Skuteczność i bezpieczeństwo Tideglusib we wrodzonej dystrofii miotonicznej
Randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tideglusibu w porównaniu z placebo w leczeniu dzieci i młodzieży z wrodzoną dystrofią miotoniczną (REACH CDM)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- The Bright Alliance
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
- Newcastle University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci i młodzież płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥6 lat i ≤16 lat
Rozpoznanie wrodzonej DM1 (znanej również jako choroba Steinerta)
- Diagnoza musi być potwierdzona genetycznie
Jedno lub więcej z następujących istotnych klinicznie (np. wymagających interwencji medycznej) objawy przedmiotowe lub podmiotowe były widoczne w ciągu pierwszego miesiąca po urodzeniu:
- Hipotonia
- Uogólniona słabość
- Niewydolność oddechowa
- Trudności z karmieniem
- Stopa końsko-szpotawa lub inna deformacja układu mięśniowo-szkieletowego
- Uczestnik musi być w stanie chodzić i ukończyć test marszu na 10 metrów (dozwolone ortezy/szyny, kule przedramienia niedozwolone)
Przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem należy uzyskać pisemną, dobrowolną, świadomą zgodę.
- Jeśli rodzic lub LAR wyraża zgodę, musi być również zgoda podmiotu
- Opiekun uczestnika musi być chętny i zdolny do wspierania uczestnictwa przez cały czas trwania badania
- Podmiot musi być chętny i zdolny do przestrzegania wymaganych ograniczeń w przyjmowaniu pokarmu zgodnie z protokołem
Kryteria wyłączenia:
- Niezdolny do chodzenia; (pełnoetatowe korzystanie z wózka inwalidzkiego)
- Wskaźnik masy ciała (BMI) mniejszy niż 13,5 kg/m² lub większy niż 40 kg/m²
- Nowe lub zmiana leków/terapii w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Stosowanie silnych inhibitorów CYP3A4 (np. klarytromycyna, telitromycyna, ketokonazol, itrakonazol, pozakonazol, nefazodon, idynawir i rytonawir) w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym
- Jednoczesne stosowanie leków metabolizowanych przez CYP3A4 o wąskim oknie terapeutycznym (np. warfaryna i digitoksyna)
- Aktualna rejestracja do badania klinicznego badanego leku lub rejestracja do badania klinicznego badanego leku w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Istniejące lub przebyte schorzenia lub powikłania (np. neurologicznej, sercowo-naczyniowej, nerek, wątroby, endokrynologicznej, żołądkowo-jelitowej lub oddechowej), co skłoniłoby badacza do wniosku, że osoba badana nie będzie w stanie przeprowadzić procedur badawczych lub oceny lub zakłóciłoby interpretację danych uzyskanych podczas oceny
- Nadwrażliwość na tideglusib i jego substancje pomocnicze, w tym uczulenie na truskawki
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tideglusib
Tideglusib dostosowany do masy ciała, doustnie, raz dziennie
|
Tideglusib do sporządzania zawiesiny doustnej, dostosowany do masy ciała na poziomach dawek 400 mg, 600 mg lub 1000 mg, raz na dobę
Dopasowana formuła placebo
|
|
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo, doustnie, raz dziennie
|
Dopasowana formuła placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w wrodzonej wrodzonej skali oceny DM1 ukończonej klinicysty (CDM1-RS)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 20 tygodnia
|
Ukończona klinicysta wrodzona skala DM1 jest 11-elementową skalą oceny zakończoną przez klinicystę, która ocenia nasilenie objawów domen, które są klinicznie istotne w wrodzonym DM1. Ciężkość troski klinicysty w każdej domenie jest oceniana przy użyciu 5-punktowej skali Likerta. Wyniki wahają się od 0 = nie występują do 4 = bardzo poważne. |
Linia bazowa i 20 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana klinicznej globalnej skali poprawy wrażeń (CGI-I)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 20 tygodnia
|
Klinicysta podał CGI-I wskaźniki, jak bardzo poprawiła się lub pogorszyła w stosunku do stanu wyjściowego. 7-punktowa skala typu Likerta jest używana z ocenami 1 = bardzo ulepszona, 2 = znacznie ulepszona, 3 = minimalnie ulepszona, 4 = bez zmiany, 5 = minimalnie gorsze, 6 = znacznie gorsze, 7 = znacznie gorsze. |
Linia bazowa i 20 tygodnia
|
|
Zmiana 3 najlepszych opiekunów dotyczy wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 20 tygodnia
|
3 najlepsze obawy VAS pozwala opiekunom zidentyfikować swoje trzy główne przyczyny niepokoju, związane z dystrofią miotoniczną podmiotu, a nie są wstępnie określone w skali, a następnie oceniając sposób, w jaki obawy te zmieniły się w określonych punktach czasowych podczas badania.
Opiekunowie zostali poproszeni o ocenę trzech przyczyn do niepokoju poprzez narysowanie znaku pionowego na VA o długości 10 cm z kotwicami „nie wcale” na lewym końcu (0 cm) i „bardzo ciężkim” na prawym końcu (10 cm).
Wynik dla każdego problemu miał być określony przez pomiar liczby centymetrów na linii VAS 10 cm z punktu kotwicy po lewej stronie linii.
Całkowity wynik VAS dla każdego pacjenta obliczono jako sumę wyników dla 3 obaw (minimum = 0 cm, maksimum = 30 cm).
Wyższy wynik stanowi gorszy wynik.
|
Linia bazowa i 20 tygodnia
|
|
Opiekun ukończył wrodzoną skalę oceny DM1 (CC-CDM1-RS)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 20 tygodnia
|
Wrodzona wrodzona skala DM1 ukończona opiekuna jest oceną opiekuna podmiotu objawów, które mogą wystąpić u osób z CDM1. Istnieje w sumie 11 istotnych klinicznie objawów, które opiekun jest proszony o ocenę nasilenia. Objawy są oceniane na wyniku od 0 do 4 w oparciu o ogólną nasilenie, gdy 0 = objaw nie występuje lub nie jest już obecny w odpowiednich ramach czasowych, a 4 = bardzo ciężki, objaw powoduje wyraźne i konsekwentne upośledzenie i jest wysoce zakłócający w odniesieniu do codziennego życia. Całkowity wynik CC-CDM1-RS dla każdego pacjenta obliczono jako sumę wyników, gdzie 0 = min i 44 = maks. Wyższy wynik stanowi gorszy wynik. |
Linia bazowa i 20 tygodnia
|
|
Globalne wrażenia kliniczne - Skala nasilenia (CGI -S)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 20 tygodnia
|
Kliniczna globalna skala wrażeń-nasilenia (CGI-S) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny choroby pacjenta w momencie oceny, w stosunku do przeszłych doświadczeń klinicystów z osobami, które mają tę samą diagnozę. Pacjenci są oceniani pod kątem ciężkości choroby w momencie oceny 1, normalnie, wcale nie chorzy; 2, granica chory; 3, łagodnie chory; 4, umiarkowanie chory; 5, wyraźnie chory; 6, poważnie chory; lub 7, wyjątkowo chory. |
Linia bazowa i 20 tygodnia
|
|
10-metrowy test na spacer
Ramy czasowe: 20 tygodni
|
10-metrowy test spaceru/biegu jest miarą wydajności stosowaną do oceny prędkości chodzenia w ciągu kilku sekund na krótkiej odległości.
Może być stosowany jako ocena mobilności funkcjonalnej.
|
20 tygodni
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AES), w tym poważne zdarzenia niepożądane (SAE), między badaniami przesiewowymi do końca badania.
Ramy czasowe: Między badaniem do końca studiów, do 28 tygodni
|
Zdarzenia niepożądane mogą być spontanicznie zgłoszone przez podmiot lub odkryte w wyniku ogólnego, nie wiodącego przesłuchania przez lekarza.
|
Między badaniem do końca studiów, do 28 tygodni
|
|
Liczba nieprawidłowych ustaleń w ocenach obiektywnych (np. Wartości laboratoryjne, EKG, objawy życiowe i gęstość minerałów kości) między badaniem przesiewowym a końcem badania.
Ramy czasowe: Między badaniem do końca studiów, do 28 tygodni
|
Nieprawidłowe wyniki laboratoryjne (np.
Hematologia, funkcja wątroby, biochemia, analiza moczu) lub inne nieprawidłowe oceny (np.
EKG, znaki życiowe), które są oceniane przez badacza jako klinicznie istotne, będą rejestrowane jako AES lub SAE, jeśli spełniają definicję AE.
Śledczy wygłosi swoje medyczne i naukowe osąd przy podejmowaniu decyzji, czy nieprawidłowe ustalenie laboratoryjne lub inna nieprawidłowa ocena jest znacząca klinicznie.
|
Między badaniem do końca studiów, do 28 tygodni
|
|
CDM1-RS niezależny wynik centralnego oceniający (CDM1-RS)
Ramy czasowe: Baza od 20 tygodnia
|
Zmiana od wartości wyjściowej na koniec leczenia w niezależnym centralnym wyniku CDM1-RS. Skala oceny CDM1 to 11-elementowa skala oceny zakończona przez klinicystę w celu uzyskania nasilenia objawów, które są klinicznie istotne w CDM1. Ciężkość troski klinicysty w każdej domenie jest oceniana przy użyciu 5-punktowej skali Likerta. Wyniki wahają się od 0 = nie występują do 4 = bardzo poważne. |
Baza od 20 tygodnia
|
|
CGI-I niezależny wynik centralnego oceniający (CGI-I)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 20 tygodnia
|
CGI-I wymaga od klinicystów oceny, jak bardzo zmieniła się choroba pacjenta (ulepszona, pogorszyła się lub pozostała taka sama) w stosunku do stanu wyjściowego w skali siedmiopunktowej. 7-punktowa skala typu Likerta jest używana z ocenami 1 = bardzo ulepszona, 2 = znacznie ulepszona, 3 = minimalnie ulepszona, 4 = bez zmiany, 5 = minimalnie gorsze, 6 = znacznie gorsze, 7 = znacznie gorsze. |
Linia bazowa i 20 tygodnia
|
|
Niezależne oceniające kliniczne wrażenia globalne - Skala nasilenia (CGI -S)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 20 tygodnia
|
CGI-S to 7-punktowa skala typu Likerta. Niezależny centralny oceniający ocenił skale CGI-S zarówno dla wywiadów w sprawie kliniki, jak i telezdrowia. Pacjenci są oceniani pod kątem ciężkości choroby w momencie oceny 1, normalnie, wcale nie chorzy; 2, granica chory; 3, łagodnie chory; 4, umiarkowanie chory; 5, wyraźnie chory; 6, poważnie chory; lub 7, wyjątkowo chory. |
Linia bazowa i 20 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Zaburzenia miotoniczne
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia miotoniczna
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Tideglusib
Inne numery identyfikacyjne badania
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .