Jahren mit kongenitaler DM1.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • The Bright Alliance
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • Newcastle University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Kinder und Jugendliche im Alter von ≥ 6 Jahren und ≤ 16 Jahren

  2. Diagnose von angeborenem DM1 (auch als Steinert-Krankheit bekannt)

    • Die Diagnose muss genetisch bestätigt werden

    • Einer oder mehrere der folgenden klinisch relevanten (z. B. medizinische Intervention erforderlich) Anzeichen oder Symptome traten innerhalb des ersten Monats nach der Geburt auf:

      • Hypotonie
      • Allgemeine Schwäche
      • Ateminsuffizienz
      • Schwierigkeiten beim Füttern
      • Klumpfuß oder eine andere Deformität des Bewegungsapparates
  3. Der Proband muss in der Lage sein zu gehen und den 10-Meter-Gehlauftest zu absolvieren (Orthesen/Schienen erlaubt, Unterarmkrücken sind nicht erlaubt)

  4. Vor der Durchführung studienbezogener Verfahren muss eine schriftliche, freiwillige Einwilligung nach Aufklärung eingeholt werden.

    • Wenn ein Elternteil oder die LAR die Zustimmung erteilt, muss auch die Zustimmung des Subjekts vorliegen
  5. Die Betreuungsperson des Probanden muss bereit und in der Lage sein, die Teilnahme für die Dauer des Studiums zu unterstützen
  6. Das Subjekt muss bereit und in der Lage sein, die erforderlichen Beschränkungen der Nahrungsaufnahme gemäß dem Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Kann nicht laufen; (Vollzeit-Rollstuhlnutzung)
  2. Body-Mass-Index (BMI) kleiner als 13,5 kg/m² oder größer als 40 kg/m²
  3. Neue oder geänderte Medikamente/Therapien innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  4. Anwendung starker CYP3A4-Inhibitoren (z. B. Clarithromycin, Telithromycin, Ketoconazol, Itraconazol, Posaconazol, Nefazodon, Idinavir und Ritonavir) innerhalb von 4 Wochen vor Baseline
  5. Die gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln, die durch CYP3A4 metabolisiert werden, mit einem engen therapeutischen Fenster (z. Warfarin und Digitoxin)
  6. Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 6 Monaten
  7. Bestehende oder frühere Erkrankungen oder Komplikationen (z. neurologische, kardiovaskuläre, renale, hepatische, endokrine, gastrointestinale oder respiratorische Erkrankungen), die den Prüfer zu der Schlussfolgerung veranlassen würden, dass der Proband die Studienverfahren oder -bewertungen nicht durchführen kann, oder die Interpretation der während der Bewertung erhaltenen Daten verfälschen würden
  8. Überempfindlichkeit gegen Tideglusib und seine sonstigen Bestandteile, einschließlich Erdbeerallergie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gezeitenglusib
Gewichtsangepasstes Tideglusib einmal täglich oral
Arzneimittel: Gezeitenglusib
Tideglusib zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, gewichtsangepasst in Dosierungen von 400 mg, 600 mg oder 1000 mg, einmal täglich
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Formulierung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo, einmal täglich oral
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Formulierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der von der Kliniker ausgeschlossenen angeborenen DM1-Bewertungsskala (CDM1-RS)
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 20

Die von der Kliniker ausgestattete angeborene DM1-Skala ist eine vom Kliniker vervollständige Wertmessskala mit 11 Punkten, die den Schweregrad der Symptome von Domänen bewertet, die für angeborene DM1 klinisch relevant sind.

Die Schwere des Anliegens des Klinikers in jeder Domäne wird unter Verwendung einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet. Die Bewertungen reichen von 0 = nicht vorhanden bis 4 = sehr schwer.
Grundlinie und Woche 20

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Scores der klinischen globalen Impression-Verbesserungsskala (CGI-I)
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 20

Der Kliniker verabreichte CGI-I, wie stark sich die Krankheit des Probanden im Verhältnis zu einem Basiszustand verbessert oder verschlechtert hat.

Eine 7-Punkte-Likert-Skala wird mit Bewertungen von 1 = sehr viel verbessert, 2 = viel verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlimmer, 7 = sehr viel schlechter.
Grundlinie und Woche 20
Veränderung in Top 3 Caregiver betrifft die visuelle Analogon Scale (VAS) Score (
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 20
Die Top-3-Bedenken von VAS ermöglichen es den Pflegepersonen, ihre drei Hauptursachen für Besorgnis zu identifizieren, die sich auf die myotonische Dystrophie des Subjekts beziehen, anstatt dass diese innerhalb einer Skala vorgegeben werden und dann bewertet, wie sich diese Bedenken bei bestimmten Zeitpunkten während der Studie geändert haben. Die Pflegekräfte wurden gebeten, drei Ursachen für die Besorgnis zu bewerten, indem sie eine vertikale Marke auf einem 10 cm langen VAs mit Ankern von "überhaupt nicht schwerer" am linken Ende (0 cm) und "sehr schwer" am rechten Ende (10 cm) zeichnen. Eine Punktzahl für jede Sorge sollte durch Messen der Anzahl der Zentimeter auf der 10 -cm -VAS -Linie vom Ankerpunkt auf der linken Seite der Linie bestimmt werden. Eine Gesamt -VAS -Bewertung für jedes Subjekt wurde als Summe der Bewertungen für die 3 Bedenken berechnet (minimal = 0 cm, maximal = 30 cm). Eine höhere Punktzahl ist ein schlechteres Ergebnis.
Grundlinie und Woche 20
Die Pflegekraft absolvierte die angeborene DM1-Bewertungsskala (CC-CDM1-RS)
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 20

Die von der Pflegepersonen abgeschlossene angeborene DM1-Skala ist eine Bewertung des Probanden der Pflegeperson zu Symptomen, die bei Personen mit CDM1 auftreten können. Es gibt insgesamt 11 klinisch relevante Symptome, die der Pflegekraft gebeten wird, die Schwere von zu bewerten.

Die Symptome werden auf einer Punktzahl von 0 bis 4 bewertet, basierend auf der Gesamtschwere, bei der 0 = Symptom nicht vorhanden ist oder während des relevanten Zeitrahmens nicht mehr vorhanden ist, und 4 = sehr schwere, Symptom verursacht ausgeprägte und konsistente Beeinträchtigungen und ist im Hinblick auf die tägliche Lebensdauer sehr disruptiv. Eine Gesamtbewertung von CC-CDM1-RS für jedes Subjekt wurde als Summe der Bewertungen berechnet, wobei 0 = min und 44 = max. Eine höhere Punktzahl ist ein schlechteres Ergebnis.
Grundlinie und Woche 20
Klinischer globaler Impression - Schweregradskala (CGI -S)
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 20

Der klinische globale Impression-Schweregrad (CGI-S) ist eine 7-Punkte-Skala, bei der der Kliniker die Schwere der Krankheit des Subjekts zum Zeitpunkt der Bewertung im Vergleich zu den Erfahrungen des Klinikers mit den Probanden mit derselben Diagnose bewertet.

Die Probanden werden zum Zeitpunkt der Bewertung 1, normal, überhaupt nicht krank, auf den Schweregrad der Krankheit bewertet. 2, Grenze krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank.
Grundlinie und Woche 20
10-Meter-Wanderungstest
Zeitfenster: 20 Wochen
Der 10-Meter-Walk-/Lauf-Test ist eine Leistungsmaßnahme, mit der die Gehgeschwindigkeit in Sekunden entfernt in kurzer Entfernung bewertet wird. Es kann als Bewertung der funktionellen Mobilität verwendet werden.
20 Wochen
Anzahl der unerwünschten Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), zwischen dem Screening bis zum Studienende.
Zeitfenster: Zwischen Screening bis zum Ende des Studiums bis zu 28 Wochen
Unerwünschte Ereignisse können von dem Thema spontan freiwillig oder aufgrund allgemeiner, nicht führender Befragung durch den Arzt entdeckt werden.
Zwischen Screening bis zum Ende des Studiums bis zu 28 Wochen
Anzahl der abnormalen Befunde in objektiven Bewertungen (z. B. Laborwerte, EKGs, Vitalzeichen und Knochenmineraldichte) zwischen dem Screening und dem Ende der Studie.
Zeitfenster: Zwischen Screening bis zum Ende des Studiums bis zu 28 Wochen
Abnormale Laborbefunde (z. Hämatologie, Leberfunktion, Biochemie, Urinanalyse) oder andere abnormale Bewertungen (z. EKGs, Vitalfunktionen), die vom Ermittler als klinisch signifikant beurteilt werden, werden als AES oder SAES aufgezeichnet, wenn sie die Definition einer AE entsprechen. Der Ermittler wird sein medizinisches und wissenschaftliches Urteilsvermögen ausüben, um zu entscheiden, ob ein abnormaler Laborbefund oder eine andere abnormale Bewertung klinisch signifikant ist.
Zwischen Screening bis zum Ende des Studiums bis zu 28 Wochen
CDM1-RS Independent Central Rater Score (CDM1-RS)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 20

Wechsel von der Grundlinie zum Ende der Behandlung im unabhängigen zentralen Rater CDM1-RS-Gesamtwert. Die CDM1-Bewertungsskala ist eine von dem Kliniker vervollständige Bewertungsskala mit 11 Punkten, um den in CDM1 klinisch relevanten Symptomschema zu erzielen.

Die Schwere des Anliegens des Klinikers in jeder Domäne wird unter Verwendung einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet. Die Bewertungen reichen von 0 = nicht vorhanden bis 4 = sehr schwer.
Grundlinie bis Woche 20
CGI-I Independent Central Rater Score (CGI-I)
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 20

Der CGI-I verlangt vom Kliniker, wie stark sich die Krankheit des Probanden verändert hat (verbessert, verschlechtert oder blieb gleich) im Verhältnis zu einem Basiszustand auf einer Sieben-Punkte-Skala.

Eine 7-Punkte-Likert-Skala wird mit Bewertungen von 1 = sehr viel verbessert, 2 = viel verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlimmer, 7 = sehr viel schlechter.
Grundlinie und Woche 20
Unabhängiger Rater Clinical Global Impression - Schweregradskala (CGI -S)
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 20

CGI-S ist eine 7-Punkte-Likert-Skala. Ein unabhängiger zentraler Bewerter bewertete die CGI-S-Skalen sowohl für die In-Clinic- als auch für die Telemedalinterviews.

Die Probanden werden zum Zeitpunkt der Bewertung 1, normal, überhaupt nicht krank, auf den Schweregrad der Krankheit bewertet. 2, Grenze krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank.
Grundlinie und Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Ermittler

  • Studienleiter: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. September 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

8. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMO-02-MD-2-003
  • 2016-004623-23 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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