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Efficacité et innocuité du Tideglusib dans la dystrophie myotonique congénitale

7 septembre 2023 mis à jour par: AMO Pharma Limited

Une étude randomisée en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Tideglusib par rapport au placebo pour le traitement des enfants et des adolescents atteints de dystrophie myotonique congénitale (REACH CDM)

Il s'agit d'une étude randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2/3 de patients (âgés de 6 à 16 ans) diagnostiqués avec la dystrophie myotonique congénitale (DM1 congénitale).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo comparant une dose ajustée en fonction du poids de 1 000 mg/jour de tideglusib à un placebo dans le traitement d'enfants et d'adolescents âgés de 6 à 16 ans atteints de DM1 congénitale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • The Bright Alliance
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Royaume-Uni
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE2 4HH
        • Newcastle University
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 16 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants et adolescents de sexe masculin ou féminin âgés de ≥6 ans et ≤16 ans

  2. Diagnostic de la DM1 congénitale (également connue sous le nom de maladie de Steinert)

    • Le diagnostic doit être génétiquement confirmé

    • Un ou plusieurs des éléments suivants cliniquement pertinents (par ex. nécessitant une intervention médicale) signes ou symptômes étaient évidents dans le premier mois après la naissance :

      • Hypotonie
      • Faiblesse généralisée
      • Insuffisance respiratoire
      • Difficultés d'alimentation
      • Pied bot ou autre difformité musculo-squelettique
  3. Le sujet doit être capable de marcher et de compléter le test de marche-course de 10 mètres (orthèses/attelles autorisées, les béquilles d'avant-bras ne sont pas autorisées)

  4. Un consentement éclairé écrit et volontaire doit être obtenu avant que toute procédure liée à l'étude ne soit menée.

    • Lorsqu'un parent ou un LAR donne son consentement, il doit également y avoir l'assentiment du sujet
  5. Le soignant du sujet doit être disposé et capable de soutenir la participation pendant la durée de l'étude
  6. Le sujet doit être disposé et capable de se conformer aux restrictions d'apport alimentaire requises, comme indiqué dans le protocole

Critère d'exclusion:

  1. Incapable de marcher ; (utilisation en fauteuil roulant à temps plein)
  2. Indice de masse corporelle (IMC) inférieur à 13,5 kg/m² ou supérieur à 40 kg/m²
  3. Nouveau ou changement de médicaments / thérapies dans les 4 semaines précédant le dépistage
  4. Utilisation d'inhibiteurs puissants du CYP3A4 (par exemple, clarithromycine, télithromycine, kétoconazole, itraconazole, posaconazole, néfazodone, idinavir et ritonavir) dans les 4 semaines précédant l'inclusion
  5. Utilisation concomitante de médicaments métabolisés par le CYP3A4 avec une fenêtre thérapeutique étroite (par ex. warfarine et digitoxine)
  6. Inscription actuelle à un essai clinique d'un médicament expérimental ou inscription à un essai clinique d'un médicament expérimental au cours des 6 derniers mois
  7. Conditions médicales ou complications existantes ou passées (par ex. maladie neurologique, cardiovasculaire, rénale, hépatique, endocrinienne, gastro-intestinale ou respiratoire) qui amènerait l'investigateur à conclure que le sujet ne sera pas en mesure d'effectuer les procédures ou les évaluations de l'étude ou confondrait l'interprétation des données obtenues lors de l'évaluation
  8. Hypersensibilité au tideglusib et à ses excipients dont allergie à la fraise

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tideglusib
Tideglusib ajusté en fonction du poids, par voie orale, une fois par jour
Médicament: Tideglusib
Tideglusib pour suspension buvable, adapté en fonction du poids à des doses de 400 mg, 600 mg ou 1 000 mg, une fois par jour
Médicament: Placebo
Formulation placebo correspondante
Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant, par voie orale, une fois par jour
Médicament: Placebo
Formulation placebo correspondante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'échelle d'évaluation de la DM1 congénitale complétée par un clinicien (CDM1-RS)
Délai: 22 semaines
L'échelle de DM1 congénitale complétée par le clinicien est une échelle d'évaluation en 11 éléments complétée par le clinicien qui évalue la gravité des symptômes des domaines qui sont cliniquement pertinents dans la DM1 congénitale.
22 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des scores de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I)
Délai: 22 semaines
Le clinicien a administré le CGI-I évalue dans quelle mesure la maladie du sujet s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état de base.
22 semaines
Changement dans le score des 3 principales préoccupations des soignants sur l'échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: 22 semaines
L'EVA des 3 principales préoccupations permet aux soignants d'identifier leurs trois principales causes de préoccupation, liées à la dystrophie myotonique du sujet, plutôt que celles-ci soient pré-spécifiées dans une échelle, puis d'évaluer comment ces préoccupations ont changé à des moments précis au cours de l'étude.
22 semaines
Échelle d'évaluation DM1 congénitale complétée par le soignant (CC-CDM1-RS)
Délai: 22 semaines
L'échelle DM1 congénitale complétée par le soignant est une évaluation du soignant du sujet sur les symptômes qui peuvent survenir chez les personnes atteintes de CDM1. Il y a un total de 11 symptômes cliniquement pertinents dont on demande au soignant d'évaluer la gravité.
22 semaines
Impression globale clinique - Échelle de gravité (CGI-S)
Délai: 22 semaines
L'échelle d'impression clinique globale - gravité (CGI-S) est une échelle à 7 points qui oblige le clinicien à évaluer la gravité de la maladie du sujet au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée du clinicien avec des sujets qui ont le même diagnostic.
22 semaines
Test de marche-course de 10 mètres
Délai: 22 semaines
Le test de marche/course de 10 mètres est une mesure de performance utilisée pour évaluer la vitesse de marche en mètres par seconde sur une courte distance. Il peut être utilisé comme une évaluation de la mobilité fonctionnelle.
22 semaines
Incidence des événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables graves (EIG), entre le dépistage et la fin de l'étude.
Délai: 22 à 28 semaines
Les événements indésirables peuvent être signalés spontanément par le sujet ou découverts à la suite d'un interrogatoire général non orienté par le médecin.
22 à 28 semaines
Incidence de résultats anormaux dans les évaluations objectives (par exemple, valeurs de laboratoire, ECG, signes vitaux et densité minérale osseuse) entre le dépistage et la fin de l'étude.
Délai: 22 à 28 semaines
Résultats de laboratoire anormaux (par ex. hématologie, fonction hépatique, biochimie, analyse d'urine) ou d'autres évaluations anormales (par ex. ECG, signes vitaux) qui sont jugés par l'investigateur comme cliniquement significatifs seront enregistrés comme des EI ou des EIG s'ils répondent à la définition d'un EI. L'investigateur exercera son jugement médical et scientifique pour décider si un résultat de laboratoire anormal ou une autre évaluation anormale est cliniquement significatif.
22 à 28 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AMO Pharma Limited

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

4 avril 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

4 avril 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 septembre 2018

Première publication (Réel)

2 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AMO-02-MD-2-003
  • 2016-004623-23 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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