Эффективность и безопасность Тидеглусиба при врожденной миотонической дистрофии
7 сентября 2023 г. обновлено: AMO Pharma Limited
Рандомизированное двойное слепое исследование по оценке эффективности и безопасности препарата Тидеглусиб по сравнению с плацебо для лечения детей и подростков с врожденной миотонической дистрофией (REACH CDM)
Это рандомизированное многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3 пациентов (в возрасте от 6 до 16 лет) с диагнозом врожденная миотоническая дистрофия (врожденный СД1).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование тидеглусиба в дозе 1000 мг/сут с поправкой на массу тела по сравнению с плацебо при лечении детей и подростков в возрасте 6–16 лет с врожденным СД1.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
56
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- The Bright Alliance
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE2 4HH
- Newcastle University
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 16 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Дети мужского или женского пола и подростки в возрасте ≥6 лет и ≤16 лет
Диагностика врожденного СД1 (также известного как болезнь Штейнерта)
- Диагноз должен быть генетически подтвержден
Один или несколько из следующих клинически значимых (например, требующие медицинского вмешательства) признаки или симптомы были очевидны в течение первого месяца после рождения:
- Гипотония
- Общая слабость
- Дыхательная недостаточность
- Проблемы с кормлением
- Косолапость или другая деформация опорно-двигательного аппарата
- Субъект должен быть в состоянии ходить и пройти 10-метровый тест ходьбы-бега (разрешены ортопедические стельки/шины, костыли не разрешены)
Письменное добровольное информированное согласие должно быть получено до проведения любых процедур, связанных с исследованием.
- Если родитель или LAR дает согласие, также должно быть согласие субъекта
- Лицо, осуществляющее уход за субъектом, должно быть готово и способно поддерживать участие в течение всего периода исследования.
- Субъект должен быть готов и способен соблюдать необходимые ограничения приема пищи, как указано в протоколе.
Критерий исключения:
- не может ходить; (постоянное использование инвалидной коляски)
- Индекс массы тела (ИМТ) менее 13,5 кг/м² или более 40 кг/м²
- Новые или измененные лекарства / методы лечения в течение 4 недель до скрининга
- Использование сильных ингибиторов CYP3A4 (например, кларитромицина, телитромицина, кетоконазола, итраконазола, позаконазола, нефазодона, идинавира и ритонавира) в течение 4 недель до исходного уровня
- Одновременное применение препаратов, метаболизирующихся CYP3A4, с узким терапевтическим окном (например, варфарин и дигитоксин)
- Текущая регистрация в клиническом исследовании исследуемого препарата или регистрация в клиническом исследовании исследуемого препарата за последние 6 месяцев
- Существующие или исторические заболевания или осложнения (например, неврологическое, сердечно-сосудистое, почечное, печеночное, эндокринное, желудочно-кишечное или респираторное заболевание), которое может привести к выводу исследователя о том, что субъект не сможет выполнять процедуры исследования или оценки, или исказить интерпретацию данных, полученных во время оценки
- Повышенная чувствительность к тидеглусибу и его вспомогательным веществам, включая аллергию на клубнику.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тидеглусиб
Тайдеглусиб с поправкой на массу тела, перорально, один раз в день
|
Тидеглусиб в виде суспензии для приема внутрь, дозировка 400 мг, 600 мг или 1000 мг, скорректированная по весу, один раз в день
Соответствующий состав плацебо
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо, перорально, один раз в день
|
Соответствующий состав плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение заполненной врачом шкалы оценки врожденного DM1 (CDM1-RS)
Временное ограничение: 22 недели
|
Заполненная клиницистом шкала врожденного СД1 представляет собой оценочную шкалу из 11 пунктов, заполняемую клиницистом, которая оценивает тяжесть симптомов доменов, клинически значимых для врожденного СД1.
|
22 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение баллов по шкале общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: 22 недели
|
Клиницист, вводящий CGI-I, оценивает, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание субъекта по сравнению с исходным состоянием.
|
22 недели
|
|
Изменение в баллах по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) по 3 основным проблемам лиц, осуществляющих уход
Временное ограничение: 22 недели
|
Топ-3 беспокойства VAS позволяет лицам, осуществляющим уход, определить три основные причины беспокойства, связанные с миотонической дистрофией субъекта, вместо того, чтобы предварительно указывать их в шкале, а затем оценивать, как эти опасения изменились в определенные моменты времени во время исследования.
|
22 недели
|
|
Заполненная оценочная шкала врожденного DM1 лица, осуществляющего уход (CC-CDM1-RS)
Временное ограничение: 22 недели
|
Шкала Caregiver-Completed Congenital DM1 представляет собой оценку лица, осуществляющего уход, симптомов, которые могут возникать у людей с CDM1.
В общей сложности имеется 11 клинически значимых симптомов, степень тяжести которых просят опекуна.
|
22 недели
|
|
Общее клиническое впечатление — шкала тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: 22 недели
|
Клиническое общее впечатление - Шкала тяжести (CGI-S) представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует, чтобы клиницист оценил тяжесть заболевания субъекта во время оценки по сравнению с прошлым опытом клинициста с субъектами с таким же диагнозом.
|
22 недели
|
|
Тест бега на 10 метров
Временное ограничение: 22 недели
|
Тест ходьбы/бега на 10 метров — это показатель производительности, используемый для оценки скорости ходьбы в метрах в секунду на коротком расстоянии.
Его можно использовать для оценки функциональной подвижности.
|
22 недели
|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), между скринингом и концом исследования.
Временное ограничение: От 22 до 28 недель
|
Нежелательные явления могут быть вызваны добровольно субъектом или обнаружены в результате общего, не ведущего опроса врачом.
|
От 22 до 28 недель
|
|
Частота аномальных результатов объективных оценок (например, лабораторных показателей, ЭКГ, основных показателей жизнедеятельности и минеральной плотности костей) между скринингом и окончанием исследования.
Временное ограничение: От 22 до 28 недель
|
Аномальные лабораторные данные (например,
гематология, функция печени, биохимия, анализ мочи) или другие отклонения от нормы (например,
ЭКГ, показатели жизнедеятельности), которые оцениваются исследователем как клинически значимые, будут регистрироваться как НЯ или СНЯ, если они соответствуют определению НЯ.
Исследователь будет использовать свое медицинское и научное суждение при принятии решения о том, является ли аномальный лабораторный результат или другая аномальная оценка клинически значимым.
|
От 22 до 28 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 марта 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 марта 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 сентября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 октября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мышечные дистрофии
- Миотонические расстройства
- Миотоническая дистрофия
Другие идентификационные номера исследования
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .